Steven W. Pipe, MD
Highlights vom ISTH Kongress 2021

Die Entwicklung der AAV-Vektor-Gentherapie bei Hämophilie geht weiter. Werden die einzigartigen Funktionen von BAY 2599023 die herausragenden Anforderungen erfüllen?

SW-Rohr1, C. Heu2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1University of Michigan, Ann Arbor, USA

2Manchester University Dept. of Haematology, Manchester, Vereinigtes Königreich

3University of Wisconsin–Madison, Madison, USA

4Nationales Spezialkrankenhaus für die aktive Behandlung hämatologischer Erkrankungen, Sofia, Bulgarien

5Medizinische Zentren der Universität Amsterdam, Universität Amsterdam, Amsterdam, Niederlande

6Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin, Universität des Saarlandes, Homburg, Deutschland

7Bayer, Wuppertal, Deutschland

8Bayer, Basel, Schweiz

Wichtige Datenpunkte

Studiendesign der Phase 1/2

Einschlusskriterien, Kohortendosierung und Studienendpunkte für die laufende Phase 1/2-Dosisfindungsstudie BAY2599023. Männer mit schwerer Hämophilie A, ohne bekannte FVIII-Inhibitor-Anamnese, einem neutralisierenden AAVhu37-Antikörpertiter ≤ 5 und > 150 Tagen Exposition gegenüber FVIII-Produkten wurden nacheinander in drei Dosiskohorten aufgenommen, um eine einzelne intravenöse Infusion von BAY2599023 mit mindestens zwei Patienten pro . zu erhalten Dosisstufe (Patienten, die in Kohorte 4 aufgenommen werden sollen, erhalten 4 × 1013 Genkopien/kg).

Faktor FVIII-Expression nach Infusion von BAY2599023

FVIII-Expressionsspiegel nach Transgeninfusion mit den ersten 3 Dosen bei insgesamt 8 Patienten. Zum Datenstichtag, 21. Mai 2021, waren chromogene B-Domänen-deletierte FVIII-Spiegel für einen Zeitraum von 12 Wochen für Patient 8 bis 100 Wochen für Patient 2 verfügbar. Eine Dosisreaktion wurde von Kohorte 1 bis Kohorte 3 beobachtet. mit anhaltenden FVIII-Spiegeln, die über einen Zeitraum von bis zu > 23 Monaten erreicht werden. Keiner der Patienten berichtete über spontane Blutungen oder andere behandlungsbedürftige Blutungen, sobald ein schützender FVIII-Spiegel von > 11 I.E./dl erreicht wurde.

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