Highlights vom ISTH Kongress 2021
Klinische Ergebnisse bei Erwachsenen mit Hämophilie B mit und ohne vorbestehende neutralisierende Antikörper gegen AAV5: 6-Monats-Daten aus der Phase-3-Studie zum Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B zur Gentherapie
FW Leebeek1, W. Miesbach2, M.Recht3, NS-Schlüssel4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW-Rohr8, HOPE-B-Ermittler
1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Niederlande
2Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt
3Oregon Health & Science University, Portland, USA
University of North Carolina, Chapel Hill, USA
5Zentrum für Blutungsstörungen und Gerinnung, Universitätsklinikum Careggi, Florenz, Italien
6uniQure BV, Amsterdam, Niederlande
7uniQure Inc, Lexington, USA
8University of Michigan, Ann Arbor, USA
VERBUNDENER INHALT
Interaktive Webinare
Langfristige Ergebnisse: Haltbarkeit und Sicherheit
Präsentiert von Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD...
Hindernisse und Möglichkeiten
Präsentiert von Frank WG Leebeek, MD, PhD...
Patientenunterstützung, Patientenberatung und -überwachung
Präsentiert von Lindsey A. George, MD...
Gentherapie für FVIII
Präsentiert von K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC...
Update zur Wirksamkeit klinischer Studien
Präsentiert von Guy Young, MD...
Adeno-assoziierte virale (AAV) Vektor-Gentherapie: Anwendung bei Hämophilie
Präsentiert von Dr. Barbara A. Konkle...
Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie: Eine Einführung in den Adeno-assoziierten viralen Vektor-Gentransfer
Präsentiert von Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath...
Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie: Häufige Bedenken in der Gentherapie
Präsentiert von Thierry VandenDriessche, PhD...
Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie: Andere Strategien und Ziele
Präsentiert von Glenn F. Pierce, MD, PhD...
Eine Geschichte der Hämophiliebehandlung: Nichtersatztherapie zur Gentherapie
Präsentiert von Steven W. Pipe, MD...
Die Gentherapie kennenlernen: Terminologie und Konzepte
Präsentiert von David Lillicrap, MD...
Podcasts