Höhepunkte der 25. Jahrestagung der ASGCT

Stabile hämostatische Korrektur und verbesserte hämophiliebedingte Lebensqualität: Abschlussanalyse aus der zulassungsrelevanten Phase-3-HOPE-B-Studie mit Etranacogen Dezaparvovec

Stabile hämostatische Korrektur und verbesserte hämophiliebedingte Lebensqualität: Abschlussanalyse aus der zulassungsrelevanten Phase-3-HOPE-B-Studie mit Etranacogen Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Lieferung von CRISPR/Cas9-mRNA-LNPs zur Reparatur einer kleinen Deletion im FVIII-Gen in Hämophilie-A-Mäusen

Lieferung von CRISPR/Cas9-mRNA-LNPs zur Reparatur einer kleinen Deletion im FVIII-Gen in Hämophilie-A-Mäusen

Chun-Yu Chen, PhD

Eine Faktor-VIII-Variante mit Eliminierung der N-Glykosylierungsstelle bei 2118 Reduzierte Anti-FVIII-Immunantworten bei mit Gentherapie behandelten Hämophilie-A-Mäusen

Eine Faktor-VIII-Variante mit Eliminierung der N-Glykosylierungsstelle bei 2118 Reduzierte Anti-FVIII-Immunantworten bei mit Gentherapie behandelten Hämophilie-A-Mäusen

Carol H. Miao, MD

Der Stabilin-2-Promotor moduliert die Immunantwort auf FVIII nach der Abgabe eines lentiviralen Vektors bei hämophilen Mäusen

Der Stabilin-2-Promotor moduliert die Immunantwort auf FVIII nach der Abgabe eines lentiviralen Vektors bei hämophilen Mäusen

Antonia Follenzi, MD, PhD

Höhepunkte des WFH-Weltkongresses 2022

Verwendung des Gentherapie-Registers der World Federation of Haemophilia für die langfristige Nachsorge von Hämophilie-Patienten, die mit Gentherapie behandelt wurden

Verwendung des Gentherapie-Registers der World Federation of Haemophilia für die langfristige Nachsorge von Hämophilie-Patienten, die mit Gentherapie behandelt wurden

Barbara Konkle

Verfügbar für CME-Guthaben!

Thema: Gentherapie bei Hämophilie
Akkreditierungsart: AMA PRA Kategorie 1 Kredit (e)™
Freigabedatum: 6. Juni 2022
Ablaufdatum: 5. Juni 2023
Geschätzte Zeit bis zum Abschluss der Aktivität: 15 Мinuten

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Höhepunkte vom 15. Jahreskongress der EAHAD

Dosisauswahl und Studiendesign für B-LIEVE, eine klinische Phase-1/2-Dosisbestätigungsstudie zur FLT180A-Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B

Dosisauswahl und Studiendesign für B-LIEVE, eine klinische Phase-1/2-Dosisbestätigungsstudie zur FLT180A-Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Endanalyse der zulassungsrelevanten Phase-3-Gentherapiestudie HOPE-B: Stabile Steady-State-Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B

Endgültige Analyse der zulassungsrelevanten Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie

Wolfgang Miesbach, MD

Wirksamkeit und Sicherheit des Valoctocogen-Roxaparvovec-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse der GENEr8-1-Zweijahresanalyse

Wirksamkeit und Sicherheit des Valoctocogen-Roxaparvovec-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse der GENEr8-1-Zweijahresanalyse

Steven W. Pipe, MD

Auswirkungen des Valoctocogen Roxaparvovec-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität

Auswirkungen des Valoctocogen Roxaparvovec-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Höhepunkte des 16. NHF-Workshops zu neuartigen Technologien und Gentransfer für Hämophilie

Zusammenfassung und Auswirkungen der AAV-Integration

Zusammenfassung und Auswirkungen der AAV-Integration

Frederic D. Buschmann, PhD

Durchbrechen der Transgentoleranz durch Immunsuppression

Breaking Transgene Tolerance durch Immunsuppression

Valder R. Arruda, MD, PhD

Targeting von sinusförmigem Endothel

Targeting von sinusförmigem Endothel

Antonia Follenzi, MD, PhD

Highlights der 63. ASH-Jahrestagung

Eine Post-hoc-Analyse der Phase-8-Studie GENEr1-3

Zusammenhang zwischen endogener, transgener FVIII-Expression und Blutungsereignissen nach Valoctocogene Roxaparvovec-Gentransfer bei schwerer Hämophilie A: Eine Post-hoc-Analyse der GENEr8-1-Phase-3-Studie

Steven W. Pipe, MD

Blutungsdaten über die Baseline-FIX-Expressionsniveaus bei Menschen mit Hämophilie B: Eine Analyse unter Verwendung der „Faktor-Expressionsstudie“

