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Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A - BAY 2599023 weist eine breite Patientenberechtigung und eine stabile und anhaltende Langzeitexpression von FVIII auf
Höhepunkte der 62. ASH-Jahrestagung und Ausstellung

Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A - BAY 2599023 weist eine breite Patientenberechtigung und eine stabile und anhaltende Langzeitexpression von FVIII auf

Steven W. Pipe, MD1Francesca Ferrante, MD2Muriel Reis3Sara Wiegmann4Claudia Lange5, Manuela Braun5und Lisa A. Michaels6

1Abteilungen für Pädiatrie und Pathologie, Universität von Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Schweiz

3Bayer, Sao Paulo, Brasilien

4Bayer, Wuppertal, Deutschland

5Bayer, Berlin, Deutschland

6Bayer, Whippany, New Jersey

Wichtige Datenpunkte

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In einer laufenden offenen Phase-1/2-Studie zur Dosisfindung wurden in Frage kommende Patienten nacheinander in drei Dosisgruppen (0.5, 1 und 2 x 1013 gc / kg) aufgenommen, um eine einzige intravenöse Infusion von BAY 2599023 zu erhalten. mit mindestens zwei Patienten pro Dosis. Die Patienten werden insgesamt 5 Jahre lang beobachtet, um die Sicherheit und Wirksamkeit zu bewerten.

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Diese Abbildung fasst die FVIII-Reaktion (unter Verwendung des chromogenen Assays) für Patienten zusammen, die eine Einzelinfusion von BAY 2599023 bis zum Datenstichtag vom 26. Oktober 2020 erhalten. Die 6 in den 3 Kohorten dosierten Patienten zeigten eine dosisabhängige, anhaltende FVIII-Expression über 40 –80 Wochen Follow-up.

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