Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie: Andere Strategien und Ziele

Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie: Andere Strategien und Ziele

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Eine umfassende Informationsquelle, die von führenden Experten für die globale Hämophilie-Community entwickelt wurde, um Sie auf dem neuesten Stand der Wissenschaft und der neuesten klinischen Fortschritte in der Gentherapie bei Hämophilie zu halten.

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Glenn F. Pierce, MD, PhD

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Weltverband der Hämophilie (WFH)
USA

Glenn F. Pierce, MD, PhD, ist derzeit Mitglied des Vizepräsidenten der World Federation of Hemophilia (WFH) für Medizin und des Board of Directors der WFH USA und des US Medical and Scientific Advisory Council der National Hemophilia Foundation (NHF). Er ist Entrepreneur in Residence bei Third Rock Ventures sowie Berater für Gentherapie- und Hämatologie-Biotech-Unternehmen. Er war Mitbegründer von Ambys Medicines im Jahr 2018, einem Start-up für die Zell- und Gentherapie-Leberregeneration, und ist Chief Medical Officer (CMO). Dr. Pierce ging 2014 von Biogen in den Ruhestand, wo er als CMO die Forschungs- und Entwicklungsabteilung für die Fusionen mit verlängerter Halbwertszeit FVIII und FIX Fc leitete. Er leitete die Spende von 1 Milliarde internationalen Einheiten (IUs) und die Initiierung der humanitären Zusammenarbeit mit dem WFH. Dr. Pierce leitete auch die Initiierung des My Life Our Future (MLOF) -Programms, um> 10,000 Personen in der US-amerikanischen Community für Blutungsstörungen zu genotypisieren. Zuvor war Dr. Pierce Mitglied des NHF-Verwaltungsrates und Präsident des NHF. Dr. Pierce erhielt einen Doktortitel in Immunologie und promovierte in Pathologie und Hämatologie. Er verfügt über mehr als 30 Jahre Erfahrung in der Entwicklung von Biotech-Arzneimitteln in den Bereichen Geweberegeneration und Hämatologie, einschließlich Hämophilie, beginnend mit Amgen, und war an der Entwicklung von 5 zugelassenen Produkten für Hämophilie beteiligt. Er pendelt zwischen San Francisco und San Diego. Dr. Pierce wurde mit schwerer Hämophilie A geboren und 2008 geheilt.

Aktivitätstitel:Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie: Andere Strategien und Ziele

Thema: Gentherapie bei Hämophilie

Akkreditierungsart: AMA PRA-Guthaben der Kategorie 1 ™

Freigabedatum: 31. Oktober 2019

Ablaufdatum: 30. Oktober 2020

Geschätzte Zeit bis zum Abschluss der Aktivität: 30 Minuten

CME-Informationen


Aktivitätstitel

Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie: Andere Strategien und Ziele

Thema

Gentherapie bei Hämophilie

Art der Akkreditierung

AMA PRA-Guthaben der Kategorie 1 ™

Release Date

31. Oktober 2019

Verfallsdatum

30. Oktober 2020

Geschätzte Zeit bis zum Abschluss der Aktivität

30 Minuten

LERNZIEL
Nach Abschluss der Aktivität sollten die Teilnehmer in der Lage sein:

    • Beschreiben Sie die aktuellen und aufkommenden Ansätze zur Behandlung von Hämophilie, einschließlich verschiedener Ansätze der Gentherapie

FAKULTÄT
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Vizepräsident, Weltverband der Hämophilie (WFH)
USA

TEILNAHMEVERFAHREN / ERHALTEN DES KREDITS

  1. Für die Teilnahme an und den Erhalt von Gutschriften für diese Aktivität fallen keine Gebühren an.
  2. Überprüfen Sie die Aktivitätsziele und CME / CE-Informationen.
  3. Schließen Sie die CME / CE-Aktivität ab
  4. Füllen Sie den Online-Posttest aus. Eine Punktzahl von 100% ist erforderlich, um diese Aktivität erfolgreich abzuschließen. Der Teilnehmer kann den Test bis zum erfolgreichen Bestehen ablegen.
  5. Füllen Sie das CME / CE-Evaluierungs- / Bescheinigungsformular aus, in dem jeder Teilnehmer die Möglichkeit hat, zu kommentieren, wie sich die Teilnahme an der Aktivität auf seine berufliche Praxis auswirkt. die Qualität des Unterrichtsprozesses; die Wahrnehmung einer verbesserten beruflichen Wirksamkeit; die Wahrnehmung der kommerziellen Voreingenommenheit; und seine / ihre Ansichten zu zukünftigen Bildungsbedürfnissen.
  6. Kreditdokumentation / Berichterstattung:
    • Wenn Sie anfragen AMA PRA Kategorie 1 Credits ™ oder ein Teilnahmezertifikat - Ihr CME / CE-Zertifikat steht zum Download zur Verfügung.

