Teil 2: Vorbestehende Immunität gegen AAV-Serotypen und was dies für klinische Studien zur Hämophilie-Gentherapie bedeutet

Teil 2: Vorbestehende Immunität gegen AAV-Serotypen und was dies für klinische Studien zur Hämophilie-Gentherapie bedeutet

Hören Sie als Drs. Steven Pipe und Nigel Key diskutieren die neuesten wissenschaftlichen Erkenntnisse und klinischen Fortschritte in der Gentherapie bei Hämophilie.

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CME-Informationen


Aktivitätstitel

Vorbestehende Immunität gegen AAV-Serotypen und was dies für klinische Studien zur Hämophilie-Gentherapie bedeutet: Teil 2

Thema

Gentherapie bei Hämophilie

Art der Akkreditierung

AMA PRA-Guthaben der Kategorie 1 ™

Release Date

6. Dezember 2019

Verfallsdatum

5. Dezember 2020

Geschätzte Zeit bis zum Abschluss der Aktivität

15 Minuten

LERNZIEL
Nach Abschluss der Aktivität sollten die Teilnehmer in der Lage sein:

  • Diskutieren Sie angemessen die Vor- und Nachteile der Gentherapie

FAKULTÄT
Nigel Key, MB, ChB, FRCP
Medizinische Fakultät der Universität von North Carolina
Chapel Hill, North Carolina, USA

Steven W. Pipe, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan, USA

TEILNAHMEVERFAHREN / ERHALTEN DES KREDITS

  1. Für die Teilnahme an und den Erhalt von Gutschriften für diese Aktivität fallen keine Gebühren an.
  2. Überprüfen Sie die Aktivitätsziele und CME / CE-Informationen.
  3. Schließen Sie die CME / CE-Aktivität ab
  4. Füllen Sie das CME / CE-Evaluierungs- / Bescheinigungsformular aus, in dem jeder Teilnehmer die Möglichkeit hat, zu kommentieren, wie sich die Teilnahme an der Aktivität auf seine berufliche Praxis auswirkt. die Qualität des Unterrichtsprozesses; die Wahrnehmung einer verbesserten beruflichen Wirksamkeit; die Wahrnehmung der kommerziellen Voreingenommenheit; und seine / ihre Ansichten zu zukünftigen Bildungsbedürfnissen.
  5. Kreditdokumentation / Berichterstattung:
    • Wenn Sie anfragen AMA PRA Kategorie 1 Credits ™ oder ein Teilnahmezertifikat - Ihr CME / CE-Zertifikat steht zum Download zur Verfügung.

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AKKREDITIERTER ANBIETER

Diese Aktivität wird von der France Foundation bereitgestellt.

ZIELGRUPPE
Diese Aktivität richtet sich an Ärzte (Hämatologen), Krankenpfleger, Arzthelfer, Krankenschwestern, die Patienten mit Hämophilie behandeln, sowie an Wissenschaftler mit Interesse an Grundlagen-, Translations- und klinischer Forschung zu Hämophilie auf der ganzen Welt.

ERKLÄRUNG DES BEDARFS
Da die Entwicklung der Gentherapie für Hämophilie in Phase 3 der klinischen Studien fortgesetzt wird und die Genehmigung dieses therapeutischen Ansatzes erwartet wird, ist es wichtig, dass alle Mitglieder des Hämophilie-Betreuungsteams über Kenntnisse verfügen und bereit sind, diesen neuen therapeutischen Ansatz in die klinische Praxis zu integrieren .

AKKREDITIERUNGSERKLÄRUNG
Diese Aktivität wurde in Übereinstimmung mit den Akkreditierungsanforderungen und -richtlinien des Akkreditierungsrates für medizinische Fortbildung (ACCME) durch die gemeinsame Bereitstellung der France Foundation und der International Society of Thrombosis and Haemostasis geplant und durchgeführt. Die France Foundation ist von der ACCME für die medizinische Weiterbildung von Ärzten akkreditiert.

KREDITBEZEICHNUNG
Ärzte:
Die France Foundation bestimmt diese dauerhafte Aktivität für maximal 0.25 AMA PRA-Guthaben der Kategorie 1 ™. Ärzte sollten nur die Gutschrift in Anspruch nehmen, die dem Umfang ihrer Teilnahme an der Aktivität entspricht.

