Highlights vom ISTH Kongress 2021
Wirksamkeit und Sicherheit des Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-assoziierten Virus-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse der Phase-3-Studie GENEr8-1
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Passieren3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Rohr11, B. Madan12, NS-Schlüssel13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M.Huang19, WY Wong19, B.Kim19, GENEr8-1 Testgruppe
1Hemocentro UNICAMP, Department of Internal Medicine, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brasilien
2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg, Südafrika
3Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, Vereinigtes Königreich
4Hämophilie-Behandlungszentrum, University of California Davis, Sacramento, USA
5Universität von Kalifornien, San Francisco, USA
6Zentrum für Hämatologie, Imperial College London, London, Vereinigtes Königreich
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Vereinigtes Königreich
8Orthopädisches Hämophilie-Behandlungszentrum, Los Angeles, USA
9Zentrum für seltene Krankheiten und Hämophilie, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Provinz China
10Abteilung für Gefäßmedizin, Hämostase und Hämophilie, Universitätskliniken Leuven, Leuven, Belgien
11Abteilungen für Pädiatrie und Pathologie, University of Michigan, Ann Arbor, USA
12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Vereinigtes Königreich
13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, USA
14Unabhängiger Berater, La Jolla, USA
15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland
16Trinity College, Dublin, Irland
17Abteilung für Pädiatrie, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, USA
18Labor für Glykobiologie, Hirszfeld Institut für Immunologie und experimentelle Therapie, Wroclaw, Polen
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, USA
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Passieren3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Rohr11, B. Madan12, NS-Schlüssel13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M.Huang19, WY Wong19, B.Kim19, GENEr8-1 Testgruppe
1Hemocentro UNICAMP, Department of Internal Medicine, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brasilien
2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg, Südafrika
3Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, Vereinigtes Königreich
4Hämophilie-Behandlungszentrum, University of California Davis, Sacramento, USA
5Universität von Kalifornien, San Francisco, USA
6Zentrum für Hämatologie, Imperial College London, London, Vereinigtes Königreich
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Vereinigtes Königreich
8Orthopädisches Hämophilie-Behandlungszentrum, Los Angeles, USA
9Zentrum für seltene Krankheiten und Hämophilie, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Provinz China
10Abteilung für Gefäßmedizin, Hämostase und Hämophilie, Universitätskliniken Leuven, Leuven, Belgien
11Abteilungen für Pädiatrie und Pathologie, University of Michigan, Ann Arbor, USA
12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Vereinigtes Königreich
13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, USA
14Unabhängiger Berater, La Jolla, USA
15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland
16Trinity College, Dublin, Irland
17Abteilung für Pädiatrie, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, USA
18Labor für Glykobiologie, Hirszfeld Institut für Immunologie und experimentelle Therapie, Wroclaw, Polen
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, USA