Steven W. Pipe, MD
Highlights vom ISTH Kongress 2021

Fallbericht zur Lebersicherheit aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie bei Erwachsenen mit Hämophilie B

M.Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW-Rohr6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg

2Barts Liver Centre, Queen Mary University of London, London, Vereinigtes Königreich

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Niederlande

4uniQure Inc, Lexington, USA

5uniQure BV, Amsterdam, Niederlande

6University of Michigan, Ann Arbor, USA

Wichtige Datenpunkte

  • 69-jähriger weißer nicht-hispanischer Mann mit mittelschwerer Hämophilie B
  • 1980-Diagnose mit HBV (+ve für Anti-HBs und Anti-HBc- und Anti-HBe-Antikörper)
  • 1983 – Diagnose einer Nicht-A/Nicht-N-Hepatitis
  • 2003-positiv für HCV bestätigt, wenn Tests verfügbar sind
  • 2015-Evaluiert für HCV-Eradikationstherapie, Genotyp 1a, keine signifikante Fibrose (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015 – Behandelt mit Paritaprevir/Ombitasvir/Ritonavir, Dasabuvir und Ribavirin; Erreichen einer anhaltenden virologischen Reaktion
  • Sozialanamnese bemerkenswert für vorheriges Rauchen, Alkoholkonsum von 0-2 Einheiten/Woche
  • Familienanamnese, die für Krebs bekannt ist

Leberbezogene Anamnese eines Patienten mit Hämophilie B in der HOPE-B-Studie, bei dem während der Studienteilnahme ein hepatozelluläres Karzinom auftrat. Seine Krankengeschichte enthält mehrere Risikofaktoren für die Entwicklung eines HCC, darunter Hepatitis B und C, fortgeschrittenes Alter und Alkoholkonsum.

Zusammenfassung der HCC-Molekularanalysen
Ein Jahr nach der Infusion zeigte ein Ultraschall gemäß Protokoll eine subkapsuläre Leberläsion. Diese Tabelle fasst die nachfolgende Analyse der molekularen Integrationsstelle und die Sequenzierung des gesamten Genoms zusammen, die an reseziertem Tumorgewebe durchgeführt wurde, einschließlich der erwarteten Ergebnisse, wenn das HCC abhängig war (Spalte 1) oder unabhängig (Spalte 1) AAV-Integration. Die tatsächlichen Ergebnisse der Analysen sind in Spalte 2 dargestellt.

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