Follow-up von mehr als 5 Jahren in einer Kohorte von Patienten mit Hämophilie B, die mit der Fidanacogen-Elaparvovec-Adeno-assoziierten Virus-Gentherapie behandelt wurden

Highlights der 63. ASH-Jahrestagung

Follow-up von mehr als 5 Jahren in einer Kohorte von Patienten mit Hämophilie B, die mit der Fidanacogen-Elaparvovec-Adeno-assoziierten Virus-Gentherapie behandelt wurden

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*Adam Giermasz, MD, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O’Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M. Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, und Jeremy Rupon, MD⁹

¹Das Kinderkrankenhaus von Philadelphia, Philadelphia, PA
²Mississippi-Zentrum für fortgeschrittene Medizin, Madison, MS
³Zell- und Molekulartherapien, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australien
⁴Universität von Kalifornien Davis, Sacramento, CA.
⁵Perelman School of Medicine an der University of Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Hämophilie-Behandlungszentrum, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Universität Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
⁸Columbia University, New York, NY
⁹Pfizer Inc., Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd., Tadworth, Surrey, Vereinigtes Königreich
¹¹Pfizer Inc., New York, NY

Wichtige Datenpunkte

FIX-Aktivität über die Zeit nach Infusion von Fidanacogene Elaparvovec
ABR im Laufe der Zeit nach Infusion von Fidanacogene Elaparvovec

FIX-Aktivität über die Zeit nach Infusion von Fidanacogene Elaparvovec

FIX-Aktivität (zum Stichtag Dezember 2020) für die 15 Teilnehmer der klinischen Phase-1/2-Studie mit Fidanacogen Elaparvovec, die eine Dosis von 5e11 vg/kg erhielten. Die FIX-Aktivität wurde unter Verwendung des auf Actin FSL basierenden einstufigen Gerinnungsassays des Zentrallabors bestimmt. Die mittleren FIX-Aktivitätsniveaus blieben im Schweregradbereich der leichten Hämophilie: 22.8 %, Jahr 1 (n = 15); 25.4 %, Jahr 2 (n = 14); 22.9 %, Jahr 3 (n = 14); 24.9 %, Jahr 4 (n = 9); und 19.8 %, Jahr 5 (n = 7).

ABR im Laufe der Zeit nach Infusion von Fidanacogene Elaparvovec

ABR für 14 der 15 Teilnehmer der Phase 1/2, die an der Langzeit-Follow-up-Studie teilgenommen haben. Nur 9 und 5 Teilnehmer haben die 5-Jahres- bzw. 6-Jahres-Follow-up-Zeitpunkte erreicht. Seit der Infusion vor dem Vektor lag die mittlere ABR im Verlauf der Nachbeobachtung zwischen 0.1 und 0.9 pro Jahr, und kein Teilnehmer hat die FIX-Prophylaxe wieder aufgenommen.