ASH Konferenz Briefings

Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A - BAY 2599023 weist eine breite Patientenberechtigung und eine stabile und anhaltende Langzeitexpression von FVIII auf

Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A - BAY 2599023 weist eine breite Patientenberechtigung und eine stabile und anhaltende Langzeitexpression von FVIII auf

Steven W. Pipe, MD

UHR
Das Register der Weltföderation für Hämophilie-Gentherapie

Das Register der Weltföderation für Hämophilie-Gentherapie

Barbara A. Konkle, MD

UHR
AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre

AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

UHR
Erste Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapie-Studie: Wirksamkeit und Sicherheit des Etranakogens Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante; AMT-061) bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B, die unabhängig von einer bereits bestehenden Anti-Kapsid-Neutralisierung behandelt wurden

Erste Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapie-Studie: Wirksamkeit und Sicherheit des Etranakogens Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante; AMT-061) bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B, die unabhängig von einer bereits bestehenden Anti-Kapsid-Neutralisierung behandelt wurden

Steven W. Pipe, MD

UHR
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie

Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie

Steven W. Pipe, MD

UHR
Aktualisiertes Follow-up der Alta-Studie, einer Phase-1/2-Studie zur Gentherapie mit Giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie

Aktualisiertes Follow-up der Alta-Studie, einer Phase-1/2-Studie zur Gentherapie mit Giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie

Barbara A. Konkle, MD

UHR

ISTH Konferenz Briefings

Phase I / II-Studie mit SPK-8011: Stabile und dauerhafte FVIII-Expression für> 2 Jahre mit signifikanten ABR-Verbesserungen bei anfänglichen Dosis-Kohorten nach AAV-vermitteltem FVIII-Gentransfer für Hämophilie A.

Phase I / II-Studie mit SPK-8011: Stabile und dauerhafte FVIII-Expression für> 2 Jahre mit signifikanten ABR-Verbesserungen bei anfänglichen Dosis-Kohorten nach AAV-vermitteltem FVIII-Gentransfer für Hämophilie A.

Lindsey A. George, MD

UHR
Erste vierjährige Follow-up-Studie am Menschen zur dauerhaften therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit: AAV-Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.

Langzeitergebnisse des Vektorgenoms und Immunogenität des AAV-FVIII-Gentransfers im Hämophilie-A-Hundemodell

Paul Batty, MBBS, PhD

UHR
Eine neuartige Adeno-assoziierte Virus (AAV) -Gentherapie (FLT180a) erreicht normale FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)

Eine neuartige Adeno-assoziierte Virus (AAV) -Gentherapie (FLT180a) erreicht normale FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

UHR
Häufigkeit, Lage und Art der AAV-Vektorinsertionen nach Langzeit-Follow-up der FVIII-Transgenabgabe bei einem Hämophilie-A-Hundemodell

Häufigkeit, Lage und Art der AAV-Vektorinsertionen nach Langzeit-Follow-up der FVIII-Transgenabgabe bei einem Hämophilie-A-Hundemodell

Paul Batty, MBBS, PhD

UHR

Briefings der WFH-Konferenz

Jüngste Fortschritte bei der Entwicklung von AMT-061 (Etranacogen Dezaparvovec) bei Personen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B.

Jüngste Fortschritte bei der Entwicklung von AMT-061 (Etranacogen Dezaparvovec) bei Personen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B.

Steven W. Pipe, MD

UHR
Erste vierjährige Follow-up-Studie am Menschen zur dauerhaften therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit: AAV-Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.

Erste vierjährige Follow-up-Studie am Menschen zur dauerhaften therapeutischen Wirksamkeit und Sicherheit: AAV-Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec bei schwerer Hämophilie A.

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

UHR

ASGCT Konferenz Briefings

Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse zu Sicherheit und FVIII-Aktivität

Erste Gentherapie-Studie am Menschen zur AAVhu37-Kapsidvektortechnologie bei schwerer Hämophilie A: Ergebnisse zu Sicherheit und FVIII-Aktivität

Steven W. Pipe, MD

UHR
Verwendung der Apherese zur Entfernung neutralisierender AAV-Antikörper bei Patienten, die zuvor von der Gentherapie ausgeschlossen waren

Verwendung der Apherese zur Entfernung neutralisierender AAV-Antikörper bei Patienten, die zuvor von der Gentherapie ausgeschlossen waren
 

Glen F. Pierce, MD, PhD

UHR
Entwicklung eines klinischen Kandidaten-AAV3-Vektors für die Gentherapie von Hämophilie B.

Entwicklung eines klinischen Kandidaten-AAV3-Vektors für die Gentherapie von Hämophilie B.
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

UHR
AAV-Integrationsanalyse nach Langzeit-Follow-up bei Hämophilie Ein Hund zeigt die genetischen Konsequenzen einer AAV-vermittelten Genkorrektur

AAV-Integrationsanalyse nach Langzeit-Follow-up bei Hämophilie Ein Hund zeigt die genetischen Konsequenzen einer AAV-vermittelten Genkorrektur

Glen F. Pierce, MD, PhD

UHR

Konferenzberichterstattung aus Orlando

Konferenzberichterstattung aus Orlando mit Experteninterviews zu den neuesten Fortschritten in der Gentherapie.

CME-KREDIT VERDIENEN

Konferenzberichterstattung - Live aus Orlando 2019

Aktuelle Updates zu klinischen Gentherapie-Studien bei Hämophilie B
Langzeitsicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus Gentherapie-Studien zur Behandlung von Hämophilie stimmen optimistisch
Langzeitexpression von AAV-vermittelten FVIII-Gentransfer- und Vektorintegrationsereignissen bei Hämophilie
Neue Ansätze zur Hämophilie-Gentherapie in der präklinischen Entwicklung
Bereits vorhandene Antikörper gegen AAV und Konsequenzen für die Hämophilie-Gentherapie
Die Zukunft der Hämophilie-Gentherapie
Vorbereitung auf die Zulassung der Gentherapie für Hämophilie