Hämophilie-Studien im einundzwanzigsten Jahrhundert: Definition wichtiger Ergebnisse für den Patienten

Hämophilie-Studien im einundzwanzigsten Jahrhundert: Definition wichtiger Ergebnisse für den Patienten

Forschung und Praxis in Thrombose und Hämostase (Frühjahr 2019) Vol. 379, Nr. 20, S. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Die letzten fünf Jahrzehnte waren von erheblichen Fortschritten in der Hämophiliebehandlung geprägt, die sich auf nicht ersetzende Therapien und die Verfügbarkeit von Gentherapien ausgeweitet hat. Diese Fortschritte rechtfertigen jedoch einen neuen Blick auf die Endpunkte, die zur Bewertung von Faktorersatztherapien in klinischen Studien herangezogen wurden, nämlich das Faktoraktivitätsniveau und die annualisierte Blutungsrate. Diese Endpunkte sollten nicht nur im Zusammenhang mit neuen Strategien zur Behandlung von Hämophilie überdacht werden, sondern auch unter dem Gesichtspunkt einer neuen Betonung der Patientenperspektiven in Bezug auf Überleben, Funktionsstatus und Lebensqualität. Die Auswahl und Messung patientenwichtiger Ergebnisse, über die häufig berichtet wird, wird zu einem entscheidenden Schritt im klinischen Studienprozess. Die Forschungsgemeinschaft erkennt an, dass Patienten Probleme aus einem anderen Blickwinkel sehen als Ärzte, Hersteller und andere Interessengruppen. es legt wert auf ihren einblick in das forschungsdesign sowie auf ihre tatsächliche teilnahme. Entscheidend für die Patienten sind Ergebnisse, die den gesamten Versorgungszyklus umfassen: Überleben, Funktionsstatus und Lebensqualität.

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