Adenovirus-assoziierte Antikörper in der britischen Kohorte von Hämophilie-Patienten

Adenovirus-assoziierte Antikörper in der britischen Kohorte von Hämophilie-Patienten

Forschung und Praxis in Thrombose und Hämostase (Frühjahr 2019) Vol. 3, No. 2, S. 261 Stanford, S .; Pink, R .; Creagh, D .; et al.

Eine kürzlich durchgeführte Studie ergab, dass das Screening auf bereits bestehende Immunität wichtig sein könnte, um Patienten zu identifizieren, die am wahrscheinlichsten von einer Gentherapie profitieren. Die Untersuchung einer Kohorte mit adulter Hämophilie A in Großbritannien umfasste die Untersuchung von Citrat-Plasma-Proben von 100 Patienten auf bereits bestehende Aktivitäten gegen Adeno-assoziiertes Virus Typ 5 (AAV5) und AAV Typ 8 (AAV8) unter Verwendung von AAV-Transduktionshemmung und Gesamtantikörpertests. Nach den Daten hatten 21% der Patienten Anti-AAV5-Antikörper, während 23% Anti-AAV8-Antikörper hatten. Zusätzlich hatten 25% der Patienten AAV5-Hemmer und 38% AAV8-Hemmer. In dieser Kohorte betrug die Gesamtseroprävalenz bei beiden Tests 30% gegen AAV5 und 40% gegen AAV8. Insgesamt 24% der Patienten waren für beide AAV-Typen seropositiv. Klinische Forschung kann nützlich sein, um die Auswirkungen einer bereits bestehenden Immunität auf die Sicherheit und Wirksamkeit einer AAV-vermittelten Gentherapie zu bewerten, berichten die Forscher.

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