Highlights vom WFH Virtual Summit 2020
Erste vierjährige Follow-up-Studie am Menschen zur dauerhaften therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit: AAV-Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.
K. John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1;; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2;; Nina Mitchell, MB, BChir3;; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4;; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5;; Bella Madan, MD, FRCP, FRCPath6;; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7;; Chris B. Russell, PhD3;; Mingjin Li, MSc3;; Benjamin Kim, MD, MPhil3;; Glenn F. Pierce, MD, PhD8;; Flügel Yen Wong, MD3
1Barts und die London School of Medicine and Dentistry, London, Großbritannien
2Universitätsklinikum Southampton, Southampton, Großbritannien
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, USA
4Universitätskliniken Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Großbritannien
5NHS Foundation Trust der Universitätskliniken von Cambridge, Cambridge, Großbritannien
6NHS Foundation Trust von Guy & St. Thomas, London, Großbritannien
7Zentrum für Hämatologie, Imperial College London, London, UK.
8Berater, La Jolla, CA, USA
K. John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1;; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2;; Nina Mitchell, MB, BChir3;; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4;; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5;; Bella Madan, MD, FRCP, FRCPath6;; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7;; Chris B. Russell, PhD3;; Mingjin Li, MSc3;; Benjamin Kim, MD, MPhil3;; Glenn F. Pierce, MD, PhD8;; Flügel Yen Wong, MD3
1Barts und die London School of Medicine and Dentistry, London, Großbritannien
2Universitätsklinikum Southampton, Southampton, Großbritannien
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, USA
4Universitätskliniken Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Großbritannien
5NHS Foundation Trust der Universitätskliniken von Cambridge, Cambridge, Großbritannien
6NHS Foundation Trust von Guy & St. Thomas, London, Großbritannien
7Zentrum für Hämatologie, Imperial College London, London, UK.
8Berater, La Jolla, CA, USA