Dosisauswahl und Studiendesign für B-LIEVE, eine klinische Phase-1/2-Dosisbestätigungsstudie zur FLT180A-Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B
Höhepunkte vom 15. Jahreskongress der EAHAD

Dosisauswahl und Studiendesign für B-LIEVE, eine klinische Phase-1/2-Dosisbestätigungsstudie zur FLT180A-Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B

G.Young1,P.Chowdary, 2,3, S. Barton4, Eine lange4

1Kinderkrankenhaus Los Angeles, Keck School of Medicine der University of Southern California, Los Angeles, Kalifornien, USA;2 Katharine Dormandy Zentrum für Hämophilie und Thrombose, Royal Free Hospital;3 University College London, Vereinigtes Königreich;4 Freeline, Stevenage, Großbritannien

Wichtige Datenpunkte

B-AMAZE Dosis-Antwort

Die B-LIEVE-Studie ist eine Phase-1/2-Studie mit kommerziell hergestelltem FLT180a, die darauf ausgelegt ist, eine Zieldosis für eine Phase-3-Studie zu bestätigen. Die Anfangsdosis für B-LIEVE basierte auf Ergebnissen der B-AMAZE-Studie, die zeigte, dass die FIX-Spiegel an Tag 21 nach der Infusion in hohem Maße prädiktiv für die FIX-Spiegel an Tag 182 (Woche 26) waren. Ein Emax Dosis-Wirkungs-Modell zeigte an, dass eine Dosis von 7.7 x 1011 vg/kg sollte an Tag 67 einen mittleren FIX-Spiegel von 21 % des Normalwerts erzeugen, was einem mittleren FIX-Spiegel von 115 % des Normalwerts an Tag 182 entspricht.

Dosierungsplan für das Design der B-LIEVE-Studie

Das adaptive Studiendesign für B-LIEVE sieht eine Anfangsdosis von FLT180a von 7.7 x 10 vor11 vg/kg bei 3 Teilnehmern. Die Anfangsdosis wird in nachfolgenden Kohorten von 3 Teilnehmern jeweils basierend auf den FIX-Spiegeln an Tag 21 in der vorherigen Kohorte angepasst. Bis zu 9 Teilnehmer (3 Kohorten) werden mit einer Nachbeobachtungszeit von 52 Wochen aufgenommen, um eine Dosis für eine Phase-3-Studie zu bestätigen.

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