Verwendung des Gentherapie-Registers der World Federation of Haemophilia für die langfristige Nachsorge von Hämophilie-Patienten, die mit Gentherapie behandelt wurden

Höhepunkte des WFH-Weltkongresses 2022

Verwendung des Gentherapie-Registers der World Federation of Haemophilia für die langfristige Nachsorge von Hämophilie-Patienten, die mit Gentherapie behandelt wurden

Präsentiert von: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle¹, Donna Sarg², Mays Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Jorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Niemand⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Rohr⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹University of Washington, Seattle, USA
²Weltföderation für Hämophilie, Montreal, Kanada
³Internationale Gesellschaft für Thrombose und Hämostase, Carrboro, USA
⁴Das Kinderkrankenhaus von Philadelphia, Philadelphia, USA
⁵Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Hamilton, Kanada
⁶Medizinische Klinik 2/Institut für Transfusionsmedizin Universitätsklinikum Frankfurt, Deutschland
⁷Europäisches Hämophilie-Konsortium, Belgien
⁸Università degli Studi di Milano, Italien
⁹Abteilungen für Pädiatrie und Pathologie, University of Michigan, Ann Arbor, USA
¹⁰American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, USA
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. und Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²Nationale Hämophilie-Stiftung, New York, Vereinigte Staaten
¹³Universität des Witwatersrand, Südafrika

Das WFH-Gentherapieregister (GTR) ist ein prospektives, beobachtendes und längsschnittliches Register mit dem übergeordneten Ziel, Daten für alle Patienten zu sammeln, die eine Gentherapie gegen Hämophilie erhalten, sowohl in klinischen Studien als auch in einer Post-Marketing-Phase, sofern und wenn sie zugelassen ist. Dies sind die primären und sekundären Ziele des Registers.

Um das GTR umzusetzen, wendet sich WFH an einzelne Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs), beginnend mit denen, die an klinischen Studien zur Hämophilie-Gentherapie beteiligt sind. Auch die nationalen Hämophilieregister werden um Beiträge gebeten. WFH arbeitet auch mit der Industrie zusammen, um ein Verfahren zur Gewinnung von Daten aus abgeschlossenen klinischen Studien zu entwickeln.