Höhepunkte der 62. ASH-Jahrestagung und Ausstellung
Erste Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapie-Studie: Wirksamkeit und Sicherheit des Etranakogens Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante; AMT-061) bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B, die unabhängig von einer bereits bestehenden Anti-Kapsid-Neutralisierung behandelt wurden Antikörper
Steven W. Pipe, MD1Michael Recht, MD, PhD2Nigel S. Key, MD3Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5Susan U. Lattimore, RN6Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15Annette von Drygalski, MD, PharmD16Guy Young, MD17Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18Jan Astermark, MD, PhD19,20Robert Klamroth, MD, PhD21Richard S. Lemons, MD22Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25Emily Symington26Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28Rebecca Kruse-Jarres, MD29Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31Michael Wang, MD32Allison P. Wheeler, MD33Eileen K Sawyer, PhD34Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37Robert Gut, MD, PhD36 und Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Universität von Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Universität von North Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Universitätsklinikum Rotterdam, Rotterdam, Niederlande
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florenz, Italien
6Oregon Health & Science University, Portland
7Medizinisches Zentrum der Universität Vrije, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Niederlande
9Van Creveldkliniek, Universitätsklinikum Utrecht, Utrecht, Niederlande
10Abteilung für Gefäßmedizin, Hämostase und Hämophilie, Universitätskliniken Leuven, Leuven, Belgien
11Medizinische Zentren der Universität Amsterdam, Universität Amsterdam, Amsterdam, Niederlande
12Nationales Gerinnungszentrum, St. James Hospital, Dublin, Irland
13Royal London Haemophilia Centre, Barts und die London School of Medicine and Dentistry, London, Großbritannien
14Rigshospitalet, Kopenhagen, Dänemark
15Universitätsklinikum Groningen, Groningen, Niederlande
16Universität von Kalifornien San Diego, La Jolla, CA.
17Keck School of Medicine der Universität von Südkalifornien, Kinderkrankenhaus Los Angeles, Los Angeles, CA.
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universität Catholique de Louvain, Brüssel, Belgien
19Abteilung für translationale Medizin-Klinische Koagulation, Universität Lund, Malmö, Schweden
20Universitätsklinikum Skane, Malmö, Schweden
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin
22Universität von Utah, Salt Lake City, UT
23Universität von Südflorida, Tampa, FL
24Universität von Arkansas für medizinische Wissenschaften, Little Rock, AR
25Universitätsklinikum Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Vereinigtes Königreich
26Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Vereinigtes Königreich
27Gesundheitswissenschaftliches Zentrum der Universität von Texas in Houston, Houston, TX
28Phoenix Kinderkrankenhaus, Phoenix, AZ
29Blutuntersuchungen Nordwest, Seattle, WA
30Hämophilie-Zentrum von West-New York, New York
31Orthopädisches Krankenhaus Los Angeles, Behandlungszentrum für orthopädische Hämophilie, Los Angeles, CA.
32Anschutz Medical Campus, Universität von Colorado, Medizinische Fakultät, Hämophilie- und Thrombosezentrum, Aurora, CO
33Medizinisches Zentrum der Vanderbilt University, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc., Lexington, MA
38Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt
Steven W. Pipe, MD1Michael Recht, MD, PhD2Nigel S. Key, MD3Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, MD5Susan U. Lattimore, RN6Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15Annette von Drygalski, MD, PharmD16Guy Young, MD17Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18Jan Astermark, MD, PhD19,20Robert Klamroth, MD, PhD21Richard S. Lemons, MD22Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25Emily Symington26Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28Rebecca Kruse-Jarres, MD29Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31Michael Wang, MD32Allison P. Wheeler, MD33Eileen K Sawyer, PhD34Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37Robert Gut, MD, PhD36 und Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Universität von Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Universität von North Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Universitätsklinikum Rotterdam, Rotterdam, Niederlande
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florenz, Italien
6Oregon Health & Science University, Portland
7Medizinisches Zentrum der Universität Vrije, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Niederlande
9Van Creveldkliniek, Universitätsklinikum Utrecht, Utrecht, Niederlande
10Abteilung für Gefäßmedizin, Hämostase und Hämophilie, Universitätskliniken Leuven, Leuven, Belgien
11Medizinische Zentren der Universität Amsterdam, Universität Amsterdam, Amsterdam, Niederlande
12Nationales Gerinnungszentrum, St. James Hospital, Dublin, Irland
13Royal London Haemophilia Centre, Barts und die London School of Medicine and Dentistry, London, Großbritannien
14Rigshospitalet, Kopenhagen, Dänemark
15Universitätsklinikum Groningen, Groningen, Niederlande
16Universität von Kalifornien San Diego, La Jolla, CA.
17Keck School of Medicine der Universität von Südkalifornien, Kinderkrankenhaus Los Angeles, Los Angeles, CA.
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universität Catholique de Louvain, Brüssel, Belgien
19Abteilung für translationale Medizin-Klinische Koagulation, Universität Lund, Malmö, Schweden
20Universitätsklinikum Skane, Malmö, Schweden
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin
22Universität von Utah, Salt Lake City, UT
23Universität von Südflorida, Tampa, FL
24Universität von Arkansas für medizinische Wissenschaften, Little Rock, AR
25Universitätsklinikum Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Vereinigtes Königreich
26Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Vereinigtes Königreich
27Gesundheitswissenschaftliches Zentrum der Universität von Texas in Houston, Houston, TX
28Phoenix Kinderkrankenhaus, Phoenix, AZ
29Blutuntersuchungen Nordwest, Seattle, WA
30Hämophilie-Zentrum von West-New York, New York
31Orthopädisches Krankenhaus Los Angeles, Behandlungszentrum für orthopädische Hämophilie, Los Angeles, CA.
32Anschutz Medical Campus, Universität von Colorado, Medizinische Fakultät, Hämophilie- und Thrombosezentrum, Aurora, CO
33Medizinisches Zentrum der Vanderbilt University, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc., Lexington, MA
38Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt