Wie kann man über Gentherapie bei Hämophilie sprechen? Eine Patienten- und Arztperspektive

Wie kann man über Gentherapie bei Hämophilie sprechen? Eine Patienten- und Arztperspektive

Hämophilie (05) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

Obwohl die Gentherapie die Behandlung von Menschen mit Hämophilie revolutionieren und das Blutungsrisiko senken und gleichzeitig die Notwendigkeit einer Verabreichung von exogenen Faktoren verringern oder aufheben könnte, ist es nach Ansicht der Forscher wichtig, dass sowohl Ärzte als auch Patienten klare und zuverlässige Informationsquellen haben, um beide Aspekte zu erörtern Risiken und Nutzen der Behandlung. Untersuchungen, die eine adenoassoziierte virale (AAV) vektorvermittelte Gentherapie umfassen, haben eine Verbesserung der endogenen Faktorwerte über einen längeren Zeitraum, eine signifikante Verringerung der annualisierten Blutungsraten, eine geringere Verwendung exogener Faktoren und ein positives Sicherheitsprofil gezeigt. Es ist jedoch wichtig, dass die Ärzte betonen, dass die Forschung noch nicht abgeschlossen ist und dass Evidenzlücken bestehen, wie beispielsweise langfristige Sicherheitsprofile. Darüber hinaus könnten wichtige Patientengruppen - darunter Kinder und Jugendliche, Patienten mit Leber- oder Nierenfunktionsstörungen sowie Patienten mit Faktorinhibitoren in der Vorgeschichte oder bereits vorhandenen neutralisierenden AAV-Antikörpern - unter den Zulassungskriterien für Gentherapie-Studien ausgeschlossen werden.

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