Hochschul- und Universitätsbibliotheken

WFH Gentherapie-Register

Podcasts

Presented by Barbara A. Konkle, MD and Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Schritt in die Zukunft: Aktualisierungen der klinischen Studie zur Hämophilie-Gentherapie

2020 Virtuelle Lernsitzungen

Präsentiert von Dr. med. Flora Peyvandi, Dr. med. Glenn Pierce und Dr. med. Steven W. Pipe

Patientenunterstützung, Patientenberatung und -überwachung

Interaktive Webinare

Präsentiert von Lindsey A. George, MD

Gentherapie für FVIII

Interaktive Webinare

Präsentiert von K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Aus klinischen Studien lernen und sich auf die klinische Praxis vorbereiten

2020 Virtuelle Lernsitzungen

Präsentiert von Steven W. Pipe, MD und Guy Young, MD

HTC-Bereitschaft: Eine globale Perspektive

Podcasts

Präsentiert von Steven W. Pipe, MD und Debra Pollard, RN

HTC-Bereitschaft: Eine multidisziplinäre Perspektive

Podcasts

Präsentiert von Steven W. Pipe, MD und Debra Pollard, RN

Häufigkeit, Lage und Art der AAV-Vektorinsertionen nach Langzeit-Follow-up der FVIII-Transgenabgabe bei einem Hämophilie-A-Hundemodell

Konferenzberichterstattung

Eine neuartige Adeno-assoziierte Virus (AAV) -Gentherapie (FLT180a) erreicht normale FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)

Konferenzberichterstattung

Phase I / II-Studie mit SPK-8011: Stabile und dauerhafte FVIII-Expression für> 2 Jahre mit signifikanten ABR-Verbesserungen bei anfänglichen Dosis-Kohorten nach AAV-vermitteltem FVIII-Gentransfer für Hämophilie A.

Konferenzberichterstattung

Langzeitergebnisse des Vektorgenoms und Immunogenität des AAV-FVIII-Gentransfers im Hämophilie-A-Hundemodell

Konferenzberichterstattung

Update zur Wirksamkeit klinischer Studien

Interaktive Webinare

Präsentiert von Guy Young, MD

Jüngste Fortschritte bei der Entwicklung von AMT-061 (Etranacogen Dezaparvovec) bei Personen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B.

Konferenzberichterstattung

Erste vierjährige Follow-up-Studie am Menschen zur dauerhaften therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit: AAV-Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.

Konferenzberichterstattung

Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse zu Sicherheit und FVIII-Aktivität

Konferenzberichterstattung

Verwendung der Apherese zur Entfernung neutralisierender AAV-Antikörper bei Patienten, die zuvor von der Gentherapie ausgeschlossen waren

Konferenzberichterstattung

Entwicklung eines klinischen Kandidaten-AAV3-Vektors für die Gentherapie von Hämophilie B.

Konferenzberichterstattung

Entwicklung von Transgenen des Gerinnungsfaktors VIII, die Gentherapien für Hämophilie A durch Rekonstruktion der Ahnensequenz eine größere Wirksamkeit verleihen

Konferenzberichterstattung

AAV-Integrationsanalyse nach Langzeit-Follow-up bei Hämophilie Ein Hund zeigt die genetischen Konsequenzen einer AAV-vermittelten Genkorrektur

Konferenzberichterstattung

Adeno-assoziierte virale (AAV) Vektor-Gentherapie: Anwendung bei Hämophilie

Interaktive Webinare

Präsentiert von Barbara A. Konkle, MD

Was müssen Hämophilie-Behandlungszentren jetzt berücksichtigen, um die voraussichtliche Verfügbarkeit der Gentherapie vorzubereiten?

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Präsentiert von Steven W. Pipe, MD und Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Interpretation von Vektordosen in klinischen Studien zur Hämophilie-Gentherapie

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Präsentiert von Steven W. Pipe, MD und Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Hämophilie-Gentherapie bei Patienten mit Inhibitoren in der Anamnese

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Präsentiert von Steven W. Pipe, MD und Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Labormessung von Hämophilie-Gentherapieprodukten / Faktoraktivität

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Präsentiert von Steven W. Pipe, MD und Nigel Key, MB, ChB. FRCP

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