Highlights vom ISTH Kongress 2021

Wirksamkeit und Sicherheit des Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-assoziierten Virus-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse der Phase-3-Studie GENEr8-1

Wirksamkeit und Sicherheit des Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-assoziierten Virus-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse der Phase-3-Studie GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

UHR
Fallbericht zur Lebersicherheit aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie bei Erwachsenen mit Hämophilie B

Fallbericht zur Lebersicherheit aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie bei Erwachsenen mit Hämophilie B

Steven W. Pipe, MD

UHR
52 Wochen Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie

52 Wochen Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie

Steven W. Pipe, MD

UHR
Untersuchung früher Ergebnisse nach adeno-assoziierter viraler Gentherapie in einem Hämophilie-Modell beim Hund

Untersuchung früher Ergebnisse nach adeno-assoziierter viraler Gentherapie in einem Hämophilie-Modell beim Hund

David Lillicrap, MD, FRCPC

UHR
Klinische Ergebnisse bei Erwachsenen mit Hämophilie B mit und ohne vorbestehende neutralisierende Antikörper gegen AAV5: 6-Monats-Daten aus der Phase-3-Studie zum Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B zur Gentherapie

Klinische Ergebnisse bei Erwachsenen mit Hämophilie B mit und ohne vorbestehende neutralisierende Antikörper gegen AAV5: 6-Monats-Daten aus der Phase-3-Studie zum Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B zur Gentherapie

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

UHR
Die Entwicklung der AAV-Vektor-Gentherapie bei Hämophilie geht weiter. Werden die einzigartigen Funktionen von BAY 2599023 die herausragenden Anforderungen erfüllen?

Die Entwicklung der AAV-Vektor-Gentherapie bei Hämophilie geht weiter. Werden die einzigartigen Funktionen von BAY 2599023 die herausragenden Anforderungen erfüllen?

Steven W. Pipe, MD

UHR

Höhepunkte des virtuellen EAHAD 2021-Kongresses

Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Erste Daten aus der Phase-3-Studie zur Hope-B-Gentherapie

Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Erste Daten aus der Phase-3-Studie zur Hope-B-Gentherapie

Steven W. Pipe, MD

UHR
Charakterisierung der Adeno-assoziierten Virusvektorpersistenz nach Langzeit-Follow-up in der Hämophilie eines Hundemodells

Charakterisierung der Adeno-assoziierten Virusvektorpersistenz nach Langzeit-Follow-up in der Hämophilie eines Hundemodells

Paul Batty, MBBS, PhD

UHR
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie

Annette von Drygalski, MD, PharmD

UHR
AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre

AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre

Frank WG Leebeek, MD, PhD

UHR
Follow-up einer neuartigen Gentherapie mit Adeno-assoziiertem Virus (AAV) (FLT180a) Erreichen normaler FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)

Follow-up einer neuartigen Gentherapie mit Adeno-assoziiertem Virus (AAV) (FLT180a) Erreichen normaler FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

UHR

ASH Konferenz Briefings

Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A - BAY 2599023 weist eine breite Patientenberechtigung und eine stabile und anhaltende Langzeitexpression von FVIII auf

Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A - BAY 2599023 weist eine breite Patientenberechtigung und eine stabile und anhaltende Langzeitexpression von FVIII auf

Steven W. Pipe, MD

UHR
Das Register der Weltföderation für Hämophilie-Gentherapie

Das Register der Weltföderation für Hämophilie-Gentherapie

Barbara A. Konkle, MD

UHR
AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre

AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

UHR
Erste Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapie-Studie: Wirksamkeit und Sicherheit des Etranakogens Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante; AMT-061) bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B, die unabhängig von einer bereits bestehenden Anti-Kapsid-Neutralisierung behandelt wurden

Erste Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapie-Studie: Wirksamkeit und Sicherheit des Etranakogens Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante; AMT-061) bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B, die unabhängig von einer bereits bestehenden Anti-Kapsid-Neutralisierung behandelt wurden

Steven W. Pipe, MD

UHR
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie

Steven W. Pipe, MD

UHR
Aktualisiertes Follow-up der Alta-Studie, einer Phase-1/2-Studie zur Gentherapie mit Giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie

Aktualisiertes Follow-up der Alta-Studie, einer Phase-1/2-Studie zur Gentherapie mit Giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie

Barbara A. Konkle, MD

UHR

ISTH Konferenz Briefings

Phase I / II-Studie mit SPK-8011: Stabile und dauerhafte FVIII-Expression für> 2 Jahre mit signifikanten ABR-Verbesserungen bei anfänglichen Dosis-Kohorten nach AAV-vermitteltem FVIII-Gentransfer für Hämophilie A.

