Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Highlights vom ISTH Kongress 2021

Klinische Ergebnisse bei Erwachsenen mit Hämophilie B mit und ohne vorbestehende neutralisierende Antikörper gegen AAV5: 6-Monats-Daten aus der Phase-3-Studie zum Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B zur Gentherapie

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS-Schlüssel4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW-Rohr8, HOPE-B-Ermittler

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Niederlande

2Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt

3Oregon Health & Science University, Portland, USA

University of North Carolina, Chapel Hill, USA

5Zentrum für Blutungsstörungen und Gerinnung, Universitätsklinikum Careggi, Florenz, Italien

6uniQure BV, Amsterdam, Niederlande

7uniQure Inc, Lexington, USA

8University of Michigan, Ann Arbor, USA

Wichtige Datenpunkte

FIX-Aktivität bei Patienten mit und ohne AAV5-neutralisierende Antikörper

In der HOPE-B-Studie hatten 23 von 54 anfänglichen Teilnehmern nachweisbare neutralisierende AAV5-Antikörper (Nabs)-Titer zu Studienbeginn, und es war möglich, die Ergebnisse hinsichtlich der Korrelation zwischen NAbs und FIX-Aktivität zu bewerten. Die vertikale Achse ist die beobachtete 6-monatige FIX-Aktivität derer, die eine volle Vektordosis erhielten. Patienten mit nicht nachweisbaren NAbs wurden bei 7 auf der horizontalen Achse (dem Schwellenwert des Assays) aufgetragen. Die horizontale Achse zeigt die Titer der anderen Teilnehmer über einen Bereich von 7–700. Es gab einen nicht-ansprechenden Teilnehmer mit einem Titer > 3200, der nicht eingeschlossen ist. Wie in der Grafik gezeigt, war die FIX-Aktivität bei Teilnehmern mit und ohne vorbestehende NAbs ähnlich zu AAV5 bis zu einem Titer von 678.

Unerwünschte Ereignisse aus der HOPE-B-Studie
Diese Tabelle aus der HOPE-B-Studie zeigt Nebenwirkungen nach Transgeninfusion bei Patienten mit (n = 23) und ohne (n = 31) nachweisbaren neutralisierenden AAV5-Antikörpern (NAbs) zu Studienbeginn. Wie bei den FIX-Spiegeln gab es keinen offensichtlichen Unterschied in den UE für Patienten mit und ohne AAV5-NAKs.

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