Konferenzberichterstattung

Highlights vom 30. Kongress der ISTH

Aufklärung des Mechanismus hinter der Diskrepanz des AAV-abgeleiteten Faktor-VIII-Assays

Aufklärung des Mechanismus hinter der Diskrepanz des AAV-abgeleiteten Faktor-VIII-Assays

Anna Sternberg, PhD
UHR
Beziehung zwischen Transgen-produziertem FVIII und Blutungsraten 2 Jahre nach Gentransfer mit Valoctocogen Roxaparvovec: Ergebnisse von Gener8-1

Beziehung zwischen Transgen-produziertem FVIII und Blutungsraten 2 Jahre nach Gentransfer mit Valoctocogen Roxaparvovec: Ergebnisse von Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
UHR
Ergebnisse von B-LIEVE, einer Dosisbestätigungsstudie der Phase 1/2 zur FLT180a-AAV-Gentherapie bei Patienten mit Hämophilie B

Ergebnisse von B-LIEVE, einer Dosisbestätigungsstudie der Phase 1/2 zur FLT180a-AAV-Gentherapie bei Patienten mit Hämophilie B

Guy Young, MD
UHR
Verbesserungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B nach Erhalt einer Etranacogen-Dezaparvovec-Gentherapie

Verbesserungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B nach Erhalt einer Etranacogen-Dezaparvovec-Gentherapie

Steven W. Pipe, M
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Unterstützt durch Bildungsstipendien von Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics und uniQure, Inc.

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