Lentivirus-Vektoren für die Hämophilie-Gentherapie

Virale Vektoren Gentherapie-Podcasts

Hören Sie zu, wie Glenn F. Pierce, MD, PhD, Vizepräsident für Medizin des Weltverbandes für Hämophilie (WFH), und Robert Peters, PhD, ein unabhängiger Berater, über Lentivirus in Bezug auf Gentherapie sprechen. Er diskutiert AAAV, Lentiviren und Lentivirus-Vektor-Gentherapie. Es gab viele medizinische klinische Studien mit AAV, die sich als modal bei der Bereitstellung der Gene Faktor VIII und Faktor IX erwiesen haben, und Glenn und Robert werden diese in diesem Podcast diskutieren.

 

Hier klicken für Gutschrift!

CME-Informationen


Aktivitätstitel

Lentivirus-Vektoren für die Hämophilie-Gentherapie

Thema

Gentherapie bei Hämophilie

Art der Akkreditierung

AMA PRA-Guthaben der Kategorie 1 ™

Release Date

31. Oktober 2020

Verfallsdatum

30. Oktober 2021

Geschätzte Zeit bis zum Abschluss der Aktivität

15 Мinuten

LERNZIEL
Nach Abschluss der Aktivität sollten die Teilnehmer in der Lage sein:

  • Skizzieren Sie die aktuellen und aufkommenden gentherapeutischen Ansätze zur Behandlung von Hämophilie
  • Erkennen Sie wichtige Bedenken und Unbekannte in Bezug auf die Zukunft der Gentherapie bei Hämophilie

FAKULTÄT
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Weltverband der Hämophilie (WFH)
United States of America

Robert Peters, PhD
Berater
Boston, Massachusetts

PLANER
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queen's University - Kingston, Kanada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Fakultät für Gesundheitswissenschaften - Universität Witwatersrand und National Health Laboratory Service
Johannesburg, Südafrika

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Stadtkrankenhaus von Auckland
Auckland, Neuseeland

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Weltverband der Hämophilie (WFH)
United States of America

K. John Pasi, PhD MB ChB, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts und die London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
London, Vereinigtes Königreich

Steven W. Pipe, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
University of Milan
Mailand, Italien

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, Indien

Thierry VandenDriessche, PhD
Vrije Universität Brüssel
Brüssel, Belgien

TEILNAHMEVERFAHREN / ERHALTEN DES KREDITS

  1. Für die Teilnahme an und den Erhalt von Gutschriften für diese Aktivität fallen keine Gebühren an.
  2. Überprüfen Sie die Aktivitätsziele und CME / CE-Informationen.
  3. Schließen Sie die CME / CE-Aktivität ab
  4. Füllen Sie das CME / CE-Evaluierungs- / Bescheinigungsformular aus, in dem jeder Teilnehmer die Möglichkeit hat, zu kommentieren, wie sich die Teilnahme an der Aktivität auf seine berufliche Praxis auswirkt. die Qualität des Unterrichtsprozesses; die Wahrnehmung einer verbesserten beruflichen Wirksamkeit; die Wahrnehmung der kommerziellen Voreingenommenheit; und seine / ihre Ansichten zu zukünftigen Bildungsbedürfnissen.
  5. Kreditdokumentation / Berichterstattung:
    • Wenn Sie anfragen AMA PRA Kategorie 1 Credits ™ oder ein Teilnahmezertifikat - Ihr CME / CE-Zertifikat steht zum Download zur Verfügung.

KLICKEN SIE HIER, UM TECHNISCHE ANFORDERUNGEN ANZUSEHEN


AKKREDITIERTER ANBIETER

Diese Aktivität wird gemeinsam von der France Foundation und der International Society on Thrombosis and Haemostasis angeboten.

ZIELGRUPPE
Diese Aktivität richtet sich an Ärzte (Hämatologen), Krankenpfleger, Arzthelferinnen und Krankenschwestern, die Patienten mit Hämophilie behandeln. Die Aktivität richtet sich auch an Wissenschaftler mit Interesse an Grundlagenforschung, translationaler und klinischer Forschung im Bereich Hämophilie auf der ganzen Welt.

