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Bildung

Updates zu drei laufenden klinischen Studien an Erwachsenen mit schwerer Hämophilie B

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Schnelle Clearance des Vektors nach AAV-vermitteltem FVIII-Gentransfer in der Phase-I/II-Studie mit SPK-8011 bei Menschen mit Hämophilie A

Konferenzberichterstattung

Benjamin J. Samelson Jones, MD, PhD

Hämophilie-Gentherapie – Vorbereitung auf die klinische Versorgung: Webinar-Reihe

Interaktive Webinare

Beziehung zwischen Transgen-produziertem FVIII und Blutungsraten 2 Jahre nach Gentransfer mit Valoctocogen Roxaparvovec: Ergebnisse von Gener8-1

Konferenzberichterstattung

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Aufklärung des Mechanismus hinter der Diskrepanz des AAV-abgeleiteten Faktor-VIII-Assays

Konferenzberichterstattung

 Anna Sternberg, PhD

Ergebnisse von B-LIEVE, einer Dosisbestätigungsstudie der Phase 1/2 zur FLT180a-AAV-Gentherapie bei Patienten mit Hämophilie B

Konferenzberichterstattung

Guy Young, MD

Verbesserungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B nach Erhalt einer Etranacogen-Dezaparvovec-Gentherapie

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Stabile hämostatische Korrektur und verbesserte hämophiliebedingte Lebensqualität: Abschlussanalyse aus der zulassungsrelevanten Phase-3-HOPE-B-Studie mit Etranacogen Dezaparvovec

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Lieferung von CRISPR/Cas9-mRNA-LNPs zur Reparatur einer kleinen Deletion im FVIII-Gen in Hämophilie-A-Mäusen

Konferenzberichterstattung

Chun-Yu Chen, PhD

Der Stabilin-2-Promotor moduliert die Immunantwort auf FVIII nach der Abgabe eines lentiviralen Vektors bei hämophilen Mäusen

Konferenzberichterstattung

Antonia Follenzi, MD, PhD

Eine Faktor-VIII-Variante mit Eliminierung der N-Glykosylierungsstelle bei 2118 Reduzierte Anti-FVIII-Immunantworten bei mit Gentherapie behandelten Hämophilie-A-Mäusen

Konferenzberichterstattung

Carol H. Miao, MD

Verwendung des Gentherapie-Registers der World Federation of Haemophilia für die langfristige Nachsorge von Hämophilie-Patienten, die mit Gentherapie behandelt wurden

Konferenzberichterstattung

Barbara A. Konkle, MD

Auswirkungen des Valoctocogen Roxaparvovec-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität

Konferenzberichterstattung

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Dosisauswahl und Studiendesign für B-LIEVE, eine klinische Phase-1/2-Dosisbestätigungsstudie zur FLT180A-Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B

Konferenzberichterstattung

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Endanalyse der zulassungsrelevanten Phase-3-Gentherapiestudie HOPE-B: Stabile Steady-State-Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B

Konferenzberichterstattung

Wolfgang Miesbach, MD

Wirksamkeit und Sicherheit des Valoctocogen-Roxaparvovec-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse der GENEr8-1-Zweijahresanalyse

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Breaking Transgene Tolerance durch Immunsuppression

Konferenzberichterstattung

Valder R. Arruda, MD, PhD

Zusammenfassung und Auswirkungen der AAV-Integration

Konferenzberichterstattung

Frederic D. Buschmann, PhD

Zusammenhang zwischen endogener, transgener FVIII-Expression und Blutungsereignissen nach Valoctocogene Roxaparvovec-Gentransfer bei schwerer Hämophilie A: Eine Post-hoc-Analyse der GENEr8-1-Phase-3-Studie

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Blutungsdaten über die Baseline-FIX-Expressionsniveaus bei Menschen mit Hämophilie B: Eine Analyse unter Verwendung der „Faktor-Expressionsstudie“

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Targeting von sinusförmigem Endothel

Konferenzberichterstattung

Valder R. Arruda, MD, PhD

Follow-up von mehr als 5 Jahren in einer Kohorte von Patienten mit Hämophilie B, die mit der Fidanacogen-Elaparvovec-Adeno-assoziierten Virus-Gentherapie behandelt wurden

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Faktor-IX-Expression im normalen Bereich verhindert spontane Blutungen, die nach einer FLT180a-Gentherapie bei Patienten mit schwerer Hämophilie B behandelt werden müssen: Langzeit-Follow-up-Studie des B-Amaze-Programms

Konferenzberichterstattung

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Gentherapie als globale Lösung

Podcasts

Präsentiert von Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD und Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

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