Bei den Tieren, die auf die Behandlung ansprachen, wurde kein signifikanter Unterschied in FVIII: C mit der Zeit festgestellt (n = 6).

Das Diagramm fasst die FVIII-Aktivität bei den 8 Hunden zusammen, denen B-Domänen-deletiertes Hunde-FVIII-AAV (AAV-cFVIII) infundiert wurde. Die FVIII-Aktivität wurde in kryokonservierten Plasmaproben sowohl unter Verwendung von einstufigen (OSA) als auch chromogenen (CSA) Assays mit gepooltem normalem Hunde-Plasma als Standard gemessen. Eine anhaltende, stabile FVIII-Expression aus der Leber wurde> 10 Jahre nach einer einzelnen AAV-BDD-cFVIII-Infusion bei 6 von 8 Tieren beobachtet. Die Tabelle vergleicht die Ergebnisse von OSA und CSA und zeigt die höheren Werte der OSA, wie sie in Humanstudien beobachtet wurden. Bei den 9-12-Jahres-Bewertungen für die 6 antwortenden Hunde lag die FVIII: C-Aktivität zwischen 1.7% und 8.6% (CSA) und zwischen 4.4% und 14.9% (OSA).