ERKLÄRUNG DES BEDARFS
Da die Entwicklung der Gentherapie für Hämophilie in Phase 3 der klinischen Studien fortgesetzt wird und die Genehmigung dieses therapeutischen Ansatzes erwartet wird, ist es wichtig, dass alle Mitglieder des Hämophilie-Betreuungsteams über Kenntnisse verfügen und bereit sind, diesen neuen therapeutischen Ansatz in die klinische Praxis zu integrieren .

AKKREDITIERUNGSERKLÄRUNG
Diese Aktivität wurde in Übereinstimmung mit den Akkreditierungsanforderungen und -richtlinien des Akkreditierungsrates für medizinische Fortbildung (ACCME) durch die gemeinsame Organisation der France Foundation (TFF) und der Internationalen Gesellschaft für Thrombose und Hämostase (ISTH) geplant und durchgeführt. TFF ist von der ACCME akkreditiert, um Ärzte medizinisch weiterzubilden.

KREDITBEZEICHNUNG
Ärzte:
Die France Foundation bestimmt diese dauerhafte Aktivität für maximal 0.25 AMA PRA-Guthaben der Kategorie 1 ™. Ärzte sollten nur die Gutschrift in Anspruch nehmen, die dem Umfang ihrer Teilnahme an der Aktivität entspricht.

Krankenschwestern: Krankenschwestern, die vom American Nurses Credentialing Center (ANCC) zertifiziert wurden, können Aktivitäten nutzen, die von ACCME-akkreditierten Anbietern für ihre Anforderung nach einer Erneuerung der Zertifizierung durch das ANCC zertifiziert wurden. Eine Teilnahmebescheinigung wird von der France Foundation, einem von ACCME akkreditierten Anbieter, ausgestellt.

VERSCHWIEGENHEITSRICHTLINIE
Gemäß den ACCME-Standards für kommerzielle Unterstützung verlangen die France Foundation (TFF) und die Internationale Gesellschaft für Thrombose und Hämostase (ISTH), dass Personen, die in der Lage sind, den Inhalt einer Bildungsaktivität zu kontrollieren, alle relevanten finanziellen Beziehungen mit jeglichem kommerziellen Interesse offenlegen . TFF und ISTH lösen alle Interessenkonflikte, um Unabhängigkeit, Objektivität, Ausgewogenheit und wissenschaftliche Genauigkeit in allen Bildungsprogrammen sicherzustellen. Darüber hinaus versuchen TFF und ISTH zu überprüfen, ob alle wissenschaftlichen Untersuchungen, auf die in einer CME / CE-Aktivität Bezug genommen, berichtet oder verwendet wird, den allgemein anerkannten Standards für Versuchsplanung, Datenerfassung und Analyse entsprechen. TFF und ISTH sind bestrebt, den Lernenden hochwertige CME / CE-Aktivitäten zur Verfügung zu stellen, die Verbesserungen im Gesundheitswesen fördern und nicht von kommerziellem Interesse sind.

Angaben zum Tätigkeitsstab
Die Planer, Gutachter, Redakteure, Mitarbeiter, das CME-Komitee oder andere Mitglieder des TFF, die den Inhalt kontrollieren, haben keine relevanten finanziellen Beziehungen offen zu legen.

Die Planer, Gutachter, Redakteure, Mitarbeiter, das CME-Komitee oder andere Mitglieder des ISTH, die den Inhalt kontrollieren, haben keine relevanten finanziellen Beziehungen offen zu legen.

