BioMarin gibt positive Ergebnisse der Phase-3-Gentherapie-Studie bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A bekannt; Die Studie erfüllte alle primären und sekundären Wirksamkeitsendpunkte im Einjahresdatensatz
Unterstützt durch Bildungsstipendien von Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics und uniQure, Inc.