AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre
Höhepunkte vom 14. Jahreskongress der EAHAD

AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2Michiel Coppens, MD, PhD3Peter Kampmann, MD4Robert Klamroth, MD5Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10Eileen K. Sawyer, PhD11und Dr. med. Wolfgang Miesbach12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Niederlande

2Universitätsklinikum Groningen, Groningen, Niederlande

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Niederlande

4Rigshospitalet, Kopenhagen, Dänemark

5Vivantes Klinikum, Berlin

6Van Creveldkliniek, Universitätsklinikum Utrecht, Universität Utrecht, Utrecht, Niederlande

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florenz, Italien

8Institut Frankfurt, Deutsches Rotes Kreuz Blutdienst Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt

9Institut Frankfurt, Deutsches Rotes Kreuz Blutdienst Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt

10Universität von Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt

Wichtige Datenpunkte

FIX-Aktivität über 4.5–5 Jahre in 2-Dosis-Kohorten
AMT-060 wurde in Dosen von 5 × 10 verabreicht12 gc / kg (Kohorte 1, N = 5) und 2 × 1013 gc / kg (Kohorte 2, n = 5). Während 5 Jahren (Kohorte 1) und 4.5 Jahren (Kohorte 2) der Nachbeobachtungszeit betrug die mittlere endogene FIX-Aktivität in Kohorte 5.2 95% (2.0% CI 8.4–1) und in Kohorte 7.4% (95% CI 4.2–10.6) 2. Die FIX-Aktivität war während der Nachbeobachtungszeit für beide Kohorten dosisabhängig und stabil. Die Werte in Klammern geben die mittlere FIX-Aktivität über die Zeit an. Es sind nur Werte enthalten, die mindestens 10 Tage nach der letzten Verabreichung des FIX-Konzentrats liegen.
Nachhaltige Reduzierung von Blutungen und geschätzte FIX-Verwendung

* Die Prophylaxe wurde verjüngt und um 12 Wochen abgebrochen, wenn die FIX-Aktivität bei ≥ 2% gehalten wurde. * Die Daten für Kohorte 2 für Jahr 5 entsprechen 6 Monaten. FIX, Faktor IX

In beiden Dosisgruppen fiel die mittlere ABR- und FIX-Ersatztherapie im ersten Jahr nach der Infusion stark ab und blieb für die folgenden Jahre niedrig. In Kohorte 1 wurde der FIX-Verbrauch nach 84 Jahren im Vergleich zum Vorbehandlungsniveau um 55% und der ABR um 5% reduziert. Für Kohorte 2 waren sowohl der FIX-Verbrauch als auch die ABR 100 Jahre nach der Infusion um ~ 4.5% reduziert.

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