Highlights der 63. ASH-Jahrestagung
Faktor-IX-Expression im normalen Bereich verhindert spontane Blutungen, die nach einer FLT180a-Gentherapie bei Patienten mit schwerer Hämophilie B behandelt werden müssen: Langzeit-Follow-up-Studie des B-Amaze-Programms
Pratima-Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate spricht8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiß10 *, Markus Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Lange11, Julie Krop11, und Amit Nathwani, MD, PhD1,2
1Katharine Dormandy Zentrum für Hämophilie und Thrombose, Royal Free Hospital, London, Vereinigtes Königreich
2University College London, London, Großbritannien
3Oxford University Hospitals, Oxford, Vereinigtes Königreich
4Universität Oxford, Oxford, Vereinigtes Königreich
5University of Sheffield, Sheffield, Vereinigtes Königreich
6Krankenhaus Kent und Canterbury, Canterbury, Vereinigtes Königreich
7Universitätskrankenhaus Southampton, Southampton, Vereinigtes Königreich
8Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Zentrum für Hämostase und Thrombose, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, London, Vereinigtes Königreich
10St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Großbritannien