Fakultätsangaben - Planer

Die unten aufgeführten Fakultäten berichten, dass sie keine relevanten finanziellen Beziehungen zu offenbaren haben:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Die unten aufgeführten Fakultäten berichten, dass sie relevante finanzielle Beziehungen offenlegen müssen:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, erhält Honorare für akademische Beratung von Bioverativ, CSL Behring und Octapharma Plasma. Er erhält Forschungsgelder von Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring und Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, ist Mitglied des Referentenbüros und forscht für CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark und Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, erhält Forschungsgelder aus dem BioMarin GeneR8-Programm, dem uniQure HOPE-B-Programm und dem Sanofi-ATLAS-Fitusiran-Programm. Er erhält Honorare von Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire und Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, berät Sanofi und Sobi. Sie ist Rednerin für Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark und Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, erhält Honorare für akademische Beratung von BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude und VarmX. Er hat Führungspositionen bei Global Blood Therapeutics, NHF MASAC und der World Federation of Hemophilia inne.
  • Steven W. Pipe, MD, ist Berater für ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics und uniQure . Er forscht für Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, hat Führungspositionen bei NHF und ISTH inne. Er erhält Forschungsgelder von Pfizer und Takeda. Dr. VandenDriessche erhält Honorare von Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest und Pfizer.

Angaben zur Fakultät - Aktivitätsfakultät
Der folgende Fakultätsbericht gibt an, dass relevante finanzielle Beziehungen offen gelegt werden müssen:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, erhält Honorare für akademische Beratung von BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude und VarmX. Er hat Führungspositionen bei Global Blood Therapeutics, NHF MASAC und der World Federation of Hemophilia inne.
  • Robert Peters, PhD, besitzt Aktien und erhielt Rechte / Patente für geistiges Eigentum, während er zuvor bei Sanofi beschäftigt war. Während seiner Anstellung bei Sanofi erhielt er ein Gehalt und Lizenzgebühren.

OFFENLEGUNG VON NICHT ETIKETTIERTEM GEBRAUCH
TFF und ISTH verlangen von der CME-Fakultät (Referenten), dass sie offenlegen, wann Produkte oder Verfahren, die diskutiert werden, nicht gekennzeichnet, nicht gekennzeichnet, experimentell und / oder in der Forschung sind. Dies schließt alle Einschränkungen der dargestellten Informationen ein, z. B. vorläufige Daten oder Daten, die laufende Forschung, Zwischenanalysen und / oder nicht unterstützte Meinungen darstellen. Die Fakultät in dieser Aktivität kann Informationen über pharmazeutische Wirkstoffe erörtern, die außerhalb der von der US-amerikanischen Food and Drug Administration genehmigten Kennzeichnung liegen. Diese Informationen dienen ausschließlich der medizinischen Weiterbildung und nicht der Off-Label-Verwendung dieser Medikamente. TFF und ISTH empfehlen die Verwendung von Wirkstoffen außerhalb der gekennzeichneten Indikationen nicht. Wenn Sie Fragen haben, wenden Sie sich an die Abteilung für medizinische Angelegenheiten des Herstellers, um die neuesten Verschreibungsinformationen zu erhalten.

KOMMERZIELLE UNTERSTÜTZUNG BESTÄTIGUNG
Diese Aktivität wird durch Ausbildungsstipendien von BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics und uniQure, Inc. unterstützt.

HAFTUNGSABLEHNUNG
TFF und ISTH präsentieren diese Informationen nur zu Bildungszwecken. Der Inhalt wird ausschließlich von Fakultäten bereitgestellt, die aufgrund ihres anerkannten Fachwissens auf ihrem Gebiet ausgewählt wurden. Die Teilnehmer haben die fachliche Verantwortung sicherzustellen, dass Produkte auf der Grundlage ihres eigenen klinischen Urteils und der anerkannten Pflegestandards verschrieben und angemessen verwendet werden. Die France Foundation, das ISTH und die kommerziellen Unterstützer übernehmen keine Haftung für die hierin enthaltenen Informationen.

URHEBERRECHTSINFORMATION
Copyright © 2020 Die France Foundation. Jede nicht autorisierte Verwendung von Materialien auf der Website kann Urheberrechte, Markenrechte und andere Gesetze verletzen. Sie dürfen Informationen oder Software ("Materialien"), die auf der Site zu finden sind, unter den folgenden Bedingungen und Ausnahmen anzeigen, kopieren und herunterladen:

  • Die Materialien dürfen ausschließlich zu persönlichen, nicht kommerziellen, Informations- und Bildungszwecken verwendet werden. Die Materialien dürfen nicht verändert werden. Sie sind in dem Format zu verbreiten, in dem die Quelle eindeutig angegeben ist. Die Copyright-Informationen oder andere Eigentumsvermerke dürfen nicht entfernt, geändert oder verändert werden.
  • Materialien dürfen ohne die vorherige schriftliche Genehmigung der France Foundation nicht veröffentlicht, hochgeladen, veröffentlicht oder übertragen werden (anders als hier angegeben).


