Was ist das Ziel der Gentherapie bei Hämophiliepatienten?

Was ist das Ziel der Gentherapie bei Hämophiliepatienten?

Gentherapie Es ist vielversprechend für Personen mit einer Vielzahl von Erkrankungen, einschließlich Krebsarten, AIDS, Diabetes, Herzerkrankungen und Hämophilie. Dieser innovative Behandlungsansatz verändert die Gene in den Körperzellen, um die Krankheit zu stoppen. Die Gentherapie versucht, mutierte Gene zu ersetzen oder zu fixieren und erkrankte Zellen für das Immunsystem deutlicher zu machen. Hämophilie A und B werden als Teil eines X-verknüpften rezessiven Musters vererbt. Bei der Hämophilie-Genetik handelt es sich um Gene, die im X-Chromosom gefunden werden, und es ist nur ein fehlerhaftes Gen erforderlich, um zu dieser Blutungsstörung zu führen. Zell- und Gentherapien werden noch untersucht, aber die Ergebnisse sind vielversprechend. Klinische Studien haben Erfolg gezeigt, und die Food and Drug Administration (FDA) hat eine Art von Zelltherapie zugelassen. In unseren "wichtigsten Überlegungen: Fortschritte in der Gentherapie bei Hämophilie" unter der Leitung von Glenn F. Pierce diskutieren wir einen Überblick über die Krankheit, den aktuellen Stand der Gentherapie und vieles mehr.

Was ist Gentherapie bei Hämophilie?

Hämophile haben ein defektes Gen, und dieses Gen führt dazu, dass ihnen die richtigen Proteine ​​fehlen, die für die Blutgerinnung erforderlich sind. Das fehlende Protein definiert die Art der Hämophilie. Bei Patienten mit Hämophilie A fehlt Faktor VIII und bei Patienten mit Hämophilie B, Faktor IX.

Jahrzehntelang bestand die Behandlung dieser beiden Formen der Hämophilie darin, eine Arbeitskopie des erforderlichen Proteins, Faktor VIII oder Faktor IV, zu entnehmen und den Patienten damit zu infundieren. Diese Ersatztherapie ist die Grundlage für die Behandlung von Hämophilie, erfordert jedoch eine Langzeitbehandlung. Die Genersatztherapie liefert nicht nur das fehlende Protein, um das Blut zu gerinnen. Ziel ist es, stattdessen das defekte Gen zu ersetzen. Es ist ein ehrgeiziges Ziel, aber es würde das Problem von Grund auf beheben. Durch die Behebung des mit Hämophilie verbundenen genetischen Fehlers ermöglicht die Behandlung dem Körper, sein Protein herzustellen, sodass keine weiteren Behandlungen erforderlich sind.

Wie Gentherapie bei Hämophilie funktioniert

Gentherapie bei Hämophilie Verwendet normalerweise ein modifiziertes Virus, sodass es keine Krankheit verursacht. Das modifizierte Virus wirkt auch als Vektor, um eine Kopie des für den Gerinnungsfaktor erforderlichen Gens einzuführen. Viren funktionieren gut als Vektoren, da sie in Zellen eindringen und genetisches Material liefern können. Die Modifikation des Virus bedeutet, dass es nur therapeutisches genetisches Material liefert. Die Vektoren gehen in die Leberzellen des Patienten und die Leber erzeugt die verschiedenen Elemente, die das Blut benötigt, einschließlich der Gerinnungsfaktoren VIII und IX. Sobald das Virus das funktionierende Gen in den Leberzellen ablagert, weist die Gentherapie die Gene an, die aktiven Gerinnungsfaktoren des Blutes zu produzieren.

Was ist das Ziel der Gentherapie bei Hämophilen?

Gentherapie kann eine langfristige Lösung für diejenigen schaffen, bei denen das Risiko schwerer Blutungen besteht, und das fehlerhafte Gen durch ein funktionierendes ersetzen.

Der einmalige Behandlungsansatz kann bedeuten, dass Hämophiliepatienten, die jetzt häufige intravenöse Infusionen erleiden müssen, um die erforderlichen Gerinnungsfaktoren zu erhalten, möglicherweise eine Einzeldosisbehandlung erhalten können. Das macht die Gentherapie für Hämophile zu einer revolutionären und lebensverändernden Option. Es kann den Betroffenen neue Freiheit und die Möglichkeit geben, ihre Aktivität zu steigern.

Die Frage, die bei diesem Behandlungsansatz offen bleibt, ist die der Haltbarkeit. Beide klinische Tier- und Humanstudien haben gezeigt, dass die Behandlung jahrelang dauert. Da es sich jedoch um ein neues Konzept handelt, wird es einige Zeit dauern, bis die Einzeldosisbehandlung abgeschlossen ist.

Um mehr über Gentherapie bei Hämophilie zu erfahren und die neuesten Nachrichten von zu erhalten Updates abonnieren registrierung.