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Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Erste Daten aus der Phase-3-Studie zur Hope-B-Gentherapie
Steven W. Pipe, MD
Charakterisierung der Adeno-assoziierten Virusvektorpersistenz nach Langzeit-Follow-up in der Hämophilie eines Hundemodells
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Follow-up einer neuartigen Gentherapie mit Adeno-assoziiertem Virus (AAV) (FLT180a) Erreichen normaler FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A - BAY 2599023 weist eine breite Patientenberechtigung und eine stabile und anhaltende Langzeitexpression von FVIII auf
Steven W. Pipe, MD
AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Erste Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapie-Studie: Wirksamkeit und Sicherheit des Etranakogens Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante; AMT-061) bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B, die unabhängig von einer bereits bestehenden Anti-Kapsid-Neutralisierung behandelt wurden
Steven W. Pipe, MD
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie
Steven W. Pipe, MD
Aktualisiertes Follow-up der Alta-Studie, einer Phase-1/2-Studie zur Gentherapie mit Giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie
Barbara A. Konkle, MD
ISTH Konferenz Briefings
Phase I / II-Studie mit SPK-8011: Stabile und dauerhafte FVIII-Expression für> 2 Jahre mit signifikanten ABR-Verbesserungen bei anfänglichen Dosis-Kohorten nach AAV-vermitteltem FVIII-Gentransfer für Hämophilie A.
Lindsey A. George, MD
Langzeitergebnisse des Vektorgenoms und Immunogenität des AAV-FVIII-Gentransfers im Hämophilie-A-Hundemodell
Paul Batty, MBBS, PhD
Eine neuartige Adeno-assoziierte Virus (AAV) -Gentherapie (FLT180a) erreicht normale FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Häufigkeit, Lage und Art der AAV-Vektorinsertionen nach Langzeit-Follow-up der FVIII-Transgenabgabe bei einem Hämophilie-A-Hundemodell
Paul Batty, MBBS, PhD
Briefings der WFH-Konferenz
Jüngste Fortschritte bei der Entwicklung von AMT-061 (Etranacogen Dezaparvovec) bei Personen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B.
Steven W. Pipe, MD
Erste vierjährige Follow-up-Studie am Menschen zur dauerhaften therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit: AAV-Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT Konferenz Briefings
Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse zu Sicherheit und FVIII-Aktivität
Steven W. Pipe, MD
Verwendung der Apherese zur Entfernung neutralisierender AAV-Antikörper bei Patienten, die zuvor von der Gentherapie ausgeschlossen waren
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Entwicklung eines klinischen Kandidaten-AAV3-Vektors für die Gentherapie von Hämophilie B.
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-Integrationsanalyse nach Langzeit-Follow-up bei Hämophilie Ein Hund zeigt die genetischen Konsequenzen einer AAV-vermittelten Genkorrektur
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Konferenzberichterstattung aus Orlando
Konferenzberichterstattung aus Orlando mit Experteninterviews zu den neuesten Fortschritten in der Gentherapie.
Konferenzberichterstattung - Live aus Orlando 2019
Aktuelle Updates zu klinischen Gentherapie-Studien bei Hämophilie B
Langzeitsicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus Gentherapie-Studien zur Behandlung von Hämophilie stimmen optimistisch
Langzeitexpression von AAV-vermittelten FVIII-Gentransfer- und Vektorintegrationsereignissen bei Hämophilie
Neue Ansätze zur Hämophilie-Gentherapie in der präklinischen Entwicklung
Bereits vorhandene Antikörper gegen AAV und Konsequenzen für die Hämophilie-Gentherapie
Die Zukunft der Hämophilie-Gentherapie
Vorbereitung auf die Zulassung der Gentherapie für Hämophilie
