Höhepunkte vom 14. Jahreskongress der EAHAD
Follow-up einer neuartigen Gentherapie mit Adeno-assoziiertem Virus (AAV) (FLT180a), die bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) normale FIX-Aktivitätsniveaus erreicht
(B-AMAZE-Studie)
Pratima-Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate spricht,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiß,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andreas Smith,10 Alison Lang,10 Julia Kropf,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Hämophilie- und Thrombose-Zentrum, Royal Free Hospital, London, UK
2University College London, London, Großbritannien
3Oxford Haemophilia Centre, Oxford, Großbritannien
4Universität von Sheffield, Sheffield, UK
5Kent und Canterbury Hospital, Canterbury, Großbritannien
6Universitätsklinikum Southampton, Southampton, Großbritannien
7Umfassendes Pflegezentrum für Hämophilie in Newcastle, Newcastle, Großbritannien
8St. Thomas 'und Guy's Hospital, London, Großbritannien
9St. Jude Kinderforschung, Memphis, TN, USA
10Freeline, Stevenage, Großbritannien
Pratima-Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate spricht,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiß,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andreas Smith,10 Alison Lang,10 Julia Kropf,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Hämophilie- und Thrombose-Zentrum, Royal Free Hospital, London, UK
2University College London, London, Großbritannien
3Oxford Haemophilia Centre, Oxford, Großbritannien
4Universität von Sheffield, Sheffield, UK
5Kent und Canterbury Hospital, Canterbury, Großbritannien
6Universitätsklinikum Southampton, Southampton, Großbritannien
7Umfassendes Pflegezentrum für Hämophilie in Newcastle, Newcastle, Großbritannien
8St. Thomas 'und Guy's Hospital, London, Großbritannien
9St. Jude Kinderforschung, Memphis, TN, USA
10Freeline, Stevenage, Großbritannien