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Bildungswesen

Hämophilie-Gentherapie – Vorbereitung auf die klinische Versorgung: Webinar-Reihe

Interaktive Webinare

Beziehung zwischen Transgen-produziertem FVIII und Blutungsraten 2 Jahre nach Gentransfer mit Valoctocogen Roxaparvovec: Ergebnisse von Gener8-1

Konferenzberichterstattung

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Aufklärung des Mechanismus hinter der Diskrepanz des AAV-abgeleiteten Faktor-VIII-Assays

Konferenzberichterstattung

 Anna Sternberg, PhD

Ergebnisse von B-LIEVE, einer Dosisbestätigungsstudie der Phase 1/2 zur FLT180a-AAV-Gentherapie bei Patienten mit Hämophilie B

Konferenzberichterstattung

Guy Young, MD

Verbesserungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B nach Erhalt einer Etranacogen-Dezaparvovec-Gentherapie

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Stabile hämostatische Korrektur und verbesserte hämophiliebedingte Lebensqualität: Abschlussanalyse aus der zulassungsrelevanten Phase-3-HOPE-B-Studie mit Etranacogen Dezaparvovec

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Lieferung von CRISPR/Cas9-mRNA-LNPs zur Reparatur einer kleinen Deletion im FVIII-Gen in Hämophilie-A-Mäusen

Konferenzberichterstattung

Chun-Yu Chen, PhD

Der Stabilin-2-Promotor moduliert die Immunantwort auf FVIII nach der Abgabe eines lentiviralen Vektors bei hämophilen Mäusen

Konferenzberichterstattung

Antonia Follenzi, MD, PhD

Eine Faktor-VIII-Variante mit Eliminierung der N-Glykosylierungsstelle bei 2118 Reduzierte Anti-FVIII-Immunantworten bei mit Gentherapie behandelten Hämophilie-A-Mäusen

Konferenzberichterstattung

Carol H. Miao, MD

Verwendung des Gentherapie-Registers der World Federation of Haemophilia für die langfristige Nachsorge von Hämophilie-Patienten, die mit Gentherapie behandelt wurden

Konferenzberichterstattung

Barbara A. Konkle, MD

Auswirkungen des Valoctocogen Roxaparvovec-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität

Konferenzberichterstattung

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Dosisauswahl und Studiendesign für B-LIEVE, eine klinische Phase-1/2-Dosisbestätigungsstudie zur FLT180A-Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B

Konferenzberichterstattung

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Endanalyse der zulassungsrelevanten Phase-3-Gentherapiestudie HOPE-B: Stabile Steady-State-Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B

Konferenzberichterstattung

Wolfgang Miesbach, MD

Wirksamkeit und Sicherheit des Valoctocogen-Roxaparvovec-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse der GENEr8-1-Zweijahresanalyse

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Breaking Transgene Tolerance durch Immunsuppression

Konferenzberichterstattung

Valder R. Arruda, MD, PhD

Zusammenfassung und Auswirkungen der AAV-Integration

Konferenzberichterstattung

Frederic D. Buschmann, PhD

Zusammenhang zwischen endogener, transgener FVIII-Expression und Blutungsereignissen nach Valoctocogene Roxaparvovec-Gentransfer bei schwerer Hämophilie A: Eine Post-hoc-Analyse der GENEr8-1-Phase-3-Studie

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Blutungsdaten über die Baseline-FIX-Expressionsniveaus bei Menschen mit Hämophilie B: Eine Analyse unter Verwendung der „Faktor-Expressionsstudie“

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Targeting von sinusförmigem Endothel

Konferenzberichterstattung

Valder R. Arruda, MD, PhD

Follow-up von mehr als 5 Jahren in einer Kohorte von Patienten mit Hämophilie B, die mit der Fidanacogen-Elaparvovec-Adeno-assoziierten Virus-Gentherapie behandelt wurden

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Faktor-IX-Expression im normalen Bereich verhindert spontane Blutungen, die nach einer FLT180a-Gentherapie bei Patienten mit schwerer Hämophilie B behandelt werden müssen: Langzeit-Follow-up-Studie des B-Amaze-Programms

Konferenzberichterstattung

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Gentherapie als globale Lösung

Podcasts

Präsentiert von Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD und Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Behandlungszentren für die Verwaltung vorbereiten

Podcasts

Präsentiert von Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD und Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Patientenperspektiven für Hämophilie in der Gentherapie

Podcasts

Präsentiert von Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD und Declan Noone

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Experten des Monats Interviews

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