DATENSCHUTZ

Die France Foundation schützt die Privatsphäre von persönlichen und anderen Informationen in Bezug auf Teilnehmer und pädagogische Mitarbeiter. Die France Foundation gibt ohne die Zustimmung der Person keine personenbezogenen Daten an Dritte weiter, mit Ausnahme der Daten, die für die Berichterstattung an das ACCME erforderlich sind.

Die France Foundation unterhält physische, elektronische und verfahrenstechnische Sicherheitsvorkehrungen, die den Bestimmungen des Bundes entsprechen, um den Verlust, den Missbrauch oder die Änderung von Informationen zu verhindern, die wir von Ihnen gesammelt haben.

Weitere Informationen zu den Datenschutzbestimmungen der France Foundation finden Sie unter www.francefoundation.com/privacy-policy.


Kontaktinformationen
Bei Fragen zu dieser CME-Aktivität wenden Sie sich bitte an die France Foundation unter der Rufnummer 860-434-1650 oder Diese E-Mail-Adresse ist gegen Spambots geschützt. Sie müssen JavaScript aktivieren, damit Sie sie sehen können..

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Weltverband der Hämophilie (WFH)
vereinigte Staaten von Amerika

Glenn Pierce, MD, PhD, ist derzeit Mitglied des Vizepräsidenten der World Federation of Hemophilia (WFH) für Medizin und des Board of Directors der WFH USA und des US Medical and Scientific Advisory Council der National Hemophilia Foundation (NHF). Er ist Entrepreneur in Residence bei Third Rock Ventures sowie Berater für Gentherapie- und Hämatologie-Biotech-Unternehmen. Er war Mitbegründer von Ambys Medicines im Jahr 2018, einem Start-up für die Zell- und Gentherapie-Leberregeneration, und ist Chief Medical Officer (CMO). Dr. Pierce ging 2014 von Biogen in den Ruhestand, wo er als CMO die Forschungs- und Entwicklungsabteilung für die Fusionen mit verlängerter Halbwertszeit FVIII und FIX Fc leitete. Er leitete die Spende von 1 Milliarde internationalen Einheiten (IUs) und die Initiierung der humanitären Zusammenarbeit mit dem WFH. Dr. Pierce leitete auch die Initiierung des My Life Our Future (MLOF) -Programms, um> 10,000 Personen in der US-amerikanischen Community für Blutgerinnungsstörungen zu genotypisieren. Zuvor war Dr. Pierce Mitglied des NHF-Verwaltungsrates und Präsident des NHF. Dr. Pierce erhielt einen Doktortitel in Immunologie und promovierte in Pathologie und Hämatologie. Er verfügt über mehr als 30 Jahre Erfahrung in der Entwicklung von Biotech-Arzneimitteln in den Bereichen Geweberegeneration und Hämatologie, einschließlich Hämophilie, beginnend mit Amgen, und war an der Entwicklung von 5 zugelassenen Produkten für Hämophilie beteiligt. Er pendelt zwischen San Francisco und San Diego. Dr. Pierce wurde mit schwerer Hämophilie A geboren und 2008 geheilt.

Robert Peters, PhD

Robert Peters, PhD
Berater
Boston, Massachusetts

Robert Peters, PhD, ist ein leitender Forschungsleiter mit 20 Jahren Branchenerfahrung, der die Arbeit an rekombinanten Gerinnungsfaktor-VIII- und Faktor-IX-Fc-Fusionsproteinen von Beginn an in der Forschung über die Herstellung, klinische Entwicklung und Markteinführung umfasst. Zuletzt unterstützte er auch vier klinische Kandidaten, die von seinem Forschungsgebiet in die klinische Entwicklung vordrangen, darunter BIVV001. Dr. Peters hat in einer Reihe von Modalitäten gearbeitet, von Biologika und kleinen Molekülen bis hin zu In-vivo- und Ex-vivo-Gentherapien.