Blutungsdaten über die Baseline-FIX-Expressionsniveaus bei Menschen mit Hämophilie B: Eine Analyse unter Verwendung der „Faktor-Expressionsstudie“
Highlights der 63. ASH-Jahrestagung

Blutungsdaten über die Baseline-FIX-Expressionsniveaus bei Menschen mit Hämophilie B: Eine Analyse unter Verwendung der „Faktor-Expressionsstudie“

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A. Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *Steven W. Pipe, MD9, und Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Fakultät für Gesundheits- und Sozialwesen, University of Chester, Chester, Vereinigtes Königreich
2HCD Economics, Daresbury, Großbritannien
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Universität von Washington, Washington Zentrum für Blutungsstörungen, Seattle, WA
6Europäisches Hämophilie-Konsortium, Brüssel, Belgien
7Trinity College Dublin, Dublin, Irland
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland
9Abteilungen für Pädiatrie und Pathologie, Universität von Michigan, Ann Arbor, MI

Wichtige Datenpunkte

Vorhergesagte Blutungen in einem verallgemeinerten linearen Modell des Faktorausdrucksniveaus

Daten aus zwei Studien zur Krankheitslast (CHESS EU I-II und CHESS US/US+) wurden in einem generalisierten linearen Modell (GLM) mit Log-Link verwendet, um den Zusammenhang zwischen ABR- und FIX-Expressionsspiegeln (FEL) bei Patienten mit Hämophilie zu bewerten B. Bei allen in die Analyse eingeschlossenen Patienten (N = 407) betrug der mittlere FEL (SD) 9.95 IE/dl (10.5) und der mittlere ABR (SD) 2.4 Blutungen/Jahr (3.6). Die vorhergesagten Blutungen als Funktion des vom Modell erzeugten FEL sind oben gezeigt. Nach Anpassung an Alter, BMI und durch Blut übertragene Viren verringerte sich der durchschnittliche ABR im Modell um 0.8 Einheiten pro 1 % Anstieg des FEL (P <0.001).

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