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AKKREDITIERTER ANBIETER

Diese Aktivität wird von der France Foundation bereitgestellt.

ZIELGRUPPE
Diese Aktivität richtet sich an Ärzte (Hämatologen), Krankenpfleger, Arzthelfer, Krankenschwestern, die Patienten mit Hämophilie behandeln, sowie an Wissenschaftler mit Interesse an Grundlagen-, Translations- und klinischer Forschung zu Hämophilie auf der ganzen Welt.

ERKLÄRUNG DES BEDARFS
Da die Entwicklung der Gentherapie für Hämophilie in Phase 3 der klinischen Studien fortgesetzt wird und die Genehmigung dieses therapeutischen Ansatzes erwartet wird, ist es wichtig, dass alle Mitglieder des Hämophilie-Betreuungsteams über Kenntnisse verfügen und bereit sind, diesen neuen therapeutischen Ansatz in die klinische Praxis zu integrieren .

AKKREDITIERUNGSERKLÄRUNG
Diese Aktivität wurde in Übereinstimmung mit den Akkreditierungsanforderungen und -richtlinien des Akkreditierungsrates für medizinische Fortbildung (ACCME) durch die gemeinsame Bereitstellung der France Foundation und der International Society of Thrombosis and Haemostasis geplant und durchgeführt. Die France Foundation ist von der ACCME für die medizinische Weiterbildung von Ärzten akkreditiert.

KREDITBEZEICHNUNG
Ärzte:
Die France Foundation bestimmt diese dauerhafte Aktivität für maximal 0.50 AMA PRA-Guthaben der Kategorie 1 ™. Ärzte sollten nur die Gutschrift in Anspruch nehmen, die dem Umfang ihrer Teilnahme an der Aktivität entspricht.

Krankenschwestern: Krankenschwestern, die vom American Nurses Credentialing Center (ANCC) zertifiziert wurden, können Aktivitäten nutzen, die von ACCME-akkreditierten Anbietern für ihre Anforderung nach einer Erneuerung der Zertifizierung durch das ANCC zertifiziert wurden. Eine Teilnahmebescheinigung wird von der France Foundation, einem von ACCME akkreditierten Anbieter, ausgestellt.

VERSCHWIEGENHEITSRICHTLINIE
Gemäß den ACCME-Standards für kommerzielle Unterstützung verlangen die France Foundation (TFF) und die Internationale Gesellschaft für Thrombose und Hämostase (ISTH), dass Personen, die in der Lage sind, den Inhalt einer Bildungsaktivität zu kontrollieren, alle relevanten finanziellen Beziehungen mit jeglichem kommerziellen Interesse offenlegen . TFF und ISTH lösen alle Interessenkonflikte, um Unabhängigkeit, Objektivität, Ausgewogenheit und wissenschaftliche Genauigkeit in allen Bildungsprogrammen sicherzustellen. Darüber hinaus versuchen TFF und ISTH zu überprüfen, ob alle wissenschaftlichen Untersuchungen, auf die in einer CME / CE-Aktivität Bezug genommen, berichtet oder verwendet wird, den allgemein anerkannten Standards für Versuchsplanung, Datenerfassung und Analyse entsprechen. TFF und ISTH sind bestrebt, den Lernenden hochwertige CME / CE-Aktivitäten zur Verfügung zu stellen, die Verbesserungen im Gesundheitswesen fördern und nicht von kommerziellem Interesse sind.

Angaben zum Tätigkeitsstab
Die Prüfer, Redakteure, Mitarbeiter, CME-Komitees oder andere Mitglieder der France Foundation, die den Inhalt kontrollieren, haben keine relevanten finanziellen Beziehungen, die offengelegt werden müssen.

Die Prüfer, Herausgeber, Mitarbeiter oder anderen Mitglieder der Internationalen Gesellschaft für Thrombose und Hämostase, die den Inhalt kontrollieren, haben keine relevanten finanziellen Beziehungen, die offengelegt werden müssen.

Fakultätsangaben - Planer

Die unten aufgeführten Fakultäten berichten, dass sie keine relevanten finanziellen Beziehungen zu offenbaren haben:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA.

