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Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie
Höhepunkte der 62. ASH-Jahrestagung und Ausstellung

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie

Annette von Drygalski, MD, Pharm D.1Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3Nigel S. Key, MD4,5Susan U. Lattimore, RN6Frank WG Leebeek, MD, PhD7Wolfgang A. Miesbach, MD8Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10Robert Gut, MD, PhD11und Steven W. Pipe, MD12

1Abteilung für Medizin, Abteilung für Hämatologie / Onkologie, UC San Diego Health, San Diego, CA.

2Universität von Kalifornien Davis, Sacramento, CA.

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florenz, Italien

4Universität von North Carolina in Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Abteilung für Hämatologie, Universität von North Carolina in Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Niederlande

8Hämophiliezentrum, Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt

9Oregon Gesundheits- und Wissenschaftsuniversität, Portland, OR

10Phoenix Kinderkrankenhaus, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Universität von Michigan, Ann Arbor, MI

Wichtige Datenpunkte

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Die klinische Phase-2B-Studie für AMT-061 (Etranacogen dezaparvovec) wurde als offene einarmige Studie konzipiert. Eine Einzeldosis AAV5-Padua hFIX wurde bei 3 Teilnehmern in einer Dosis von 2 × 10 infundiert13 gc / kg. Der primäre Endpunkt war die FIX-Aktivität nach 6 Wochen und die Follow-up-Dauer betrug 5 Jahre. Bereits vorhandene neutralisierende Antikörper gegen AAV5 waren kein Ausschlusskriterium.

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Der primäre Endpunkt der FIX-Aktivität ≥ 5% 6 Wochen nach der Infusion wurde bei allen 3 Teilnehmern erreicht. Die mittlere FIX-Aktivität nach 2 Jahren betrug 44.2% und die FIX-Aktivität war von Jahr 1 bis Jahr 2 stabil. Über 2 Jahre hatten 2 oder 3 Teilnehmer keine Blutungen oder Verwendung von FIX-Konzentrat. Der dritte Teilnehmer hatte 2 Infusionen einer FIX-Ersatztherapie für 1 vermuteten und 1 bestätigten Blutung.

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