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Highlights vom 30. Kongress der ISTH
Ergebnisse von B-LIEVE, einer Dosisbestätigungsstudie der Phase 1/2 zur FLT180a-AAV-Gentherapie bei Patienten mit Hämophilie B
Präsentiert von: Guy Young, MD, Keck School of Medicine der USC, Los Angeles, Kalifornien, Vereinigte Staaten
G. Jung1, P.Chowdary2, S.Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3
1Kinderkrankenhaus Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, Kalifornien, Vereinigte Staaten
2Royal Free Hospital, London, England, Vereinigtes Königreich
3Freeline, Stevenage, England, Vereinigtes Königreich
Wichtige Datenpunkte
FIX-Spiegel für die ersten 3 Patienten mit Hämophilie B, denen in der Phase-180/1-B-LIEVE-Studie eine FLT2a-AAV-Gentherapie verabreicht wurde. FIX-Werte stammen aus einem einstufigen Assay in einem Zentrallabor; Die horizontale gestrichelte Linie ist die Untergrenze des normalen FIX-Ausdrucks (50 IU/dL). Zum Datenschnitt vom 23. Mai 2022 betrugen die FIX-Spiegel 93, 92 und 80 an den Studientagen 77, 56 und 36 für die Patienten 1, 2 bzw. 3.
FIX- (rot) und ALT- (gelb) Werte für die 3 Patienten, denen in der B-LIEVE-Studie FLT180a verabreicht wurde. Drei Wochen nach der FLT180a-Infusion begannen die Patienten mit einer ausschleichenden Behandlung mit oralen Kortikosteroiden und einer kurzen Behandlung mit oralem Tacrolimus als Prophylaxe, um die vektorbedingten Immunantworten zu minimieren. Vertikale gepunktete Linien sind prophylaktische exogene FIX-Infusionen, die an Tagen nach der FLT180a-Infusion verabreicht wurden.
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