Krankenschwestern: Krankenschwestern, die vom American Nurses Credentialing Center (ANCC) zertifiziert wurden, können Aktivitäten nutzen, die von ACCME-akkreditierten Anbietern für ihre Anforderung nach einer Erneuerung der Zertifizierung durch das ANCC zertifiziert wurden. Eine Teilnahmebescheinigung wird von der France Foundation, einem von ACCME akkreditierten Anbieter, ausgestellt.

VERSCHWIEGENHEITSRICHTLINIE
Gemäß den ACCME-Standards für kommerzielle Unterstützung verlangen die France Foundation (TFF) und die Internationale Gesellschaft für Thrombose und Hämostase (ISTH), dass Personen, die in der Lage sind, den Inhalt einer Bildungsaktivität zu kontrollieren, alle relevanten finanziellen Beziehungen mit jeglichem kommerziellen Interesse offenlegen . TFF und ISTH lösen alle Interessenkonflikte, um Unabhängigkeit, Objektivität, Ausgewogenheit und wissenschaftliche Genauigkeit in allen Bildungsprogrammen sicherzustellen. Darüber hinaus versuchen TFF und ISTH zu überprüfen, ob alle wissenschaftlichen Untersuchungen, auf die in einer CME / CE-Aktivität Bezug genommen, berichtet oder verwendet wird, den allgemein anerkannten Standards für Versuchsplanung, Datenerfassung und Analyse entsprechen. TFF und ISTH sind bestrebt, den Lernenden hochwertige CME / CE-Aktivitäten zur Verfügung zu stellen, die Verbesserungen im Gesundheitswesen fördern und nicht von kommerziellem Interesse sind.

Angaben zum Tätigkeitsstab
Die Prüfer, Redakteure, Mitarbeiter, CME-Komitees oder andere Mitglieder der France Foundation, die den Inhalt kontrollieren, haben keine relevanten finanziellen Beziehungen, die offengelegt werden müssen.

Die Prüfer, Herausgeber, Mitarbeiter oder anderen Mitglieder der Internationalen Gesellschaft für Thrombose und Hämostase, die den Inhalt kontrollieren, haben keine relevanten finanziellen Beziehungen, die offengelegt werden müssen.

Fakultätsangaben - Planer

Die unten aufgeführten Fakultäten berichten, dass sie keine relevanten finanziellen Beziehungen zu offenbaren haben:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA.

Die unten aufgeführten Fakultäten berichten, dass sie relevante finanzielle Beziehungen offenlegen müssen:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, erhielt Honorare für akademische Beratung von Bioverativ, CSL Behring und Octapharma Plasma. Er erhielt Forschungsgelder von Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring und Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath hatte Führungspositionen bei ISTH und WFH inne. Er war Redner bei Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche und WFH. Dr. Mahlangu erhielt Forschungsgelder von Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche und WFH. Er erhielt Honorare von Amgen, Bayer, Biotest, Biogen, Baxalta, CSL-Behring, Catalyst Biosciences, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Roche und Spark.
  • K. John Pasi, PhD MChB, FRCP, FRCPath, FRCPCH, erhielt Forschungsgelder aus dem Programm BioMarin GeneR8, dem Programm uniQure HOPE-B, dem Programm Sanofi - ATLAS fitusiran. Er erhielt Honorare von Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire und Sobi.
  • Dr. Flora Peyvandi hatte Führungspositionen bei EHC, EMA und EAHAD inne. Sie war Rednerin bei Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex und Takeda. Dr. Peyvandi ist Beiratsmitglied von Sanofi.
  • Dr. med. Glenn F. Pierce erhielt Honorare für akademische Beratung von BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude und VarmX. Er hatte Führungspositionen bei Global Blood Therapeutics, NHF MASAC und der World Federation of Hemophilia inne.
  • Steven W. Pipe, MD, erhielt Honorare für akademische Beratung von CSL-Behring, Novo Nordisk und Pfizer. Er hatte Führungspositionen bei der MASAC-National Hemophilia Foundation inne. Dr. Pipe hat Forschungsgelder von Siemens und Shire erhalten. Er erhielt Honorare von ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Katalysator, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark und uniQure.
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP, erhielt Honorare für akademische Beratung von Bayer, Novo Nordisk, Roche und Shire / Takeda. Er hatte Führungspositionen als Vorsitzender der Task Force Gentherapie des SSC des ISTH und Vorsitzender des Lenkungsausschusses der Arbeitsgruppe für Hämophilie im asiatisch-pazifischen Raum inne. Dr. Srivastava erhielt Forschungsgelder von Alnylam, Bayer und Shire.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, hatte Führungspositionen bei NHF und ISTH inne. Er hat Forschungsgelder von Pfizer und Takeda erhalten. Dr. VandenDriessche erhielt Honorare von Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest und Pfizer.

