Das Register der Weltföderation für Hämophilie-Gentherapie

05 Dezember 2020

Höhepunkte der 62. ASH-Jahrestagung und Ausstellung

Das Register der Weltföderation für Hämophilie-Gentherapie

Barbara A. Konkle, MD^1,2, Donna Sarg, MSc³, Mays Naccache¹, Robert Clark⁴, Lindsey George, MD⁵Alfonso Iorio, MD, PhD⁶Wolfgang A. Miesbach, MD⁷Brian O'Mahony⁸, Flora Peyvandi^9,10Steven W. Pipe, MD¹¹Adrian Quartel¹²Eileen K Sawyer, PhD¹³, Mark W. Skinner, JD¹⁴Bartholomäus J. Tortella, MD, MBA¹⁵, Kristall Watson, BS¹⁶Leonard A. Valentino, MD¹⁷Ian Winburn¹⁸Johnny Mahlangu¹⁹und Glenn F. Pierce, MD, PhD²⁰

¹Weltverband für Hämophilie, Montreal, QC, Kanada

²Universität von Washington, Washington Zentrum für Blutungsstörungen, Seattle, WA

³Weltverband für Hämophilie, Montréal, QC, Kanada

⁴Internationale Gesellschaft für Thrombose und Hämostase, Inc, Carrboro

⁵Das Kinderkrankenhaus von Philadelphia, Philadelphia, PA

⁶McMaster University, Ontario, Kanada

⁷Hämophiliezentrum, Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt

⁸Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland

⁹Angelo Bianchi Bonomi Hämophilie- und Thrombosezentrum, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Mailand, Italien

¹⁰Angelo Bianchi Bonomi Hämophilie- und Thrombosezentrum, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Mailand, Italien

¹¹Pädiatrie und Pathologie, Universität von Michigan, Ann Arbor, MI

¹²BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato

¹³uniQure Inc, Lexington, MA

¹⁴Institut für politische Weiterentwicklung Ltd, Washington, DC

¹⁵Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

¹⁶Amerikanisches Netzwerk für Thrombose und Hämostase, Decatur, GA

¹⁷Nationale Hämophilie-Stiftung (NHF), New York

¹⁸Pfizer Inc., NewYork

¹⁹Umfassendes Zentrum für Hämophilie, Fakultät für Gesundheitswissenschaften, Universität Witwatersrand und NHLS, Johannesburg Nord, Südafrika

²⁰Weltverband für Hämophilie, La Jolla, CA.

ÜBERPRÜFUNG DER VERÖFFENTLICHUNG

ÜBERPRÜFUNG ZUSAMMENFASSUNG

Wichtige Datenpunkte

WFH GTR KERNDATENSATZ

Nach Anleitung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) und der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) hat der WFH GTR SC diesen Kerndatensatz entwickelt, der für alle Patienten mit Hämophilie, die eine Gentherapie erhalten, erhoben werden soll. Die Datenerfassung wird vierteljährlich während des ersten Jahres nach der Gentherapie-Infusion und danach jährlich über die Lebenszeit des Patienten angefordert. Die Kontaktaufnahme mit HTCs begann im August 2020 mit Initiationsbesuchen ab Oktober 2020. Die Registrierung wird im Januar 2021 in Betrieb genommen.