Höhepunkte vom 14. Jahreskongress der EAHAD
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie
Annette von Drygalski, MD, PharmD1Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4Susan U. Lattimore, RN5Frank WG Leebeek, MD6Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8Robert Gut, MD, PhD9und Steven W. Pipe, MD10
1Universität von Kalifornien San Diego, La Jolla, CA, USA
2Universität von Kalifornien Davis, Sacramento, CA, USA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florenz, Italien
4Universität von North Carolina, Chapel Hill, USA
5Oregon Gesundheits- und Wissenschaftsuniversität, Portland, USA
6Medizinisches Zentrum der Erasmus-Universität, Rotterdam, Niederlande
7Universitätsklinikum Frankfurt
8Phoenix Kinderkrankenhaus, Phoenix, USA
9uniQure Inc, Lexington, MA, USA
10Universität von Michigan, Ann Arbor, MI, USA
Annette von Drygalski, MD, PharmD1Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4Susan U. Lattimore, RN5Frank WG Leebeek, MD6Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8Robert Gut, MD, PhD9und Steven W. Pipe, MD10
1Universität von Kalifornien San Diego, La Jolla, CA, USA
2Universität von Kalifornien Davis, Sacramento, CA, USA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florenz, Italien
4Universität von North Carolina, Chapel Hill, USA
5Oregon Gesundheits- und Wissenschaftsuniversität, Portland, USA
6Medizinisches Zentrum der Erasmus-Universität, Rotterdam, Niederlande
7Universitätsklinikum Frankfurt
8Phoenix Kinderkrankenhaus, Phoenix, USA
9uniQure Inc, Lexington, MA, USA
10Universität von Michigan, Ann Arbor, MI, USA