Phase I / II-Studie mit SPK-8011: Stabile und dauerhafte FVIII-Expression für> 2 Jahre mit signifikanten ABR-Verbesserungen bei anfänglichen Dosis-Kohorten nach AAV-vermitteltem FVIII-Gentransfer für Hämophilie A.

Lindsey A. George, MD

UHR
Erste vierjährige Follow-up-Studie am Menschen zur dauerhaften therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit: AAV-Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.

Langzeitergebnisse des Vektorgenoms und Immunogenität des AAV-FVIII-Gentransfers im Hämophilie-A-Hundemodell

Paul Batty, MBBS, PhD

UHR
Eine neuartige Adeno-assoziierte Virus (AAV) -Gentherapie (FLT180a) erreicht normale FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)

Eine neuartige Adeno-assoziierte Virus (AAV) -Gentherapie (FLT180a) erreicht normale FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

UHR
Häufigkeit, Lage und Art der AAV-Vektorinsertionen nach Langzeit-Follow-up der FVIII-Transgenabgabe bei einem Hämophilie-A-Hundemodell

Häufigkeit, Lage und Art der AAV-Vektorinsertionen nach Langzeit-Follow-up der FVIII-Transgenabgabe bei einem Hämophilie-A-Hundemodell

Paul Batty, MBBS, PhD

UHR

Briefings der WFH-Konferenz

Jüngste Fortschritte bei der Entwicklung von AMT-061 (Etranacogen Dezaparvovec) bei Personen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B.

Jüngste Fortschritte bei der Entwicklung von AMT-061 (Etranacogen Dezaparvovec) bei Personen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B.

Steven W. Pipe, MD

UHR
Erste vierjährige Follow-up-Studie am Menschen zur dauerhaften therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit: AAV-Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.

Erste vierjährige Follow-up-Studie am Menschen zur dauerhaften therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit: AAV-Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

UHR

ASGCT Konferenz Briefings

Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse zu Sicherheit und FVIII-Aktivität

Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse zu Sicherheit und FVIII-Aktivität

Steven W. Pipe, MD

UHR
Verwendung der Apherese zur Entfernung neutralisierender AAV-Antikörper bei Patienten, die zuvor von der Gentherapie ausgeschlossen waren

Verwendung der Apherese zur Entfernung neutralisierender AAV-Antikörper bei Patienten, die zuvor von der Gentherapie ausgeschlossen waren
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

UHR
Entwicklung eines klinischen Kandidaten-AAV3-Vektors für die Gentherapie von Hämophilie B.

Entwicklung eines klinischen Kandidaten-AAV3-Vektors für die Gentherapie von Hämophilie B.
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

UHR
AAV-Integrationsanalyse nach Langzeit-Follow-up bei Hämophilie Ein Hund zeigt die genetischen Konsequenzen einer AAV-vermittelten Genkorrektur

AAV-Integrationsanalyse nach Langzeit-Follow-up bei Hämophilie Ein Hund zeigt die genetischen Konsequenzen einer AAV-vermittelten Genkorrektur

Glenn F. Pierce, MD, PhD

UHR

Konferenzberichterstattung aus Orlando

Konferenzberichterstattung aus Orlando mit Experteninterviews zu den neuesten Fortschritten in der Gentherapie.

