Vier vielversprechende Fortschritte in der Gentherapieforschung

Vier vielversprechende Fortschritte in der Gentherapieforschung

Die Gentherapie wurde 1972 als Theorie eingeführt, und der erste Versuch, ein menschliches Gen zu übertragen, fand in den 1980er Jahren statt. Die Behandlung war erfolglos und seitdem gab es exponentielle Verbesserungen in Forschung und Ausbildung im Bereich Hämophilie.

Heute lauten die Fragen: "Was ist das Ziel der Gentherapie?" und „Was ist die Zukunft von Gentherapieforschung für Hämophilie? " Die Antwort ist, ein fehlerhaftes Gen durch ein voll funktionsfähiges zu ersetzen. In diesem Artikel werden wir uns vier vielversprechende Fortschritte in der Gentherapieforschung genauer ansehen, um dieses Ziel zu erreichen:

1. Gentherapie AMT-060 verhindert Blutungen bis zu fünf Jahre

AMT-060 ist eine gentherapeutische Behandlung der ersten Generation von uniQures und reduziert weiterhin Blutungen bei Teilnehmern mit Hämophilie B. Außerdem konnten acht von neun Männern in der Studie ihre derzeitige prophylaktische Behandlung abbrechen.

AMT-060 verwendet eine modifizierte Version der Adeno-assoziierten Virusvariante 5, um eine funktionierende Kopie des FIX-Gens zu liefern. Die Abgabe erfolgt durch eine einzelne Injektion in den Blutkreislauf. Die Daten zeigen, dass diese Behandlung Blutungen bis zu fünf Jahre lang verhindert. Diese Ergebnisse wurden auf der 62. Jahrestagung und Ausstellung der American Society of Hematology vorgestellt, die praktisch im Dezember stattfand.

2. AMT-061 erhöhte erfolgreich die Faktor IX-Aktivität und kontrollierte Blutungen bei Hämophilie B.

AMT-061 von uniQure ist eine experimentelle Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie B. Auf der 62. Jahrestagung und Ausstellung der American Society of Hematology präsentierte das Unternehmen Ergebnisse, die zeigen, dass die Therapie die Aktivität von Faktor IX (FIX) und kontrollierte Blutungen erfolgreich erhöhte bei Hämophiliepatienten.

AMT-061 verwendet einen viralen AAV5-Vektor, um eine Version des FIX-Gens mit hoher FIX-Aktivität zu liefern. Hämophilie B wird durch fehlendes oder defektes FIX-Gerinnungsprotein verursacht, und die Abgabe ermöglicht es Hämophilie B-Patienten, funktionelles FIX zu produzieren.

Die Studie umfasste 54 Männer mit einem Durchschnittsalter von 41.5 Jahren. Jeder erhielt eine Einzeldosis der AMT-061-Behandlung über eine intravenöse Infusion. Die Therapie wurde gut vertragen; 37 Teilnehmer berichteten jedoch über leichte unerwünschte Ereignisse, darunter erhöhte Leberenzyme, Kopfschmerzen und grippeähnliche Symptome.

Sie sahen jedoch eine Abnahme der Blutungen. 39 Patienten sahen während der Studie keine Blutungen.

3. Eine Einzeldosis Gentherapie BAY 2599023 förderte sicher die anhaltende Produktion von Faktor VIII (FVIII).

BAY 2599023, formal DTX201 genannt, ist eine experimentelle Gentherapie gegen Hämophilie A, die von Bayer mit Ultragenyx Pharmaceuticals entwickelt wurde. In der klinischen Studie zeigen zwei von sechs Teilnehmern noch ein Jahr nach ihrer Einzeldosis FVIII-Aktivität.

BAY 2599023 verwendet eine modifizierte Version des Adeno-assoziierten Virus (AAVhu37), um dem Patienten eine kürzere, aber funktionelle Kopie von FVIII zu liefern. Personen mit Hämophilie A können keine begrenzten Mengen an FVIII produzieren oder haben. Zwei Patienten erhielten die niedrigste Dosis von BAY 2599023 und sie wurde gut vertragen. Tests ergaben, dass es die FVIII-Spiegel wirksam erhöhte und das Auftreten von Blutungen verhinderte.

Zwei Patienten erhielten eine niedrige bis mittlere Dosis der Therapie und sahen einen Anstieg der FVIII-Spiegel. Sie waren auch in der Lage, prophylaktische Behandlungen abzubrechen, obwohl einer der beiden Männer eine leichte Erhöhung der Leberenzyme aufwies.

Die beiden letzten Teilnehmer erhielten eine hoch-mittlere Dosis von BAY 2599023. Beide Männer hatten leichte bis mittelschwere Erhöhungen der Leberenzyme. Ein Mann hatte während des Versuchs eine traumatische Blutung, die ohne Infusion von Gerinnungsfaktoren behoben wurde.

4. Die Gentherapie von BioMarin verhindert Blutungen nach vier Jahren

Valoctocogene roxaparvovec von BioMarin Pharmaceuticals ist eine experimentelle Gentherapie, die Blutungen nach vier Jahren wirksam verhindert. Diese Gentherapie, formal BMN 270 genannt, verwendet eine modifizierte Version des Adeno-assoziierten Virus, um eine funktionelle Kopie des FVIII-Gens zu liefern. Die Ergebnisse zeigen, dass alle Studienteilnehmer von Prophylaxebehandlungen für Faktor VIII ausgeschlossen werden können und ihre ABR weiterhin niedrig ist.

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