Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse zu Sicherheit und FVIII-Aktivität
Höhepunkte der 23. ASGCT-Jahrestagung

Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse zu Sicherheit und FVIII-Aktivität

Steven Pipe1, Charles RM Hay2John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5Konstantina Vanevski5

1Universität von Michigan, Ann Arbor, MI

2Universitätsklinik für Hämatologie, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Vereinigtes Königreich

3Abteilung für Medizin, Universität von Wisconsin - Madison, Madison, WI

4Nationales Spezialkrankenhaus für die aktive Behandlung hämatologischer Erkrankungen, Sofia, Bulgarien

5Bayer, Basel, Schweiz

Wichtige Datenpunkte

Einschlusskriterien und eskalierendes Dosierungsschema für die offene Sicherheits- und Dosierungsstudie der Phase 1/2 für den AAVhu37-Kapsidvektor bei schwerem Hämophila A. Zwei Patienten wurden in die Kohorten 1, 2 und 3 aufgenommen. Ergebnisse für die ersten beiden Kohorten waren für diese Präsentation verfügbar. (PTP, zuvor behandelte Patienten; ED, Expositionstage; GC, Genkopien)

Die Ergebnisse der FVIII-Aktivität für die 2 Patienten in Kohorte 1 zeigten eine anhaltende Expression von FVIII bei beiden Patienten für> 12 Monate. Bei dieser niedrigsten Dosis erreichte 1 Patient (rechtes Feld) klinisch bedeutsame FVIII-Werte, was zu einer Verringerung der Anzahl der Blutungen über 12 Monate von 99 auf 4 führte.

Die Ergebnisse der FVIII-Aktivität für die 2 Patienten in Kohorte 2 zeigten eine anhaltende Expression von FVIII in> 6 Monaten. Bei dieser nächsthöheren Dosis erreichten beide Patienten klinisch bedeutsame FVIII-Spiegel; 1 Patient (rechtes Feld) ist seit 7 Monaten blut- und behandlungsfrei.

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