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1. Mittel: (Tags); Mittel; Erstellt am 28 September 2021
2. Eine Geschichte der Hämophiliebehandlung: Faktorersatz zur Gentherapie: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Präsentiert von Dr. Flora Peyvandi; Erstellt am 30 Juni 2019
3. Eine neuartige Adeno-assoziierte Virus (AAV) -Gentherapie (FLT180a) erreicht normale FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie): (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; Erstellt am 21 August 2020
4. Adeno-Associated Virus (AAV) -vermittelter Gentransfer: Warum ist dies die vorherrschende Strategie für die Hämophilie-Gentherapie?: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Präsentiert von Steven W. Pipe, MD und Nigel Key, MB, ChB. FRCP; Erstellt am 05 Dezember 2019
5. AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Wolfgang A. Miesbach, MD; Erstellt am 05 Dezember 2020
6. AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Frank WG Leebeek, MD, PhD; Erstellt am 04 März 2021
7. EAHAD Gentherapie-Arbeitsgruppe: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Präsentiert von Dr. Wolfgang Miesbach; Erstellt am 21 Dezember 2020
8. Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Erste Daten aus der Phase-3-Studie zur Hope-B-Gentherapie: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Steven W. Pipe, MD; Erstellt am 03 März 2021
9. Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Steven W. Pipe, MD; Erstellt am 05 Dezember 2020
10 Erste Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie: Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante; AMT-061) bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B behandelt ...: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Steven W. Pipe, MD; Erstellt am 05 Dezember 2020
11 Erste vierjährige Follow-up-Studie am Menschen zur dauerhaften therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit: AAV-Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH; Erstellt am 10 Juli 2020
12 Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A - BAY 2599023 weist eine breite Patientenberechtigung und eine stabile und anhaltende Langzeitexpression von FVIII auf: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Steven W. Pipe, MD; Erstellt am 05 Dezember 2020
13 Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse zu Sicherheit und FVIII-Aktivität: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Steven W. Pipe, MD; Erstellt am 29 Juni 2020
14 Follow-up einer neuartigen Gentherapie mit Adeno-assoziiertem Virus (AAV) (FLT180a) Erreichen normaler FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie): (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; Erstellt am 04 März 2021
15 Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie: Eine Einführung in den Adeno-assoziierten viralen Vektor-Gentransfer: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Präsentiert von Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath; Erstellt am 05 Dezember 2019
16 Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie: Häufige Bedenken in der Gentherapie: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Präsentiert von Thierry VandenDriessche, PhD; Erstellt am 25 November 2019
17 Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie: Andere Strategien und Ziele: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Präsentiert von Glenn F. Pierce, MD, PhD; Erstellt am 10 September 2019
18 Gentherapie Illustrierte klinische Studien: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Erstellt am 29 September 2021
19 Höhepunkte des 15. NHF-Workshops zu neuartigen Technologien und Gentransfer für Hämophilie: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Präsentiert von David Lillicrap, MD; Erstellt am 16 Oktober 2019
20 Höhepunkte des 15. NHF-Workshops zu neuartigen Technologien und Gentransfer für Hämophilie: (Artikel getaggt mit: Mittelstufe); Präsentiert von David Lillicrap, MD und Glenn F. Peirce, MD, PhD; Erstellt am 16 Oktober 2019

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