Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B.
Höhepunkte vom 14. Jahreskongress der EAHAD

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie

Annette von Drygalski, MD, PharmD1Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4Susan U. Lattimore, RN5Frank WG Leebeek, MD6Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8Robert Gut, MD, PhD9und Steven W. Pipe, MD10

1Universität von Kalifornien San Diego, La Jolla, CA, USA

2Universität von Kalifornien Davis, Sacramento, CA, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florenz, Italien

4Universität von North Carolina, Chapel Hill, USA

5Oregon Gesundheits- und Wissenschaftsuniversität, Portland, USA

6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Niederlande

7Universitätsklinikum Frankfurt

8Phoenix Kinderkrankenhaus, Phoenix, USA

9uniQure Inc, Lexington, MA, USA

10Universität von Michigan, Ann Arbor, MI, USA

Wichtige Datenpunkte

FIX-Aktivität nach AAV5-Padua hFIX-Vektorinfusion

Nach Infusion von 2x1013 gc / kg, der primäre Endpunkt der FIX-Aktivität ≥ 5% 6 Wochen nach der Infusion wurde bei allen 3 Teilnehmern erreicht. Die mittlere FIX-Aktivität nach 2 Jahren betrug 44.2% und die FIX-Aktivität war von Jahr 1 bis Jahr 2 stabil.

Blutungen nach AAV5-Padua hFIX-Vektorinfusion

Über 2 Jahre hatten 2 von 3 Teilnehmern keine Blutungen oder Verwendung von FIX-Konzentrat. Der dritte Teilnehmer verwendete insgesamt 2 Infusionen der FIX-Ersatztherapie (1 vermutete und 1 bestätigte Blutung) bei verschiedenen Gelegenheiten (ohne Operation). Alle Teilnehmer bleiben 2 Jahre nach der Infusion prophylaxefrei.

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