Höhepunkte der 62. ASH-Jahrestagung und Ausstellung
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie
Annette von Drygalski, MD, Pharm D.1Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3Nigel S. Key, MD4,5Susan U. Lattimore, RN6Frank WG Leebeek, MD, PhD7Wolfgang A. Miesbach, MD8Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10Robert Gut, MD, PhD11und Steven W. Pipe, MD12
1Abteilung für Medizin, Abteilung für Hämatologie / Onkologie, UC San Diego Health, San Diego, CA.
2Universität von Kalifornien Davis, Sacramento, CA.
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florenz, Italien
4Universität von North Carolina in Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Abteilung für Hämatologie, Universität von North Carolina in Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregon Health & Science University, Portland, OR
7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Niederlande
8Hämophiliezentrum, Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt
9Oregon Gesundheits- und Wissenschaftsuniversität, Portland, OR
10Phoenix Kinderkrankenhaus, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Universität von Michigan, Ann Arbor, MI