Das Register der Weltföderation für Hämophilie-Gentherapie

Das Register der Weltföderation für Hämophilie-Gentherapie
Höhepunkte der 62. ASH-Jahrestagung und Ausstellung

Das Register der Weltföderation für Hämophilie-Gentherapie

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Sarg, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5Alfonso Iorio, MD, PhD6Wolfgang A. Miesbach, MD7Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10Steven W. Pipe, MD11Adrian Quartel12Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W. Skinner, JD14Bartholomäus J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16Leonard A. Valentino, MD17Ian Winburn18Johnny Mahlangu19und Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Weltverband für Hämophilie, Montreal, QC, Kanada

2Universität von Washington, Washington Zentrum für Blutungsstörungen, Seattle, WA

3Weltverband für Hämophilie, Montréal, QC, Kanada

4Internationale Gesellschaft für Thrombose und Hämostase, Inc, Carrboro

5Das Kinderkrankenhaus von Philadelphia, Philadelphia, PA

6McMaster University, Ontario, Kanada

7Hämophiliezentrum, Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland

9Angelo Bianchi Bonomi Hämophilie- und Thrombosezentrum, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Mailand, Italien

10Angelo Bianchi Bonomi Hämophilie- und Thrombosezentrum, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Mailand, Italien

11Pädiatrie und Pathologie, Universität von Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institut für politische Weiterentwicklung Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Amerikanisches Netzwerk für Thrombose und Hämostase, Decatur, GA

17Nationale Hämophilie-Stiftung (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Umfassendes Zentrum für Hämophilie, Fakultät für Gesundheitswissenschaften, Universität Witwatersrand und NHLS, Johannesburg Nord, Südafrika

20Weltverband für Hämophilie, La Jolla, CA.

Wichtige Datenpunkte

PHASE I / II STUDIENDESIGN

Nach Anleitung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) und der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) hat der WFH GTR SC diesen Kerndatensatz entwickelt, der für alle Patienten mit Hämophilie, die eine Gentherapie erhalten, erhoben werden soll. Die Datenerfassung wird vierteljährlich während des ersten Jahres nach der Gentherapie-Infusion und danach jährlich über die Lebenszeit des Patienten angefordert. Die Kontaktaufnahme mit HTCs begann im August 2020 mit Initiationsbesuchen ab Oktober 2020. Die Registrierung wird im Januar 2021 in Betrieb genommen.

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