Blutungsdaten über die Baseline-FIX-Expressionsniveaus bei Menschen mit Hämophilie B: Eine Analyse unter Verwendung der „Faktor-Expressionsstudie“

Steven W. Pipe, MD

Follow-up von mehr als 5 Jahren in einer Kohorte von Patienten mit Hämophilie B, die mit einer Fidanacogen-Elaparvovec-Adeno-assoziierten Virus-Gentherapie behandelt wurden

Follow-up von mehr als 5 Jahren in einer Kohorte von Patienten mit Hämophilie B, die mit einer Fidanacogen-Elaparvovec-Adeno-assoziierten Virus-Gentherapie behandelt wurden

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

Faktor-IX-Expression im normalen Bereich verhindert spontane Blutungen, die nach einer FLT180a-Gentherapie bei Patienten mit schwerer Hämophilie B behandelt werden müssen: Langzeit-Follow-up-Studie des B-Amaze-Programms

Faktor-IX-Expression im normalen Bereich verhindert spontane Blutungen, die nach einer FLT180a-Gentherapie bei Patienten mit schwerer Hämophilie B behandelt werden müssen: Langzeit-Follow-up-Studie des B-Amaze-Programms

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Höhepunkte des 28. ESGCT-Jahreskongresses

Überwachung von Vektorintegrationsstellen in In-vivo-Gentherapieansätzen durch Liquid-Biopsy-Integration-Site-Sequenzierung

Überwachung von Vektorintegrationsstellen in In-vivo-Gentherapieansätzen durch Liquid-Biopsy-Integration-Site-Sequenzierung

Daniela Cesana, PhD

Überwindung einer vorbestehenden Anti-AAV-Immunität, um einen sicheren und effizienten Gentransfer im klinischen Umfeld zu erreichen.

Überwindung einer vorbestehenden Anti-AAV-Immunität, um einen sicheren und effizienten Gentransfer in klinischen Situationen zu erreichen.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Lentivirale Gentherapie der Leber bei Hämophilie und darüber hinaus

Lentivirale Gentherapie der Leber bei Hämophilie und darüber hinaus

Alessio Cantore, PhD

Aktuelles Update zu klinischen Studien zur Gentherapie bei Hämophilie

Aktuelles Update zu klinischen Studien zur Gentherapie bei Hämophilie

Wolfgang Miesbach, MD

Highlights vom ISTH Kongress 2021

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Wirksamkeit und Sicherheit des Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-assoziierten Virus-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse der Phase-3-Studie GENEr8-1

Wirksamkeit und Sicherheit des Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-assoziierten Virus-Gentransfers bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse der Phase-3-Studie GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Fallbericht zur Lebersicherheit aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie bei Erwachsenen mit Hämophilie B

Fallbericht zur Lebersicherheit aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie bei Erwachsenen mit Hämophilie B

Steven W. Pipe, MD

52 Wochen Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie

52 Wochen Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie

Steven W. Pipe, MD

Untersuchung früher Ergebnisse nach adeno-assoziierter viraler Gentherapie in einem Hämophilie-Modell beim Hund

Untersuchung früher Ergebnisse nach adeno-assoziierter viraler Gentherapie in einem Hämophilie-Modell beim Hund

David Lillicrap, MD, FRCPC

Klinische Ergebnisse bei Erwachsenen mit Hämophilie B mit und ohne vorbestehende neutralisierende Antikörper gegen AAV5: 6-Monats-Daten aus der Phase-3-Studie zum Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B zur Gentherapie

Klinische Ergebnisse bei Erwachsenen mit Hämophilie B mit und ohne vorbestehende neutralisierende Antikörper gegen AAV5: 6-Monats-Daten aus der Phase-3-Studie zum Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B zur Gentherapie

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Die Entwicklung der AAV-Vektor-Gentherapie bei Hämophilie geht weiter. Werden die einzigartigen Funktionen von BAY 2599023 die herausragenden Anforderungen erfüllen?

Die Entwicklung der AAV-Vektor-Gentherapie bei Hämophilie geht weiter. Werden die einzigartigen Funktionen von BAY 2599023 die herausragenden Anforderungen erfüllen?

