Endanalyse der zulassungsrelevanten Phase-3-Gentherapiestudie HOPE-B: Stabile Steady-State-Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B
Höhepunkte vom 15. Jahreskongress der EAHAD

Endanalyse der zulassungsrelevanten Phase-3-Gentherapiestudie HOPE-B: Stabile Steady-State-Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B

Wolfgang Miesbach1; Frank WG Leebeek2; Michael Recht3; Nigel S. Schlüssel4; Susan Lattimore3; Giancarlo Castaman5; Michiel Coppens6; David Cooper7; Sergio Slawka7; Stephanie Verweij7; Robert Gut7; Ricardo Dolmetsch7; Janyan Li8; Paul E. Monahan8; Steven W. Rohr9

HOPE-B-Ermittler1; Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt2; Erasmus MC, Universitätsklinikum Rotterdam, Niederlande3; Oregon Health & Science University, Portland, OR, USA4; Universität von North Carolina, Chapel Hill, NC, USA5; Zentrum für Blutungsstörungen und Gerinnung, Universitätskrankenhaus Careggi, Florenz, Italien6; Medizinische Zentren der Universität Amsterdam, Universität Amsterdam, Amsterdam, Niederlande7; uniQureBV, Amsterdam, Niederlande/uniQure Inc. Lexington, MA, USA8; CSL Behring, König von Preußen, PA, USA9; Universität von Michigan, Ann Arbor, MI, USA

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