Angaben zur Fakultät - Aktivitätsfakultät
Der folgende Fakultätsbericht gibt an, dass relevante finanzielle Beziehungen offen gelegt werden müssen:

  • Nigel Key, MB, ChB, FRCP, erhielt Honorare für akademische Beratung von uniQure. Er erhielt Forschungsgelder von Grifols, Pfizer und Takeda. Dr. Key hat Honorare von Novo Nordisk erhalten.
  • Steven W. Pipe, MD, erhielt Honorare für akademische Beratung von CSL-Behring, Novo Nordisk und Pfizer. Er hatte Führungspositionen bei der MASAC-National Hemophilia Foundation inne. Dr. Pipe hat Forschungsgelder von Siemens und Shire erhalten. Er erhielt Honorare von ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Katalysator, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark und uniQure.

OFFENLEGUNG VON NICHT ETIKETTIERTEM GEBRAUCH
TFF und ISTH verlangen von den CME-Fakultäten (Referenten), dass sie offenlegen, wann Produkte oder Verfahren, die diskutiert werden, nicht als Etikett, nicht gekennzeichnet, experimentell und / oder in der Ermittlungsphase sind, und alle Einschränkungen der präsentierten Informationen, wie vorläufige oder repräsentative Daten laufende Recherchen, Zwischenanalysen und / oder nicht unterstützte Meinungen. Die Fakultät in dieser Aktivität diskutiert möglicherweise Informationen zu pharmazeutischen Wirkstoffen, die nicht von der US-amerikanischen Food and Drug Administration zugelassen sind. Diese Informationen dienen ausschließlich der medizinischen Weiterbildung und nicht der Off-Label-Verwendung dieser Medikamente. TFF und ISTH empfehlen, keine Mittel außerhalb der angegebenen Indikationen zu verwenden. Bei Fragen wenden Sie sich an die Abteilung für medizinische Angelegenheiten des Herstellers, um die neuesten Verschreibungsinformationen zu erhalten.

KOMMERZIELLE UNTERSTÜTZUNG BESTÄTIGUNG
Diese Aktivität wird durch ein Ausbildungsstipendium von BioMarin, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics und uniQure, Inc. unterstützt.

HAFTUNGSABLEHNUNG
Die France Foundation und die International Society of Thrombosis and Haemostasis präsentieren diese Informationen nur zu Bildungszwecken. Die Inhalte werden ausschließlich von Fakultäten zur Verfügung gestellt, die aufgrund anerkannter Fachkenntnisse ausgewählt wurden. Die Teilnehmer haben die fachliche Verantwortung sicherzustellen, dass die Produkte auf der Grundlage ihrer eigenen klinischen Beurteilung und der anerkannten Sorgfaltsstandards verschrieben und angemessen angewendet werden. Die France Foundation, die Internationale Gesellschaft für Thrombose und Blutstillung und die kommerziellen Unterstützer übernehmen keine Haftung für die hierin enthaltenen Informationen.

URHEBERRECHTSINFORMATION
Copyright © 2019 Die France Foundation. Jede nicht autorisierte Verwendung von Materialien auf der Website kann Urheberrechte, Markenrechte und andere Gesetze verletzen. Sie dürfen Informationen oder Software ("Materialien"), die auf der Site zu finden sind, unter den folgenden Bedingungen und Ausnahmen anzeigen, kopieren und herunterladen:

  • Die Materialien dürfen ausschließlich zu persönlichen, nicht kommerziellen, Informations- und Bildungszwecken verwendet werden. Die Materialien dürfen nicht verändert werden. Sie sind in dem Format zu verbreiten, in dem die Quelle eindeutig angegeben ist. Die Copyright-Informationen oder andere Eigentumsvermerke dürfen nicht entfernt, geändert oder verändert werden.
  • Materialien dürfen ohne die vorherige schriftliche Genehmigung der France Foundation nicht veröffentlicht, hochgeladen, veröffentlicht oder übertragen werden (anders als hier angegeben).