Steven W. Pipe, MD

Höhepunkte des virtuellen EAHAD 2021-Kongresses

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Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Erste Daten aus der Phase-3-Studie zur Hope-B-Gentherapie

Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Erste Daten aus der Phase-3-Studie zur Hope-B-Gentherapie

Steven W. Pipe, MD

Charakterisierung der Adeno-assoziierten Virusvektorpersistenz nach Langzeit-Follow-up in der Hämophilie eines Hundemodells

Charakterisierung der Adeno-assoziierten Virusvektorpersistenz nach Langzeit-Follow-up in der Hämophilie eines Hundemodells

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre

AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Follow-up einer neuartigen Gentherapie mit Adeno-assoziiertem Virus (AAV) (FLT180a) Erreichen normaler FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)

Follow-up einer neuartigen Gentherapie mit Adeno-assoziiertem Virus (AAV) (FLT180a) Erreichen normaler FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ASH Konferenz Briefings

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Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A - BAY 2599023 weist eine breite Patientenberechtigung und eine stabile und anhaltende Langzeitexpression von FVIII auf

Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A - BAY 2599023 weist eine breite Patientenberechtigung und eine stabile und anhaltende Langzeitexpression von FVIII auf

Steven W. Pipe, MD

Das Register der Weltföderation für Hämophilie-Gentherapie

Das Register der Weltföderation für Hämophilie-Gentherapie

Barbara A. Konkle, MD

AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre

AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Erste Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapie-Studie: Wirksamkeit und Sicherheit des Etranakogens Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante; AMT-061) bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B, die unabhängig von einer bereits bestehenden Anti-Kapsid-Neutralisierung behandelt wurden

Erste Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapie-Studie: Wirksamkeit und Sicherheit des Etranakogens Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante; AMT-061) bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B, die unabhängig von einer bereits bestehenden Anti-Kapsid-Neutralisierung behandelt wurden

Steven W. Pipe, MD

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie

Steven W. Pipe, MD

Aktualisiertes Follow-up der Alta-Studie, einer Phase-1/2-Studie zur Gentherapie mit Giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie

Aktualisiertes Follow-up der Alta-Studie, einer Phase-1/2-Studie zur Gentherapie mit Giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie

Barbara A. Konkle, MD

ISTH Konferenz Briefings

Phase I / II-Studie mit SPK-8011: Stabile und dauerhafte FVIII-Expression für> 2 Jahre mit signifikanten ABR-Verbesserungen bei anfänglichen Dosis-Kohorten nach AAV-vermitteltem FVIII-Gentransfer für Hämophilie A.

Phase I / II-Studie mit SPK-8011: Stabile und dauerhafte FVIII-Expression für> 2 Jahre mit signifikanten ABR-Verbesserungen bei anfänglichen Dosis-Kohorten nach AAV-vermitteltem FVIII-Gentransfer für Hämophilie A.

Lindsey A. George, MD

Erste vierjährige Follow-up-Studie am Menschen zur dauerhaften therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit: AAV-Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.

Langzeitergebnisse des Vektorgenoms und Immunogenität des AAV-FVIII-Gentransfers im Hämophilie-A-Hundemodell

Paul Batty, MBBS, PhD

Eine neuartige Adeno-assoziierte Virus (AAV) -Gentherapie (FLT180a) erreicht normale FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)

Eine neuartige Adeno-assoziierte Virus (AAV) -Gentherapie (FLT180a) erreicht normale FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)

Pratima-Chowdary, MRCP, FRCPath

Häufigkeit, Lage und Art der AAV-Vektorinsertionen nach Langzeit-Follow-up der FVIII-Transgenabgabe bei einem Hämophilie-A-Hundemodell

Häufigkeit, Lage und Art der AAV-Vektorinsertionen nach Langzeit-Follow-up der FVIII-Transgenabgabe bei einem Hämophilie-A-Hundemodell

Paul Batty, MBBS, PhD

Briefings der WFH-Konferenz

Jüngste Fortschritte bei der Entwicklung von AMT-061 (Etranacogen Dezaparvovec) bei Personen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B.

Jüngste Fortschritte bei der Entwicklung von AMT-061 (Etranacogen Dezaparvovec) bei Personen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B.

Steven W. Pipe, MD

Erste vierjährige Follow-up-Studie am Menschen zur dauerhaften therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit: AAV-Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.

Erste vierjährige Follow-up-Studie am Menschen zur dauerhaften therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit: AAV-Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT Konferenz Briefings

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Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse zu Sicherheit und FVIII-Aktivität

Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse zu Sicherheit und FVIII-Aktivität

Steven W. Pipe, MD

Verwendung der Apherese zur Entfernung neutralisierender AAV-Antikörper bei Patienten, die zuvor von der Gentherapie ausgeschlossen waren

Verwendung der Apherese zur Entfernung neutralisierender AAV-Antikörper bei Patienten, die zuvor von der Gentherapie ausgeschlossen waren

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Entwicklung eines klinischen Kandidaten-AAV3-Vektors für die Gentherapie von Hämophilie B.

Entwicklung eines klinischen Kandidaten-AAV3-Vektors für die Gentherapie von Hämophilie B.

