Verbesserungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B nach Erhalt einer Etranacogen-Dezaparvovec-Gentherapie
Highlights vom 30. Kongress der ISTH

Verbesserungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B nach Erhalt einer Etranacogen-Dezaparvovec-Gentherapie

Präsentiert von: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2P. Monahan3, S. Rohr4

1CSL Behring, König von Preußen, PA, USA, König von Preußen, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, Vereinigte Staaten
3CSL Behring, König von Preußen, PA, USA, König von Preußen, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
4Universität von Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA

 

 

Wichtige Datenpunkte

HOPE-B Patient Reported Outcome (PRO) Endpunkte

Die von den Patienten gemeldeten Endpunkte, sowohl sekundäre als auch explorative, wurden im Rahmen der klinischen HOPE-B-Studie bewertet. Als sekundäre Endpunkte der Studie wurden zwei Instrumente vorab festgelegt, die beide generische Fragebögen sind, die nicht spezifisch für die Krankheit Hämophilie sind: der International Physical Activity Questionnaire (iPAQ) und die EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Darüber hinaus umfasste die Studie mehrere PRO-Instrumente, die vorab als explorative Endpunkte festgelegt wurden.

Hem-A-QoL: Verbesserungen bei 2 beibehalten

Verbesserungen des Hem-A-QoL-Gesamtscores, die nach Jahr 1 beobachtet wurden, blieben auch nach 2 Jahren Nachbeobachtung bestehen. Die durchschnittliche Gesamtpunktzahl verbesserte sich im Vergleich zum Lead-in um 6.2 Punkte, was einer Verbesserung von 23.7 % entspricht. Die Scores der spezifischen Hämophilie-bezogenen Domänen, die bei der 1-Jahres-Beobachtung signifikant waren, wurden 2 Jahre nach der Gentherapie durchgängig verbessert.

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