Auswirkungen des Valoctocogen Roxaparvovec-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität
Höhepunkte vom 15. Jahreskongress der EAHAD

Auswirkungen des Valoctocogen Roxaparvovec-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität

B.O'Mahony1,2; J. Mahlangu3; K. Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A. Giermasz8; H. Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D. Pepperell12; H. Champost13; MFLFernández14; R. Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J. Quinn20; H. Yu20; WYWong20; A. Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Irische Hämophilie-Gesellschaft;2Trinity College, Dublin, Irland;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand und NHLS, Johannesburg, Südafrika;4 Abteilung für Gefäßmedizin und Zentrum für Hämostase und Hämophilie, Universitätskrankenhaus Leuven, Leuven, Belgien;5 Zentrum für seltene Krankheiten und Hämophilie, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Provinz China;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Vereinigtes Königreich;7 Abteilung für Hämatologie, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australien;8 Hämophilie-Behandlungszentrum, University of California Davis, Sacramento, USA;9 Abteilung für Hämostase und Thrombose, Hämophilie-Behandlungszentrum, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Institut für Hämatologie, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australien;11 Pädiatrische Hämatologie-Onkologie, St. Joseph's Children's Hospital, Tampa, USA;12 Abteilung für Hämatologie, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australien;13 AP-HM, Abteilung für pädiatrische Hämatologie und Onkologie, Kinderkrankenhaus La Timone, Universität Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Frankreich;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spanien;15 Abteilung für Hämatologie, Southampton University Hospital, Southampton, Vereinigtes Königreich;16 Medizinische Fakultät, Washington University in St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Vereinigte Staaten;18 McMaster University, Hamilton, Kanada;19 Comprehensive Care Hämophilie-Behandlungszentrum, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Deutschland;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, USA

Wichtige Datenpunkte

Haemo-QOL-A-Gesamt- und Domänenwerte

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 und dP < 0.001. Fettdruck zeigt an, dass CFB eine Sondierung hatte P-Wert < 0.05. Haemo-QOL-A, Hämophilie-spezifischer Fragebogen zur Lebensqualität für Erwachsene.

Ergebnisse der Haemo-QOL-A-Analyse für die Phase-3-Studie GENEr8-1 zur Valoctocogen-Roxaparvovec-Gentherapie für Hämophilie A. Domänen- und Gesamtscores sind für Baseline, Woche 26 und Woche 52 dargestellt. Rosa Schattierung zeigt eine mittlere Veränderung gegenüber Baseline an (CFB), das ist ≥ der klinisch bedeutsamen Differenz (CID) für Domänen-Scores (6.0) und Gesamtscore (5.5).

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