Die unten aufgeführten Fakultäten berichten, dass sie relevante finanzielle Beziehungen offenlegen müssen:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, erhielt Honorare für akademische Beratung von Bioverativ, CSL Behring und Octapharma Plasma. Er erhielt Forschungsgelder von Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring und Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath hatte Führungspositionen bei ISTH und WFH inne. Er war Redner bei Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche und WFH. Dr. Mahlangu erhielt Forschungsgelder von Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche und WFH. Er erhielt Honorare von Amgen, Bayer, Biotest, Biogen, Baxalta, CSL-Behring, Catalyst Biosciences, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Roche und Spark.
  • K. John Pasi, PhD MChB, FRCP, FRCPath, FRCPCH, erhielt Forschungsgelder aus dem Programm BioMarin GeneR8, dem Programm uniQure HOPE-B, dem Programm Sanofi - ATLAS fitusiran. Er erhielt Honorare von Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire und Sobi.
  • Dr. Flora Peyvandi hatte Führungspositionen bei EHC, EMA und EAHAD inne. Sie war Rednerin bei Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex und Takeda. Dr. Peyvandi ist Beiratsmitglied von Sanofi.
  • Dr. med. Glenn F. Pierce erhielt Honorare für akademische Beratung von BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude und VarmX. Er hatte Führungspositionen bei Global Blood Therapeutics, NHF MASAC und der World Federation of Hemophilia inne.
  • Steven W. Pipe, MD, erhielt Honorare für akademische Beratung von CSL-Behring, Novo Nordisk und Pfizer. Er hatte Führungspositionen bei der MASAC-National Hemophilia Foundation inne. Dr. Pipe hat Forschungsgelder von Siemens und Shire erhalten. Er erhielt Honorare von ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Katalysator, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark und uniQure.
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP, erhielt Honorare für akademische Beratung von Bayer, Novo Nordisk, Roche und Shire / Takeda. Er hatte Führungspositionen als Vorsitzender der Task Force Gentherapie des SSC des ISTH und Vorsitzender des Lenkungsausschusses der Arbeitsgruppe für Hämophilie im asiatisch-pazifischen Raum inne. Dr. Srivastava erhielt Forschungsgelder von Alnylam, Bayer und Shire.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, hatte Führungspositionen bei NHF und ISTH inne. Er hat Forschungsgelder von Pfizer und Takeda erhalten. Dr. VandenDriessche erhielt Honorare von Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest und Pfizer.

Angaben zur Fakultät - Aktivitätsfakultät
Der folgende Fakultätsbericht gibt an, dass relevante finanzielle Beziehungen offen gelegt werden müssen:

  • Dr. med. Glenn F. Pierce erhielt Honorare für akademische Beratung von BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude und VarmX. Er hatte Führungspositionen bei Global Blood Therapeutics, NHF MASAC und der World Federation of Hemophilia inne.

OFFENLEGUNG VON NICHT ETIKETTIERTEM GEBRAUCH
TFF und ISTH verlangen von den CME-Fakultäten (Referenten), dass sie offenlegen, wann Produkte oder Verfahren, die diskutiert werden, nicht als Etikett, nicht gekennzeichnet, experimentell und / oder in der Ermittlungsphase sind, und alle Einschränkungen der präsentierten Informationen, wie vorläufige oder repräsentative Daten laufende Recherchen, Zwischenanalysen und / oder nicht unterstützte Meinungen. Die Fakultät in dieser Aktivität diskutiert möglicherweise Informationen zu pharmazeutischen Wirkstoffen, die nicht von der US-amerikanischen Food and Drug Administration zugelassen sind. Diese Informationen dienen ausschließlich der medizinischen Weiterbildung und nicht der Off-Label-Verwendung dieser Medikamente. TFF und ISTH empfehlen, keine Mittel außerhalb der angegebenen Indikationen zu verwenden. Bei Fragen wenden Sie sich an die Abteilung für medizinische Angelegenheiten des Herstellers, um die neuesten Verschreibungsinformationen zu erhalten.

KOMMERZIELLE UNTERSTÜTZUNG BESTÄTIGUNG
Diese Aktivität wird durch ein Ausbildungsstipendium von BioMarin, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics und uniQure, Inc. unterstützt.

HAFTUNGSABLEHNUNG
Die France Foundation und die International Society of Thrombosis and Haemostasis präsentieren diese Informationen nur zu Bildungszwecken. Die Inhalte werden ausschließlich von Fakultäten zur Verfügung gestellt, die aufgrund anerkannter Fachkenntnisse ausgewählt wurden. Die Teilnehmer haben die fachliche Verantwortung sicherzustellen, dass die Produkte auf der Grundlage ihrer eigenen klinischen Beurteilung und der anerkannten Sorgfaltsstandards verschrieben und angemessen angewendet werden. Die France Foundation, die Internationale Gesellschaft für Thrombose und Blutstillung und die kommerziellen Unterstützer übernehmen keine Haftung für die hierin enthaltenen Informationen.

URHEBERRECHTSINFORMATION
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DATENSCHUTZ

Die France Foundation schützt die Privatsphäre von persönlichen und anderen Informationen in Bezug auf Teilnehmer und pädagogische Mitarbeiter. Die France Foundation gibt ohne die Zustimmung der Person keine personenbezogenen Daten an Dritte weiter, mit Ausnahme der Daten, die für die Berichterstattung an das ACCME erforderlich sind.

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Kontaktinformationen
Bei Fragen zu dieser CME-Aktivität wenden Sie sich bitte an die France Foundation unter der Rufnummer 860-434-1650 oder Diese E-Mail-Adresse ist gegen Spambots geschützt. Sie müssen JavaScript aktivieren, damit Sie sie sehen können..

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