Roadmap für Gentherapie

Gentherapie bei Hämophilie beinhaltet die Verwendung eines modifizierten Virus, um eine Arbeitskopie eines dysfunktionalen Gens zu liefern. Hämophilie-Patienten fehlen Faktoren, die eine normale Blutgerinnung ermöglichen. Die Kopie, die sie von der Gentherapie erhalten, kodiert diese essentiellen Gerinnungsfaktoren, sodass die Gerinnung normal ablaufen kann.

Wie Gentherapie Hämophilie helfen kann

Die Gentherapieforschung bietet die Hoffnung auf eine einmalige Heilung für Menschen mit Hämophilie. Klinische Studien liefern vielversprechende Ergebnisse, da viele Teilnehmer ein hohes Maß an kritischen Gerinnungsfaktoren aufrechterhalten konnten.

Die Gentherapie-Roadmap

Patienten sorgen sich oft um die Sicherheit und Wirksamkeit (Wirksamkeit) der Behandlung. Studien zeigen jedoch, dass fast 90 Prozent der Studienteilnehmer normale oder nahezu normale Werte der gerinnungshemmenden Faktoraktivität aufweisen.

Der Gentransfer erfolgt mit einem nicht-pathogenen und replikationsdefizienten Virus, sodass die Sicherheitsbedenken minimal sind. Es besteht jedoch immer das Risiko von Infusionsreaktionen durch die experimentelle Gentherapie sowie Nebenwirkungen einer Immunsuppressionstherapie, wenn diese erforderlich ist, um Erhöhungen der Leberenzyme zu reduzieren.

Es ist auch wichtig zu wissen, dass die Gentherapie nur bei der Behandlung des Patienten wirksam ist. Es korrigiert nicht das mutierte Gen, das Hämophilie verursacht, oder verhindert, dass ein Elternteil dieses Gen an sein Kind weitergibt.

Das Internationale Gesellschaft für Thrombose und Hämostase (ISTH) besteht aus weltweit anerkannten Experten der globalen Hämophilie-Community. Darüber hinaus entwickelt ISTHs Bildungsressourcen die Patienten und Familien einen Sitz in der ersten Reihe bei der Entwicklung dieses erstaunlichen neuen Behandlungsprotokolls bieten.

ISTH hilft Patienten Gentherapie verstehen und wie es eines Tages eine Heilung für einen Zustand sein kann, der derzeit eine lebenslange Behandlung erfordert.

Bild