CME-KREDIT VERDIENEN

Konferenzberichterstattung - Live aus Orlando 2019

Aktuelle Updates zu klinischen Gentherapie-Studien bei Hämophilie B
Langzeitsicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus Gentherapie-Studien zur Behandlung von Hämophilie stimmen optimistisch
Langzeitexpression von AAV-vermittelten FVIII-Gentransfer- und Vektorintegrationsereignissen bei Hämophilie
Neue Ansätze zur Hämophilie-Gentherapie in der präklinischen Entwicklung
Bereits vorhandene Antikörper gegen AAV und Konsequenzen für die Hämophilie-Gentherapie
Die Zukunft der Hämophilie-Gentherapie
Vorbereitung auf die Zulassung der Gentherapie für Hämophilie

Höhepunkte des 15. NHF-Workshops zu neuartigen Technologien und Gentransfer für Hämophilie

Präsentiert von: David Lillicrap, MD und Glenn F. Pierce, MD, PhD
13.-14. September 2019 • Washington, DC

Bild

Konferenzberichterstattung vom ISTH 2019 in Melbourne

Konferenzberichterstattung von der ISTH 2019 in Melbourne mit Experteninterviews zu den neuesten Fortschritten in der Gentherapie.

CME-KREDIT VERDIENEN

Konferenzberichterstattung - ISTH 2019 in Melbourne

Die ALTA-Studie: SB-525-Gentherapie bei Erwachsenen mit Hämophilie A
Prävalenz bereits vorhandener AAV-Antikörper und Implikationen für die Gentherapie bei Hämophilie
Ergebnisse der Gentherapie-Studien AMT-060 und AMT-061 bei Patienten mit Hämophilie B
Erste Ergebnisse der Phase 1/2 Alta-Studie: SB-525-Gentherapie bei Erwachsenen mit Hämophilie A
Einjähriges Follow-up von Patienten mit Hämophilie B nach SPK-9001-Gentransfer
AMT-061-Gentransfer bei Erwachsenen mit Hämophilie B: Erste Ergebnisse einer Phase-2b-Studie
Aktueller Stand der Gentherapie bei Hämophilie
FLT180a: AAV-Vektor der nächsten Generation für Hämophilie B
Stabile Expression von FIX: Aktualisierte Ergebnisse der AMT-060-Gentherapie-Studie bei Patienten mit Hämophilie B.
Lentivirale Vektorbasierte Faktor VIII- und Faktor IX-Gentherapie bei nicht-menschlichen Primaten
Valoctocogene Roxaparvovec AAV-Gentherapie für Patienten mit Hämophilie A: Neue Ergebnisse
Gentherapie für Hämophilie im Blick

Person auf der Straße - ISTH 2019 in Melbourne

Sehen Sie, wie die Teilnehmer des ISTH-Kongresses 2019 in Melbourne, Australien, ihre Reaktionen auf die Sitzung zur Gentherapie bei Hämophilie diskutieren.

Produkt Theater- ISTH 2019 Melbourne

Beobachten Sie, wie Dr. Flora Peyvandi und Dr. K. John Pasi von MB ChB, FRCP, FRCPath und FRCPCH die Einführung der Gentherapie bei Hämophilie ankündigen: eine ISTH-Bildungsinitiative

Poster zur Baseline-Umfrage

Plakate

Poster auf dem ISTH-Kongress 2019 vorgestellt
Sonntag, 7. Juli • 18:30 - 19:30 Uhr
Abstract / Poster-Nr .: PB1724
Melbourne, Australien

Anfang 2019 organisierte das ISTH eine Gruppe weltbekannter Experten aus der globalen Hämophilie-Community, um eine Umfrage zu entwickeln, um den nicht erfüllten Bildungsbedarf für die Gentherapie bei Hämophilie zu ermitteln. Die Umfrage wurde online an ein internationales Publikum verteilt. Die Ergebnisse zeigten, dass viele mehr Aufklärung über die Grundlagen der Gentherapie und ein besseres Verständnis der Gentherapie als Behandlungsansatz für Hämophilie A und B benötigen.

 

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Pädagogische Roadmap

ISTHs Bildungsfahrplan - Bildung für die Zukunft leiten
Vorbereitung auf die Beantwortung dieser kritischen Fragen


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Unterstützt durch Bildungsstipendien von Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics und uniQure, Inc.

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