Beziehung zwischen Transgen-produziertem FVIII und Blutungsraten 2 Jahre nach Gentransfer mit Valoctocogen Roxaparvovec: Ergebnisse von Gener8-1

Highlights vom 30. Kongress der ISTH

Beziehung zwischen Transgen-produziertem FVIII und Blutungsraten 2 Jahre nach Gentransfer mit Valoctocogen Roxaparvovec: Ergebnisse von Gener8-1

Präsentiert von: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Fakultät für Gesundheitswissenschaften – Universität Witwatersrand und National Health Laboratory Service, Johannesburg, Südafrika

J. Mahlangu¹, H. Chambost², S. Chou³, A. Dunn⁴, A. von Drygalski⁵, R. Kaczmarek⁶, G. Kenet⁷, M. Laffan⁸, A. Leavitt⁹, B. Madan¹⁰, J. Mason¹¹, J. Oldenburg¹², M.Ozelo¹³, F. Peyvandi¹⁴, D. Quon¹⁵, M.Reding¹⁶, S. Shapiro¹⁷, H. Yu¹⁸, T.Robinson¹⁸, S. Rohr¹⁹

¹University of the Witwatersrand, National Health Laboratory Service and Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Südafrika
²APHM, Abteilung für pädiatrische Hämatologie und Onkologie, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur, Frankreich
³Abteilung für Hämatologie, Abteilung für Innere Medizin, National Taiwan University Hospital, Taipei, Keelung, Taiwan (Republik China)
⁴Nationwide Children's Hospital Division of Hematology, Oncology, and Bone Mark Transplant und The Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, USA
⁵Abteilung für Hämatologie/Onkologie, Medizinische Fakultät, University of California San Diego, San Diego, Kalifornien, USA
⁶Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research und Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, USA
⁷Sheba Medical Center & Universität Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
⁸Zentrum für Hämatologie, Imperial College London, London, England, Vereinigtes Königreich
⁹University of California San Francisco, San Francisco, Kalifornien, USA
¹⁰Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, England, Vereinigtes Königreich
¹¹Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital und University of Queensland, Brisbane, Queensland, Australien
¹²Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin und Zentrum für Seltene Erkrankungen, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Deutschland
¹³Hemocentro UNICAMP, Abteilung für Innere Medizin, Medizinische Fakultät, Universität Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brasilien
¹⁴Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center und Fondazione Luigi Villa und Department of Pathophysiology and Transplantation, Università degli Studi di Milano, Mailand, Lombardei, Italien
¹⁵Orthopädisches Hämophilie-Behandlungszentrum, Los Angeles, Kalifornien, USA
¹⁶Zentrum für Blutungs- und Gerinnungsstörungen, University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota, USA
¹⁷Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, University of Oxford, und Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, England, Vereinigtes Königreich
¹⁸BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Kalifornien, USA
¹⁹Abteilungen für Pädiatrie und Pathologie, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA

Wichtige Datenpunkte

Sicherheitszusammenfassung
Annualisierte behandelte Blutungsrate/FVIII-Nutzung

Zusammenfassung der Sicherheit von Valoctocogen Roxaparvovec für Jahr 2

Annualisierte behandelte Blutungsrate/FVIII-Nutzung

Die Ergebnisse der Phase-3-Studie GENEr8-1 bei Patienten mit Hämophilie A, die mit dem Valoctocogen Roxaparvovec behandelt wurden, zeigen eine konsistente Verringerung der behandelten Blutungen/Jahr und der annualisierten FVIII-Nutzung von Jahr 1 bis Jahr 2 im Vergleich zum Ausgangswert. Ausgangswerte stammen aus dem 6-monatigen Zeitraum der prospektiven Datenerhebung in der nicht-interventionellen Studie BMN 270-902.