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Wirksamkeit und Sicherheit des Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-assoziierten Virus-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse der Phase-3-Studie GENEr8-1
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Fallbericht zur Lebersicherheit aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie bei Erwachsenen mit Hämophilie B
Steven W. Pipe, MD
52 Wochen Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie
Steven W. Pipe, MD
Untersuchung früher Ergebnisse nach adeno-assoziierter viraler Gentherapie in einem Hämophilie-Modell beim Hund
David Lillicrap, MD, FRCPC
Klinische Ergebnisse bei Erwachsenen mit Hämophilie B mit und ohne vorbestehende neutralisierende Antikörper gegen AAV5: 6-Monats-Daten aus der Phase-3-Studie zum Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B zur Gentherapie
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Die Entwicklung der AAV-Vektor-Gentherapie bei Hämophilie geht weiter. Werden die einzigartigen Funktionen von BAY 2599023 die herausragenden Anforderungen erfüllen?
Steven W. Pipe, MD
Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Erste Daten aus der Phase-3-Studie zur Hope-B-Gentherapie
Steven W. Pipe, MD
Charakterisierung der Adeno-assoziierten Virusvektorpersistenz nach Langzeit-Follow-up in der Hämophilie eines Hundemodells
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Follow-up einer neuartigen Gentherapie mit Adeno-assoziiertem Virus (AAV) (FLT180a) Erreichen normaler FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A - BAY 2599023 weist eine breite Patientenberechtigung und eine stabile und anhaltende Langzeitexpression von FVIII auf
Steven W. Pipe, MD
AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Erste Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapie-Studie: Wirksamkeit und Sicherheit des Etranakogens Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante; AMT-061) bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B, die unabhängig von einer bereits bestehenden Anti-Kapsid-Neutralisierung behandelt wurden
Steven W. Pipe, MD
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie
Steven W. Pipe, MD
Aktualisiertes Follow-up der Alta-Studie, einer Phase-1/2-Studie zur Gentherapie mit Giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie
Barbara A. Konkle, MD
ISTH Konferenz Briefings
Phase I / II-Studie mit SPK-8011: Stabile und dauerhafte FVIII-Expression für> 2 Jahre mit signifikanten ABR-Verbesserungen bei anfänglichen Dosis-Kohorten nach AAV-vermitteltem FVIII-Gentransfer für Hämophilie A.
Lindsey A. George, MD
Langzeitergebnisse des Vektorgenoms und Immunogenität des AAV-FVIII-Gentransfers im Hämophilie-A-Hundemodell
Paul Batty, MBBS, PhD
Eine neuartige Adeno-assoziierte Virus (AAV) -Gentherapie (FLT180a) erreicht normale FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Häufigkeit, Lage und Art der AAV-Vektorinsertionen nach Langzeit-Follow-up der FVIII-Transgenabgabe bei einem Hämophilie-A-Hundemodell
Paul Batty, MBBS, PhD
Briefings der WFH-Konferenz
Jüngste Fortschritte bei der Entwicklung von AMT-061 (Etranacogen Dezaparvovec) bei Personen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B.
Steven W. Pipe, MD
Erste vierjährige Follow-up-Studie am Menschen zur dauerhaften therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit: AAV-Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT Konferenz Briefings
Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse zu Sicherheit und FVIII-Aktivität
Steven W. Pipe, MD
Verwendung der Apherese zur Entfernung neutralisierender AAV-Antikörper bei Patienten, die zuvor von der Gentherapie ausgeschlossen waren
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Entwicklung eines klinischen Kandidaten-AAV3-Vektors für die Gentherapie von Hämophilie B.
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-Integrationsanalyse nach Langzeit-Follow-up bei Hämophilie Ein Hund zeigt die genetischen Konsequenzen einer AAV-vermittelten Genkorrektur
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Konferenzberichterstattung aus Orlando
Konferenzberichterstattung aus Orlando mit Experteninterviews zu den neuesten Fortschritten in der Gentherapie.
Konferenzberichterstattung - Live aus Orlando 2019
Aktuelle Updates zu klinischen Gentherapie-Studien bei Hämophilie B
Langzeitsicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus Gentherapie-Studien zur Behandlung von Hämophilie stimmen optimistisch
Langzeitexpression von AAV-vermittelten FVIII-Gentransfer- und Vektorintegrationsereignissen bei Hämophilie
Neue Ansätze zur Hämophilie-Gentherapie in der präklinischen Entwicklung
Bereits vorhandene Antikörper gegen AAV und Konsequenzen für die Hämophilie-Gentherapie
Die Zukunft der Hämophilie-Gentherapie
Vorbereitung auf die Zulassung der Gentherapie für Hämophilie
