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Höhepunkte des 28. ESGCT-Jahreskongresses
Lentivirale Gentherapie der Leber bei Hämophilie und darüber hinaus
Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Institut für Gentherapie
Universität Vita-Salute San Raffaele
Mailand, Italien
Wichtige Datenpunkte
- Lentiviraler Vektor (LV) für die Lebergentherapie
- Normale bis supranormale Aktivität des menschlichen Gerinnungsfaktors in NHP
Das Konstrukt der lentiviralen Vektoren wurde für die lebergerichtete Gentherapie entworfen und verwendet, um die menschlichen FIX- oder FVIII-Transgene zu verpacken, die in nicht-menschliche Primaten infundiert wurden, um Hepatozyten mit dem Vektor-Transgen-Konstrukt zu transduzieren.
Die Expression von hFIX und hFVIII in nicht-menschlichen Primaten, infundiert mit dem lentiviralen Vektor, der das entsprechende Transgen enthält. Das LV-FIX-Vektor-Transgen wurde in Dosen von 2.5 x 10&supmin; infundiert-9 TE/kg (n = 1) und 7.5 x 10-9 TE/kg (n = 3). Das LV-FVIII-Vektor-Transgen-Konstrukt wurde in Dosen von 1 x 10&supmin; infundiert-9 TE/kg (n = 2) und 3 x 10-9 TE/kg (n = 3).
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