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Unterricht & Bildung

Dosisauswahl und Studiendesign für B-LIEVE, eine klinische Phase-1/2-Dosisbestätigungsstudie zur FLT180A-Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B

Konferenzberichterstattung

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Endanalyse der zulassungsrelevanten Phase-3-Gentherapiestudie HOPE-B: Stabile Steady-State-Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B

Konferenzberichterstattung

Wolfgang Miesbach, MD

Wirksamkeit und Sicherheit des Valoctocogen-Roxaparvovec-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse der GENEr8-1-Zweijahresanalyse

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Breaking Transgene Tolerance durch Immunsuppression

Konferenzberichterstattung

Valder R. Arruda, MD, PhD

Zusammenfassung und Auswirkungen der AAV-Integration

Konferenzberichterstattung

Frederic D. Buschmann, PhD

Zusammenhang zwischen endogener, transgener FVIII-Expression und Blutungsereignissen nach Valoctocogene Roxaparvovec-Gentransfer bei schwerer Hämophilie A: Eine Post-hoc-Analyse der GENEr8-1-Phase-3-Studie

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Blutungsdaten über die Baseline-FIX-Expressionsniveaus bei Menschen mit Hämophilie B: Eine Analyse unter Verwendung der „Faktor-Expressionsstudie“

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Targeting von sinusförmigem Endothel

Konferenzberichterstattung

Valder R. Arruda, MD, PhD

Follow-up von mehr als 5 Jahren in einer Kohorte von Patienten mit Hämophilie B, die mit der Fidanacogen-Elaparvovec-Adeno-assoziierten Virus-Gentherapie behandelt wurden

Konferenzberichterstattung

Steven W. Pipe, MD

Faktor-IX-Expression im normalen Bereich verhindert spontane Blutungen, die nach einer FLT180a-Gentherapie bei Patienten mit schwerer Hämophilie B behandelt werden müssen: Langzeit-Follow-up-Studie des B-Amaze-Programms

Konferenzberichterstattung

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Gentherapie als globale Lösung

Podcasts

Präsentiert von Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD und Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Behandlungszentren für die Verwaltung vorbereiten

Podcasts

Präsentiert von Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD und Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Patientenperspektiven für Hämophilie in der Gentherapie

Podcasts

Präsentiert von Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD und Declan Noone

Gentherapie für Hämophilie A und B im Vergleich zu verfügbaren Behandlungen

Podcasts

Präsentiert von Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD und Maria Elisa Mancuso, MD, PhD

Gentherapie bei Hämophilie Laufende und zukünftige Forschung und was zu erwarten ist

Podcasts

Präsentiert von Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD und Dr. Steven W. Pipe, MD

Bedeutung der Überwachung von Personen mit Hämophilie für die kurz- und langfristige Sicherheit und Wirksamkeit

Podcasts

Präsentiert von Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD und Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Überwachung von Vektorintegrationsstellen in In-vivo-Gentherapieansätzen durch Liquid-Biopsy-Integration-Site-Sequenzierung

Konferenzberichterstattung

Daniela Cesana, PhD

Überwindung einer vorbestehenden Anti-AAV-Immunität, um einen sicheren und effizienten Gentransfer im klinischen Umfeld zu erreichen

Konferenzberichterstattung

Giuseppe Ronzitti, PhD

Lentivirale Gentherapie der Leber bei Hämophilie und darüber hinaus

Konferenzberichterstattung

Alessio Cantore, PhD

Aktuelles Update zu klinischen Studien zur Gentherapie bei Hämophilie

Konferenzberichterstattung

Wolfgang Miesbach, MD

Vorbereitung auf die Praxisbereitschaft in der Gentherapie bei Hämophilie

Virtuelle Lernsitzungen

Wolfgang Miesbach, MD und Steven W. Pipe, MD

Aktualisierungen der klinischen Studien zur Gentherapie für Hämophilie A

Podcasts

Präsentiert von Präsentiert von Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Neueste Updates zu klinischen Studien zur Hämophilie-B-Gentherapie

Podcasts

Präsentiert von Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Jüngste Fortschritte in der Gentherapie für klinische Studien zur Hämophilie

Virtuelle Lernsitzungen

Präsentiert von Annette von Drygalski, MD, PharmD und Guy Young, MD

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