Highlights des ISTH 2020 Virtual Congress
Phase I / II-Studie mit SPK-8011: Stabile und dauerhafte FVIII-Expression für> 2 Jahre mit signifikanten ABR-Verbesserungen bei anfänglichen Dosis-Kohorten nach AAV-vermitteltem FVIII-Gentransfer für Hämophilie A.
L. Georg1,2E. Eyster3M. Ragni4S. Sullivan5B. Samelson-Jones1,2M. Evans3A. MacDougall6M. Curran6S. Tompkins6K. Wachtel6D. Takefman6K. Reape6F. Mingozzi6P. Monahan6X. Anguela6K. High6
1Kinderkrankenhaus von Philadelphia, Philadelphia, USA
2Perelman School of Medicine an der Universität von Pennsylvania, Philadelphia, USA
3Medizinisches Zentrum der Pennsylvania State University Milton S. Hershey, Hershey, USA
4Medizinisches Zentrum der Universität von Pittsburgh und Hämophiliezentrum von West-Pennsylvania, Department of Medicine, Pittsburgh, USA
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Vereinigte Staaten
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Vereinigte Staaten
L. Georg1,2E. Eyster3M. Ragni4S. Sullivan5B. Samelson-Jones1,2M. Evans3A. MacDougall6M. Curran6S. Tompkins6K. Wachtel6D. Takefman6K. Reape6F. Mingozzi6P. Monahan6X. Anguela6K. High6
1Kinderkrankenhaus von Philadelphia, Philadelphia, USA
2Perelman School of Medicine an der Universität von Pennsylvania, Philadelphia, USA
3Medizinisches Zentrum der Pennsylvania State University Milton S. Hershey, Hershey, USA
4Medizinisches Zentrum der Universität von Pittsburgh und Hämophiliezentrum von West-Pennsylvania, Department of Medicine, Pittsburgh, USA
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Vereinigte Staaten
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