Ein Hämophilie-A-Hundemodell wurde verwendet, um Veränderungen, die die Leber beeinflussen, und Faktoren, die die FVIII-Expression beeinflussen, nach der AAV-Gentherapie zu bewerten. Fünf männliche Hunde wurden mit einer einzelnen Infusion von AAV5-HLP-cFVIII in Dosen von 6.8e13–2e14 Vektorgenomen/kg behandelt. Bei den 2 Hunden, die mit codon-optimierten Konstrukten (JA2013 und K2015) behandelt wurden, wurde eine FVIII-Expression beobachtet, die über sechs Monate aufrechterhalten wurde (co-cFVIII-SQ = 6.8% und co-cFVIII-V3 = 4.3%) mit Normalisierung des Ganzen Blutgerinnungszeit (WBCT).