DATENSCHUTZ

Die France Foundation schützt die Privatsphäre von persönlichen und anderen Informationen in Bezug auf Teilnehmer und pädagogische Mitarbeiter. Die France Foundation gibt ohne die Zustimmung der Person keine personenbezogenen Daten an Dritte weiter, mit Ausnahme der Daten, die für die Berichterstattung an das ACCME erforderlich sind.

Die France Foundation unterhält physische, elektronische und verfahrenstechnische Sicherheitsvorkehrungen, die den Bestimmungen des Bundes entsprechen, um den Verlust, den Missbrauch oder die Änderung von Informationen zu verhindern, die wir von Ihnen gesammelt haben.

Weitere Informationen zu den Datenschutzbestimmungen der France Foundation finden Sie unter www.francefoundation.com/privacy-policy.


Kontaktinformationen
Bei Fragen zu dieser CME-Aktivität wenden Sie sich bitte an die France Foundation unter der Rufnummer 860-434-1650 oder Diese E-Mail-Adresse ist gegen Spambots geschützt. Sie müssen JavaScript aktivieren, damit Sie sie sehen können..

Steven Pipe, MD

Steven Pipe, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan, USA

Steven Pipe, MD ist Professor und Laurence A. Boxer Research Professor für Pädiatrie und Professor für Pathologie an der Universität von Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA. Er ist der medizinische Direktor des Programms für Kinderhämophilie und Gerinnungsstörungen und der medizinische Direktor des Speziellen Gerinnungslabors. Zu seinen klinischen Interessen zählen Blutungen, thrombotische Störungen und angeborene Gefäßanomalien. Dr. Pipe leitet auch ein Grundlagenforschungslabor, das den Gerinnungsfaktor VIII und die molekularen Mechanismen von Hämophilie A untersucht. Er war aktiv an klinischen Studien mit neuartigen Therapeutika für Hämophilie, einschließlich Gentherapie, beteiligt. Er wurde 2015 mit dem Leadership in Research Award der National Hemophilia Foundation ausgezeichnet. Dr. Pipe war Mitglied des Board of Directors der Hemostasis and Thrombosis Research Society, Vorsitzender des Board of Directors des American Thrombosis and Hemostasis Network und derzeit Vorsitzender des Medical and Scientific Advisory Committee der National Hemophilia Foundation.

Nigel Key, MB, ChB. FRCP,

Nigel Key, MB, ChB, FRCP
Medizinische Fakultät der Universität von North Carolina
Chapel Hill, North Carolina, USA

Nigel Key, MB, ChB, FRCP, ist ein erwachsener Hämatologe, der sich auf nicht-maligne hämatologische Erkrankungen spezialisiert hat, insbesondere solche, die die Blutgerinnung beeinflussen. Dr. Key ist der angesehene Professor von Harold R. Roberts, Leiter der Abteilung für Hämatologie in der Abteilung für Hämatologie / Onkologie und Direktor des UNC-Zentrums für Hämophilie und Thrombose. Als Absolvent der University of St. Andrews und der University of Manchester Medical School (beide in Großbritannien) erhielt Dr. Key seine frühe Ausbildung in interner Medizin in Bath und Hämatologie in Oxford, Großbritannien. Nach 15 Jahren an der Fakultät für Hämatologie / Onkologie der Universität von Minnesota wurde Dr. Key 2005 an die UNC berufen. Seine klinischen Interessen umfassen die Diagnose und das Management von Blutungsstörungen einschließlich Hämophilie und von Willebrand-Krankheit sowie von arteriellen und venösen thromboembolischen Erkrankungen . Dr. Key hat weit über 100 von Fachleuten geprüfte Artikel, etwa 20 Buchkapitel, verfasst und ist Mitherausgeber eines populären Lehrbuchs über Störungen der Blutung und Blutgerinnung.