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

AAV-Integrationsanalyse nach Langzeit-Follow-up bei Hämophilie Ein Hund zeigt die genetischen Konsequenzen einer AAV-vermittelten Genkorrektur

AAV-Integrationsanalyse nach Langzeit-Follow-up bei Hämophilie Ein Hund zeigt die genetischen Konsequenzen einer AAV-vermittelten Genkorrektur

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Konferenzberichterstattung aus Orlando

Konferenzberichterstattung aus Orlando mit Experteninterviews zu den neuesten Fortschritten in der Gentherapie.

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Konferenzberichterstattung - Live aus Orlando 2019

Aktuelle Updates zu klinischen Gentherapie-Studien bei Hämophilie B

Langzeitsicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus Gentherapie-Studien zur Behandlung von Hämophilie stimmen optimistisch

Langzeitexpression von AAV-vermittelten FVIII-Gentransfer- und Vektorintegrationsereignissen bei Hämophilie

Neue Ansätze zur Hämophilie-Gentherapie in der präklinischen Entwicklung

Bereits vorhandene Antikörper gegen AAV und Konsequenzen für die Hämophilie-Gentherapie

Die Zukunft der Hämophilie-Gentherapie

Vorbereitung auf die Zulassung der Gentherapie für Hämophilie

Höhepunkte des 15. NHF-Workshops zu neuartigen Technologien und Gentransfer für Hämophilie

Präsentiert von: David Lillicrap, MD und Glenn F. Pierce, MD, PhD
13.-14. September 2019 • Washington, DC

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Konferenzberichterstattung vom ISTH 2019 in Melbourne

Konferenzberichterstattung von der ISTH 2019 in Melbourne mit Experteninterviews zu den neuesten Fortschritten in der Gentherapie.

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Konferenzberichterstattung - ISTH 2019 in Melbourne

Die ALTA-Studie: SB-525-Gentherapie bei Erwachsenen mit Hämophilie A

Prävalenz bereits vorhandener AAV-Antikörper und Implikationen für die Gentherapie bei Hämophilie

Ergebnisse der Gentherapie-Studien AMT-060 und AMT-061 bei Patienten mit Hämophilie B

Erste Ergebnisse der Phase 1/2 Alta-Studie: SB-525-Gentherapie bei Erwachsenen mit Hämophilie A

Einjähriges Follow-up von Patienten mit Hämophilie B nach SPK-9001-Gentransfer

AMT-061-Gentransfer bei Erwachsenen mit Hämophilie B: Erste Ergebnisse einer Phase-2b-Studie

Aktueller Stand der Gentherapie bei Hämophilie

FLT180a: AAV-Vektor der nächsten Generation für Hämophilie B

Stabile Expression von FIX: Aktualisierte Ergebnisse der AMT-060-Gentherapie-Studie bei Patienten mit Hämophilie B.

Lentivirale Vektorbasierte Faktor VIII- und Faktor IX-Gentherapie bei nicht-menschlichen Primaten

Valoctocogene Roxaparvovec AAV-Gentherapie für Patienten mit Hämophilie A: Neue Ergebnisse

Gentherapie für Hämophilie im Blick

Person auf der Straße - ISTH 2019 in Melbourne

Sehen Sie, wie die Teilnehmer des ISTH-Kongresses 2019 in Melbourne, Australien, ihre Reaktionen auf die Sitzung zur Gentherapie bei Hämophilie diskutieren.

Produkt Theater- ISTH 2019 Melbourne

Beobachten Sie, wie Dr. Flora Peyvandi und Dr. K. John Pasi von MB ChB, FRCP, FRCPath und FRCPCH die Einführung der Gentherapie bei Hämophilie ankündigen: eine ISTH-Bildungsinitiative

Poster zur Baseline-Umfrage

Plakate

Poster auf dem ISTH-Kongress 2019 vorgestellt
Sonntag, 7. Juli • 18:30 - 19:30 Uhr
Abstract / Poster-Nr .: PB1724
Melbourne, Australien

Anfang 2019 organisierte das ISTH eine Gruppe weltbekannter Experten aus der globalen Hämophilie-Community, um eine Umfrage zu entwickeln, um den nicht erfüllten Bildungsbedarf für die Gentherapie bei Hämophilie zu ermitteln. Die Umfrage wurde online an ein internationales Publikum verteilt. Die Ergebnisse zeigten, dass viele mehr Aufklärung über die Grundlagen der Gentherapie und ein besseres Verständnis der Gentherapie als Behandlungsansatz für Hämophilie A und B benötigen.

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Pädagogische Roadmap

ISTHs Bildungsfahrplan - Bildung für die Zukunft leiten
Vorbereitung auf die Beantwortung dieser kritischen Fragen

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