Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Highlights vom ISTH Kongress 2021

Wirksamkeit und Sicherheit des Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-assoziierten Virus-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse der Phase-3-Studie GENEr8-1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Passieren3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Rohr11, B. Madan12, NS-Schlüssel13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M.Huang19, WY Wong19, B.Kim19, GENEr8-1 Testgruppe

1Hemocentro UNICAMP, Department of Internal Medicine, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brasilien

2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg, Südafrika

3Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, Vereinigtes Königreich

4Hämophilie-Behandlungszentrum, University of California Davis, Sacramento, USA

5Universität von Kalifornien, San Francisco, USA

6Zentrum für Hämatologie, Imperial College London, London, Vereinigtes Königreich

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Vereinigtes Königreich

8Orthopädisches Hämophilie-Behandlungszentrum, Los Angeles, USA

9Zentrum für seltene Krankheiten und Hämophilie, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Provinz China

10Abteilung für Gefäßmedizin, Hämostase und Hämophilie, Universitätskliniken Leuven, Leuven, Belgien

11Abteilungen für Pädiatrie und Pathologie, University of Michigan, Ann Arbor, USA

12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Vereinigtes Königreich

13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, USA

14Unabhängiger Berater, La Jolla, USA

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland

16Trinity College, Dublin, Irland

17Abteilung für Pädiatrie, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, USA

18Labor für Glykobiologie, Hirszfeld Institut für Immunologie und experimentelle Therapie, Wroclaw, Polen

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, USA

Wichtige Datenpunkte

FVIII-Aktivität über 52 Wochen in der mITT-Population

FVIII-Aktivität unter Verwendung des chromogenen Assays für Patienten (N = 132) in der Phase-3-Studie GENEr8-1, die mit einer einzigen Infusion von Valoctocogen Roxaparvovec (6 x 10 .) behandelt wurden13 vg/kg). In den Wochen 49–52 betrug die mittlere (95%-KI) Änderung der FVIII-Aktivität gegenüber dem Ausgangswert 41.9 (34.1–49.7) IE/dl (p < 0.001) und die mediane (Q1, Q3) Änderung gegenüber dem Ausgangswert betrug 22.9 (10.9; 61.3 .). ) IE/dl.

ABR- und FVIII-Infusionen/Jahr
Annualisierte Blutungsrate (ABR, linkes Bild) und Anzahl der FVIII-Infusionen/Jahr (rechtes Bild) für die Rollover-Population (n = 112) in der GENEr8-1-Studie. Für ABR war die mittlere Veränderung (95% KI) eine Abnahme von 4.1 (-5.3 bis -2.8) behandelten Blutungsereignissen/Jahr, eine Reduktion von 83.8% gegenüber dem Ausgangswert. Die mittlere Veränderung der Infusionen/Jahr betrug 134 (-144 bis -124), was einer Abnahme von 98.6 % gegenüber dem Ausgangswert entspricht. Die Postinfusion wurde als Beginn nach Woche 4 definiert.
Sicherheit
Annualisierte Blutungsrate (ABR, linkes Bild) und Anzahl der FVIII-Infusionen/Jahr (rechtes Bild) für die Rollover-Population (n = 112) in der GENEr8-1-Studie. Für ABR war die mittlere Veränderung (95% KI) eine Abnahme von 4.1 (-5.3 bis -2.8) behandelten Blutungsereignissen/Jahr, eine Reduktion von 83.8% gegenüber dem Ausgangswert. Die mittlere Veränderung der Infusionen/Jahr betrug 134 (-144 bis -124), was einer Abnahme von 98.6 % gegenüber dem Ausgangswert entspricht. Die Postinfusion wurde als Beginn nach Woche 4 definiert.

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