Höhepunkte des 15. NHF-Workshops zu neuartigen Technologien und Gentransfer für Hämophilie

Höhepunkte des 15. NHF-Workshops zu neuartigen Technologien und Gentransfer für Hämophilie

Präsentiert von: David Lillicrap, MD und Glenn F. Pierce, MD, PhD
13.-14. September 2019 • Washington, DC

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Einführung
Präsentiert von Dr. Lillicrap

Herausforderungen im Zusammenhang mit AAV als Instrument zur Bereitstellung therapeutischer Transgene
Präsentiert von Dr. Pierce

FDA-Leitlinien für die klinische Entwicklung der Hämophilie-Gentherapie
Präsentiert von Dr. Pierce

Update der klinischen Studien zur Faktor IX-Gentherapie
Präsentiert von Dr. Lillicrap


Gen-Editing und zellbasierte Therapie bei Hämophilie
Präsentiert von Dr. Pierce



Mit Optimismus nach vorne schauen
Präsentiert von Dr. Pierce

Update der klinischen Studien zur Faktor VIII-Gentherapie
Präsentiert von Dr. Lillicrap


Gentherapien der nächsten Generation für Hämophilie
Präsentiert von Dr. Lillicrap

Antwort auf AAV Vector Delivery
Präsentiert von Dr. Lillicrap


Ausweitung der Gentherapie auf Kinder mit Hämophilie
Präsentiert von Dr. Lillicrap