Verbesserte Faktor IX-Aktivität nach Verabreichung von AAV5-R338L "Padua" -Faktor IX im Vergleich zu AAV5 WT-Humanfaktor IX in NHPs

Verbesserte Faktor IX-Aktivität nach Verabreichung von AAV5-R338L "Padua" -Faktor IX im Vergleich zu AAV5 WT-Humanfaktor IX in NHPs

Spronck EA et al. Verbesserte Faktor IX-Aktivität nach Verabreichung von AAV5-R338L "Padua" -Faktor IX im Vergleich zu AAV5 WT-Humanfaktor IX in NHPs. Mol Ther Methods Clin Dev. 2019; 15: 221-231.