Höhepunkte der 23. ASGCT-Jahrestagung
AAV-Integrationsanalyse nach Langzeit-Follow-up bei Hämophilie Ein Hund zeigt die genetischen Konsequenzen einer AAV-vermittelten Genkorrektur
John K. Everett1, Giang N. Nguyen2, HayleyRaymond1, Aiofe Roche1Samita Kafle2, Christian Holz2Jacob Leiby1Elizabeth P. Merricks3Haig H. Kazazian4Timothy C. Nichols3, Frederic D. Buschmann1, Denise E. Sabatino2,5
1Abteilung für Mikrobiologie, Perelman School of Medicine, Universität von Pennsylvania, Philadelphia, PA
2Das Raymond G. Perelman-Zentrum für zelluläre und molekulare Therapeutika, Kinderkrankenhaus in Philadelphia, Philadelphia, PA
3Abteilung für Pathologie und Labormedizin, Universität von North Carolina, Chapel Hill, NC
4Institut für Genetische Medizin, Johns Hopkins School of Medicine, Baltimore, MD
5Abteilung für Pädiatrie, Perelman School of Medicine, Universität von Pennsylvania, Philadelphia, PA
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