AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre
Höhepunkte der 62. ASH-Jahrestagung und Ausstellung

AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2Michiel Coppens, MD3Peter Kampmann, MD4Robert Klamroth, MD, PhD5Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10Eileen KK Sawyer, PhD11und Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Niederlande

2Klinik für Hämatologie, Universität Groningen, Universitätsklinikum Groningen, Groningen, Niederlande

3Medizinisches Zentrum der Universität Amsterdam, Universität Amsterdam, Amsterdam, Niederlande

4Rigshospitalet, Kopenhagen, Dänemark

5Klinik für Innere Medizin, Gefäßmedizin und Hämostaseologie, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin

6Van Creveldkliniek, Universitätsklinikum Utrecht, Universität Utrecht, Utrecht, Niederlande

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florenz, Italien

8Institut Frankfurt, Deutsches Rotes Kreuz Blutdienst Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt

9Institut Frankfurt, Blutdienst des Deutschen Roten Kreuzes Baden-Württemberg-Hessen, Frankfurt

10Medizinische Fakultät der Universität Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt

Wichtige Datenpunkte

PHASE I / II STUDIENDESIGN

Datenpunkte

Diese Abbildung fasst das Studiendesign für die Phase-1/2-Studie von AMT-060 zusammen. Die Studie war offen mit Dosissteigerung. Kohorte 1 (n = 5) erhielt eine einzelne Infusion in einer Dosis von 5 × 1012 gc / kg und Kohorte 2 (n = 5) erhielten eine einzelne Infusion in einer Dosis von 2 × 1013 gc / kg. Die Follow-up-Dauer beträgt 5 Jahre für Kohorte 1 und 4.5 Jahre für Kohorte 2.

Bild

Während 5 Jahren (Kohorte 1) und 4.5 Jahren (Kohorte 2) der Nachbeobachtungszeit betrug die mittlere endogene FIX-Aktivität in Kohorte 5.2 95% (2.0% CI 8.4–1) und in Kohorte 7.4% (95% CI 4.2–10.6) 2. Die FIX-Aktivität war während der Nachbeobachtungszeit für beide Kohorten dosisabhängig und stabil. Die Werte in Klammern geben die mittlere FIX-Aktivität über die Zeit an. Es sind nur Werte enthalten, die mindestens 10 Tage nach der letzten Verabreichung des FIX-Konzentrats liegen.

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