Fortschritte in der Gentherapie bei Hämophilie

Wichtige Überlegungen:
Fortschritte in der Gentherapie bei Hämophilie

Live aufgezeichnet als Freitags-Satellitensymposium vor dem 62. ASH-Jahrestreffen und der Ausstellung

Adenoassoziierte virale Vektoren (AAV)

Lindsey George, MD

AAV-Expressionskassette

Lindsey George, MD

AAV-Gentransfer bei Hämophilie

Lindsey George, MD

Kurzfristige Sicherheit

Lindsey George, MD

Haltbarkeit des Ausdrucks

Lindsey George, MD

Optimierung von Transgenen

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua Variante

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Aktuelle AAV-Hämophilie-B-Gentherapie-Studien

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270- 4-Jahres-Daten

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Laufende Hämophilie A Gentherapie-Studien

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec Phase 1/2 Studie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII Phase 1/2 Studie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Phase 1/2 Studie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

AAV-Weg zur FVIII-Expression

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Live-Biopsien von AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Hundestudien zum AAV-vermittelten Gentransfer

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Podiumsdiskussion: Präsentation der Option der Gentherapie für einen Patienten

Dr. med. Glenn F. Pierce, Dr. med. Barbara A. Konkle, Dr. med. Lindsey George, Dr. med. Alfonso Iorio

Gentherapie Es ist vielversprechend für Menschen mit einer Vielzahl von Erkrankungen, einschließlich Krebsarten, AIDS, Diabetes, Herzerkrankungen und Hämophilie. Dieser innovative Behandlungsansatz verändert die Gene in den Körperzellen, um die Krankheit zu stoppen. 

Die Gentherapie versucht, mutierte Gene zu ersetzen oder zu fixieren und erkrankte Zellen für das Immunsystem deutlicher zu machen. Hämophilie A und B werden als Teil eines X-verknüpften rezessiven Musters vererbt. Bei der Hämophilie-Genetik handelt es sich um Gene, die im X-Chromosom gefunden werden, und es ist nur ein fehlerhaftes Gen erforderlich, um zu dieser Blutungsstörung zu führen. 

Zell- und Gentherapien werden noch untersucht, aber die Ergebnisse sind vielversprechend. Klinische Studien haben Erfolg gezeigt, und die Food and Drug Administration (FDA) hat eine Art von Zelltherapie zugelassen. In unserer Wichtige Überlegungen: Fortschritte in der Gentherapie bei Hämophilie Unter der Leitung von Glenn F. Pierce diskutieren wir einen Überblick über die Krankheit, den aktuellen Stand der Gentherapie und vieles mehr.